有効成分に関する理化学的知見

一般名：
セベリパーゼ　アルファ（遺伝子組換え）
Sebelipase Alfa（Genetical Recombination）

本　質：
セベリパーゼ　アルファは、トランスジェニックニワトリの卵白中に産生される遺伝子組換えヒトリソソーム酸性リパーゼであり、378個のアミノ酸残基からなる糖タンパク質（分子量：約55,000）である。

取扱い上の注意

本剤は特定生物由来製品に該当することから、本剤を投与又は処方した場合は、医薬品名（販売名）、その製造番号（ロット番号）、投与又は処方した日、投与又は処方を受けた患者の氏名、住所等を記録し、使用日から少なくとも20年間保存すること。

承認条件

1.
医薬品リスク管理計画を策定の上、適切に実施すること。

2.
国内での治験症例が極めて限られていることから、製造販売後、再審査期間中の全投与症例を対象に使用成績調査を実施することにより、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること。

包装

カヌマ点滴静注液20mg　1バイアル10mL

主要文献及び文献請求先

主要文献

1)
社内資料：第I/II相非盲検用量漸増試験（LAL-CL01試験）（2012年）

2)
社内資料：第III相プラセボ対照二重盲検比較臨床試験（LAL-CL02試験）（2014年）

3)
社内資料：母集団薬物動態解析報告書（SYN201301）（2014年）

4)
社内資料：第II/III相非盲検非対照試験（LAL-CL03試験）（2014年）

5)
社内資料：Day 120 Safety Update Report

6)
Grabowski GA, et al., The Online Metabolic & Molecular Basis of Inherited Diseases, 2012; Chapter 142

7)
社内資料：LAL欠損ラットにおける薬理試験（SBC102-P002試験）（2010年）

8)
社内資料：LAL欠損ラットにおける薬理試験（SBC102-P005, SBC102-P012試験）（2014年）

文献請求先

主要文献に記載の社内資料に関しても下記にご請求下さい。

アレクシオンファーマ合同会社　メディカル インフォメーション センター

〒150-0013　東京都渋谷区恵比寿一丁目18番14号　恵比寿ファーストスクエア

TEL：0120-577-657

製造販売業者等の氏名又は名称及び住所

製造販売元
アレクシオンファーマ合同会社

〒150-0013　東京都渋谷区恵比寿一丁目18番14号　恵比寿ファーストスクエア