8. 呼吸器系
頻度不明2） 
鼻咽頭炎

9. 循環器系
頻度不明2） 
高脂血症

10. 腎臓
0.1～1%未満 
尿失禁1）

11. 臨床検査
1%以上 
血中メチオニン値上昇1）

12. 臨床検査
頻度不明2） 
体重増加

13. 感染
0.1～1%未満 
感染性腸炎

14. 感染
頻度不明2） 
インフルエンザ

15. その他
0.1～1%未満 
発熱

16. その他
頻度不明2） 
無力症、メラノサイト性母斑

1）欧州添付文書の記載

2）自発報告でのみ認められた副作用

頻度については、国内の臨床試験または海外の調査で報告された副作用は、併合した結果を記載した。国内の臨床試験又は海外の調査では報告されていない副作用は、海外添付文書に記載されている頻度で記載した。
高齢者への投与

高齢者に対する安全性は確立していない。一般に高齢者では生理機能が低下しているので、副作用の発現に注意すること。

妊婦、産婦、授乳婦等への投与

1.
妊婦又は妊娠している可能性のある婦人には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合のみ投与すること。［本剤の動物での生殖発生毒性試験は実施されていない。］

2.
授乳中の婦人には投与しないことが望ましいが、やむを得ず投与する場合には、授乳を避けること。［経口投与後の乳汁中への移行については検討されていない］

小児等への投与

小児等に対する使用経験は限られているので、慎重に投与すること。

過量投与

過量投与に関する報告例はない。過量投与が判明した場合、患者を十分観察する等、適切な処置を講ずること。

適用上の注意

本剤を水に溶かして服用する場合は、溶解後速やかに服用すること。

その他の注意

外国人ホモシスチン尿症患者（6例）を対象に、ベタイン100mg/kg単回経口投与時の血漿中ベタイン濃度及び血漿中総ホモシステイン値の関係から、ベタイン1日2回の用量（10～1000mg/kg/日）と血漿中総ホモシステイン値の関係をシミュレーションによって解析した結果、用量が150mg/kg/日を超えた場合、血漿中総ホモシステイン値の減少作用は頭打ちの傾向であった2)。

薬物動態

1. 吸収

(1) 日本人ホモシスチン尿症患者1)
日本人ホモシスチン尿症患者（6例）を対象にベタインを経口投与した時の定常状態における血漿中ベタイン濃度のトラフ値は、以下のとおりであった。

(2) 健康成人（外国人データ）3)
外国人健康成人男性12例を対象に、ベタイン50mg/kgを空腹時に単回経口投与後及びベタイン50mg/kgを1日2回（100mg/kg/日）空腹時に5日間反復経口投与後の薬物動態パラメータ及び血漿中ベタイン濃度推移は、以下のとおりであった。

2. 代謝
ベタインは非可逆的に亜鉛金属酵素であるベタインホモシステインメチル基転移酵素（BHMT）によって代謝される。

3. 薬物相互作用（in vitroデータ）4)
ヒト結腸腺癌由来Caco-2細胞を用いて、γ-アミノ酪酸（以下、「GABA」）の3H標識体（13nmol/L）の膜透過性に対する各種化合物の阻害作用が検討された結果、グリシルサルコシン、ロイシン、ガボキサドール、サルコシン、リジン、5-ヒドロキシトリプトファン、プロリン及びグリシンはGABAの取り込みをコントロールに対して約44～70%（平均値）まで減少させ、ベタインはコントロールに対して54.6%（平均値）まで減少させた。

（注）本剤の承認された用法・用量は、通常、11歳以上にはベタインとして1回3gを1日2回経口投与する。通常、11歳未満にはベタインとして1回50mg/kgを1日2回経口投与である。

薬物動態の表

定常状態における血漿中ベタイン濃度のトラフ値

 病型  年齢
（歳）  性別  体重
（kg）  評価
時期  用法・用量  血漿中濃度
（μmol/L） 
CBS欠損  42  女性  47.0  4週
8週  8g/日、分2  152
645 
CBS欠損  19  男性  77.0  4週
8週  7.5g/日、分2  343
366 
CBS欠損  17  女性  53.0  4週
8週  6g/日、分2  259
138 
MTHFR欠損  38  女性  95.7  4週
8週  15g/日、分2  544
460 
CBS欠損  4  女性  15.0  4週
8週  1.5g/日、分2
1.8g/日、分2  53.3
72.6 
CBS欠損  37  女性  63.4  4週
8週  6g/日、分2  76.8
104 

各評価時期の治験薬投与前の血漿中濃度

初回投与時及び最終投与時の薬物動態パラメータ

 評価時期  Cmax
（mmol/L）  Tmax
（h）  AUC0-24 h
（mmol・h/L）  t1/2 α
（h）  t1/2 β
（h）  CLR
（mL/h/kg）  Xu 0-24 h
（mg） 
初回投与時  0.939±0.194  0.899±0.33  3.974±0.732  0.59±0.21  14.38±7.17  4.4±3.66  156.5±130.1 
最終投与時  1.456±0.308  0.90±0.25  12.528±4.498  1.77±0.75  41.17±13.50  4.5±2.24  510.2±246.3