2. 薬理作用24 マウスα-Gal A遺伝子を欠損し、ヒト変異型α-Gal A導入遺伝子を発現させたファブリー病マウスモデルにミガーラスタットを経口投与した時、皮膚、心臓、腎臓、脳及び血漿中のα-Gal A活性は有意かつ用量依存的に増加し、GL-3濃度は低下した。また連日投与レジメンと比較して、間欠投与レジメン（隔日投与など）ではより高い組織中GL-3濃度低下作用が認められた。

有効成分に関する理化学的知見

一般名 

ミガーラスタット塩酸塩

Migalastat Hydrochloride（JAN）

化学名 （2R,3S,4R,5S）-2-（Hydroxymethyl）piperidine-3,4,5-triol monohydrochloride

分子式 C6H13NO4・HCl

分子量 199.63

構造式 

性状 白色～微褐色の結晶

溶解性 pH1.2～7.5の範囲の水溶液に溶けやすい。また、塩酸又は水に溶けやすく、ジメチルスルホキシドにやや溶けにくく、メタノールに溶けにくく、エタノール又はアセトニトリルにほとんど溶けない。

融点 約244℃

承認条件

・医薬品リスク管理計画を策定の上、適切に実施すること。

・国内での治験症例が極めて限られていることから、製造販売後、再審査期間中の全投与症例を対象に使用成績調査を実施することにより、本剤の使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること。

包装

 

7カプセル　1シート　PTP

主要文献及び文献請求先

主要文献

1) 社内資料：日本人健康成人での薬物動態試験（MGM115806）

2) 社内資料：ファブリー病患者での薬物動態試験（FAB-CL-204）

3) 社内資料：食事の影響に関する試験（AT1001-016）

4) 社内資料：生物学的利用率に関する試験（AT1001-018）

5) 社内資料：タンパク結合率の検討（0332-145-02）

6) 社内資料：マスバランス試験（AT1001-014）

7) 社内資料：CYP阻害に関する検討（XT115084）

8) 社内資料：CYP誘導に関する検討（XBL07624）

9) 社内資料：CYP誘導に関する検討（XBL15798）

10) 社内資料：トランスポーターに関する検討（Amicus-01-02 Dec2014）

11) 社内資料：トランスポーターに関する検討（Amicus-02-28 Apr2015）

12) 社内資料：トランスポーターに関する検討（Amicus-04-03 Nov2015）

13) 社内資料： トランスポーターに関する検討（2011N125700_00）

14) 社内資料：トランスポーターに関する検討（2011125739_00）

15) 社内資料：トランスポーターに関する検討（OPT-2015-091）

16) 社内資料：トランスポーターに関する検討（OPT-2015-090）

17) 社内資料：腎機能障害被験者での薬物動態試験（AT1001-015）

18) 社内資料：アガルシダーゼとの併用試験（AT1001-013）

19) 社内資料：国際共同臨床試験（AT1001-012）

20) 社内資料：海外臨床試験（AT1001-011）

21) 社内資料：海外臨床試験（AT1001-041）

22) Benjamin ER et al. Mol Ther. 2012；20（4）：717-26.

23) Fan JQ et al. Nat Med. 1999；5（1）：112-5.

24) Khanna R, et al. Mol Ther. 2010；18（1）：23-33.

25) ガラフォルドに反応性のあるGLA変異一覧表

文献請求先

主要文献に記載の社内資料につきましても下記にご請求下さい。

Amicus Therapeutics株式会社

コールセンター

〒100-0004　東京都千代田区大手町１-５-１

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フリーダイヤル 0120-907-477

受付時間：9：00～17：00（土・日・祝日及び会社休日を除く）

お問い合わせ先（GLA遺伝子変異のミガーラスタットに対する反応性に関するお問い合わせ）： 

患者のGLA遺伝子変異のミガーラスタットに対する反応性は、Amicus Therapeutics株式会社が提供する「ガラフォルドに反応性のあるGLA変異一覧表25」又は専用のウェブサイト（www.galafoldamenabilitytable.com）を確認してください。「ガラフォルドに反応性のあるGLA変異一覧表25」又は専用のウェブサイトに患者のGLA遺伝子変異が未掲載であった場合等には、下記にお問い合わせください。

コールセンター

フリーダイヤル　0120-907-477　e-mail　info@amicusrx.jp

製造販売業者等の氏名又は名称及び住所

製造販売  Amicus Therapeutics株式会社

〒100-0004　東京都千代田区大手町１-５-１

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http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3999045M1028_1_01/