谢障碍患者中使用。
● MYALEPT不适用为有代谢性疾病，包括糖尿病和高甘油三酯血症，先天性或获得性全身性脂肪代谢障碍无当前证据的患者中使用。
2 剂量和给药方法
2.1 推荐给药
在成年和儿童患者推荐的每天剂量和最大的每天推荐剂量见表1。
根据临床反应(如，代谢控制不佳)或其他考虑(如，耐受性问题，体重减轻过量[尤其是在儿童患者])，MYALEPT剂量可能被减低或增加至在表1列出的最大剂量。
MYALEPT应在每天相同时间给药每天1次。MYALEPT可在白天任何时间给药不考虑进餐时间。
指导患者如丢失剂量，注意到后立即给剂，和下一天恢复正常给药时间表。
2.2 MYALEPT准备和贮存
在自身使用前保健医生应对患者和护理者提供适当训练关于如何准备和给予正确剂量MYALEPT。患者和护理者应在有资格卫生保健专业人员监督下准备和给予第1剂MYALEPT。
指导患者在收到后立即贮存冻干粉小瓶在其纸盒在冰箱[见如何供应/贮存和处置(16.2)]。
MYALEPT可无菌地用2.2 mL的无菌抑菌注射用水(BWFI)，USP (0.9%苯甲醇)，或用2.2 mL的无菌注射用水(WFI)重建。
当在BWFI中重建，MYALEPT溶液当在冰箱36°F和46°F(2°C和8°C)间和避光保护贮存可3天内使用[见如何供应/贮存和处置(16.2)]。3天后遗弃未使用重建溶液。附有提供的贴纸至小瓶和填写遗弃日期。
为新生儿和婴儿，用无防腐剂无菌WFI重建[见警告和注意事项(5.7)和特殊人群中使用(8.4)]。当在无菌WFI内重建，MYALEPT应被立即给予。未使用重建溶液不能保存为以后使用而应遗弃。
冻干粉的重建
指导患者遵循下面对重建冻干粉指导：
a) 从冰箱取出含MYALEPT冻干粉小瓶和用前允许小瓶加热至室温。
b) 肉眼观测含MYALEPT小瓶。冻干粉应该完整和白色。
c) 用一个3-mL注射器与22-规格或更小直径针抽吸2.2 mL无菌抑菌注射用水(BWFI)或无防腐剂无菌注射用水(WFI)。不要用其他稀释液重建MYALEPT。
d) 注射BWFI或WFI入含MYALEPT冻干粉小瓶，缓慢地向下注射小瓶侧壁。对有些泡形成是正常的。
e) 从小瓶取下针和注射器和轻轻旋转内容物重建。不要摇晃或剧烈搅拌。当适当地混合， MYALEPT重建溶液应是透明和无团块或干粉，泡或泡沫。如果变色和云状或残留颗粒物质不要使用。
f) 关于MYALEPT重建溶液与其他溶液的兼容性：
● 不要与混合或转移至另一MYALEPT小瓶的内容。
● 不要加其他药物，包括胰岛素。使用分开的注射器为胰岛素注射。
为使用完整给药指导见MYALEPT指导。在网址www.myalept.com也可找到指导。
2.3 给药指导
保健医生应指导患者和护理者关于适当皮下注射技术与在有最小皮下脂肪组织患者小心避免肌肉注射。永不静脉或肌注给予MYALEPT。
指导患者遵循建议的注射技术：
a) 为适当皮下注射用一个1-mL注射器与一个针，抽吸处方剂量的MYALEPT重建溶液。
b) 在给药前充填注射器排除任何大气袋或大泡。有些小气泡可能仍留在注射器内。
c) 给予MYALEPT入腹部，大腿或上臂的皮下组织。劝告患者当在相同区域注射时每天用不同的注射部位。在选择一个注射部位后，捏起皮肤和在一个45-度角，皮下注射MYALEPT重建溶液。避免肌肉内注射，尤其是在最小皮下脂肪组织患者。
d) 超过1 mL可在两个注射部位给予(每天总剂量分成等芬)以缩小由于注射体积潜在的注射不适。当由于体积分剂量，可以给予1次后给另1次。
MYALEPT不要与胰岛素混合。为各种药物使用分开注射器。如果MYALEPT和胰岛素在同一天相同时间给予，它们可在相同机体区域用两个不同注射部位。
为使用完整给药指导见MYALEPT指导。在网址www.myalept.com也可找到指导。
2.4 已知引起低血糖药物的剂量调整
在有些患者为减小低血糖的风险，可能需要剂量调整，包括胰岛素或促胰岛素分泌剂可能大量减少(如，磺脲类[sulfonylurea])[见警告和注意事项(5.4)和不良反应(6.1)]。当用MYALEPT治疗时同时用胰岛素治疗患者中严密监视血糖，尤其是用高剂量患者，或促胰岛素分泌剂(如，磺脲类)。
2.5 处在对胰腺炎风险患者中终止
在有对胰腺炎风险因子患者(如，胰腺炎史，严重高甘油三酯血症)，当终止MYALEPT治疗建议在一周期间逐渐减小剂量。逐渐减小期间，监视甘油三酯水平和考虑开始或调整降脂药所需剂量。体征和/或症状与胰腺炎一致应及时适当的临床评估。
3 剂型和规格
注射用：11.3 mg的metreleptin在一个无菌，白色，固体，冻干饼小瓶供应(当用2.2 mL的BWFI或WFI重建输送5 mg每mL的metreleptin).
4 禁忌证
4.1 一般肥胖
在有一般肥胖不伴随先天性瘦蛋白缺乏患者禁忌MYALEPT。未曾显示MYALEPT在治疗一般肥胖有效，而曾报道肥胖用Myalept治疗患者中有中和活性抗-metreleptin抗体的发生[见警告和注意事项(5.1)]。
4.2 超敏性
在对metreleptin或对产品任何成分以前严重超敏性反应患者中禁忌MYALEPT。已知超敏性反应包括荨麻疹和全身性皮疹[见警告和注意事项(5.6)]。
5 警告和注意事项
5.1 中和内源性瘦蛋白和/或MYALEPT抗体发生的风险
在两例有全身性脂肪代谢障碍用MYALEPT治疗患者(严重感染，increases in HbA1c和甘油三酯)曾被鉴定有体外中和活性抗-metreleptin抗体对瘦蛋白伴随不良事件包括内源性瘦蛋白活性丧失和/或丧失疗效，而在临床研究中三例无脂肪代谢障碍患者接受MYALEPT(体重过量增加，发生葡萄糖不耐受或糖尿病)。由于报道小数量，在此时对伴随有中和活性抗metreleptin抗体发生的临床意义特征还没有确定。在治疗期间发生严重感染或显示体征怀疑对MYALEPT疗效的丧失患者测试有中和活性抗-metreleptin抗体。对临床样品中和抗体的测试联系Bristol Myers-Squibb电话1-866-216-1526 [见不良反应(6.2)]。
5.2 淋巴瘤
在MYALEPT脂肪代谢障碍计划中曾报道三例T-细胞淋巴瘤; 所有三例患者有获得性全身性脂肪代谢障碍。这些2/3患者被诊断有周围T-细胞淋巴瘤同时接受MYALEPT。两例开始MYALEPT治疗前都有免疫缺陷和显著血液学异常包括严重骨髓异常。单独一例患者报道间变性大淋巴细胞瘤[anaplastic large cell lymphoma]在接受MYALEPT治疗前没有血液学异常。
没有用MYALEPT治疗的获得性全身性脂肪代谢障碍患者也曾报道淋巴增殖性疾病，包括淋巴瘤。尚未确定MYALEPT治疗和发生和/或淋巴瘤进展间的因果相互关系。获得性脂肪营养障碍是伴随自身免疫疾病，而自身免疫疾病伴随恶性病包括淋巴瘤增加的风险。
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