作成又は改訂年月

** 2018年5月改訂 （第3版）

* 2018年5月改訂

日本標準商品分類番号

873999

日本標準商品分類番号等

国際誕生年月2016年5月

薬効分類名

ファブリー病治療剤

承認等

販売名ガラフォルドカプセル123mg 

販売名コード

3999045M1028 

承認・許可番号

承認番号23000AMX00463000 

商標名

GALAFOLD Capsules 123mg

薬価基準収載年月

2018年5月

販売開始年月

 **2018年5月 

貯法・使用期限等

貯法

室温保存

使用期限

外箱等に表示

規制区分

処方箋医薬品注） 

注）注意－医師等の処方箋により使用すること

組成

有効成分

（1カプセル中）

ミガーラスタット塩酸塩150mg

（ミガーラスタットとして123mg）

添加物

内容物：部分アルファー化デンプン、ステアリン酸マグネシウム

カプセル：ゼラチン、酸化チタン、青色二号

性状

色・剤形

ボディが白色不透明でキャップが青色不透明の硬カプセル

外形

大きさ

6.4×18.0mm（2号）

識別コード

A1001

一般的名称

ミガーラスタット塩酸塩

禁忌

（次の患者には投与しないこと） 

本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者

効能又は効果

ミガーラスタットに反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病

効能又は効果に関連する使用上の注意

1. 本剤はファブリー病と確定診断された患者に対して使用すること。

2. 本剤の投与開始に先立って、患者のGLA遺伝子変異のミガーラスタットに対する反応性を確認すること（【主要文献及び文献請求先】の項 お問い合わせ先参照）。

用法及び用量

通常、16歳以上の患者にはミガーラスタットとして1回123mgを隔日経口投与する。なお、食事の前後2時間を避けて投与すること。

用法及び用量に関連する使用上の注意

1. 本剤の曝露量は食事の影響を受けるため、食事の前後2時間を避けて投与すること（【薬物動態】の項参照）。

2. 投与時刻は原則毎回一定とする。服用予定時刻に服用できなかった場合は、服用予定時刻から12時間以内に服用すること。服用予定時刻から12時間を超えた場合は、次の服用予定日時から服用を再開すること。

使用上の注意

重要な基本的注意

1. 本剤投与中は、定期的に腎機能、心機能、臨床検査値等を確認する等経過を十分に観察し、本剤投与で効果が認められない場合には治療法の変更を考慮すること。

2. 重度の腎機能障害のある患者では、本剤の血中濃度が上昇するおそれがあり、有効性及び安全性は検討されていないことから、重度の腎機能障害のある患者への投与は推奨されない（【薬物動態】【臨床成績】【薬効薬理】の項参照）。

3. 酵素補充療法との併用に関する有効性及び安全性は確立されていない。

副作用

副作用等発現状況の概要

承認時までに実施された国際共同第III相試験及び海外第III相試験における成績では、本剤を投与されたファブリー病患者115例（日本人6例を含む）中47例（40.9％）に臨床検査値異常を含む副作用が認められた。主な副作用は、頭痛12例（10.4％）、下痢9例（7.8％）、及び浮動性めまい、悪心、及び錯感覚各6例（5.2％）であった。

その他の副作用

以下の副作用が認められた場合には、症状に応じて適切な処置を行うこと。注）心臓1％以上5％未満 動悸

耳および迷路1％以上5％未満 回転性めまい

胃腸5％以上10％未満 下痢、悪心

胃腸1％以上5％未満 腹痛、便秘、口内乾燥、便意切迫、消化不良

一般・全身1％以上5％未満 疲労、疼痛

臨床検査1％以上5％未満 血中クレアチンホスホキナーゼ増加、体重増加

筋骨格系および結合組織1％以上5％未満 筋痙縮、筋肉痛、斜頚、四肢痛

神経系10％以上 頭痛

神経系5％以上10％未満 浮動性めまい、錯感覚

神経系1％以上5％未満 感覚鈍麻

精神1％以上5％未満 うつ病

腎および尿路1％以上5％未満 蛋白尿

呼吸器、胸郭および縦隔1％以上5％未満 呼吸困難、鼻出血

皮膚および皮下組織1％以上5％未満 発疹、そう痒症

注）国際共同第III相試験及び海外第III相試験の結果から集計した。

高齢者への投与

一般に高齢者では生理機能が低下しており、合併症や併用薬の使用が多くみられることから、患者の状態を観察しながら慎重に投与すること。

妊婦、産婦、授乳婦等への投与

1. 妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ使用すること。［ウサギ胚胎児発生に関する試験において、臨床推奨用量投与時の曝露量の244倍以上に相当するミガーラスタットの投与により、母動物毒性が発現し、着床後胚死亡率の増加、体重減少、流産、骨化遅延、軽微な骨異常の増加等が認められた。］

2. 授乳中の女性には投与しないこと。投与する場合には授乳を中止すること。［動物試験（ラット）で乳汁中への移行が認められた。］

小児等への投与

低出生体重児、新生児、乳児、幼児又は小児に対する安全性は確立していない。［使用経験がない。］

過量投与

海外の臨床試験において、健康成人に1250mg又は2000mgを単回投与したところ、最も頻繁に報告された副作用は、頭痛及び浮動性めまいであった。

その他の注意

雄ラットの受胎能及び初期胚発生に関する試験において、臨床推奨用量投与時の曝露量の0.163倍、1.5倍に相当するミガーラスタットの投与により、受胎率の低下（それぞれ75％、55％）が認められた。受胎率の低下は投与中止4週間後に回復した。

薬物動態

1. 血中濃度 

(1) 単回投与1 日本人健康成人男性（13例）にミガーラスタットとして123mgを絶食下に単回経口投与したときの血漿中濃度推移及び薬物動態パラメータは以下のとおりであった。

（表1参照）

図1　ミガーラスタット123mgを単回経口投与したときの血漿中濃度推移（平均値±標準偏差）