近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Onureg（azacitidine，CC-486）片剂，该药是一种新的口服疗法，用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。AML是成人中最常见的急性白血病之一。
值得一提的是，Onureg是FDA批准的第一个也是唯一一个用于缓解期患者的AML继续疗法。
批准日期：2020年09月02日 公司：百时美施贵宝（BMS）
ONUREG（阿扎胞苷[azacitidine]）片剂，口服
美国初次批准：2004年
作用机理
阿扎胞苷是胞苷的嘧啶核苷类似物，其抑制DNA/RNA甲基转移酶。 在细胞摄取和酶促生物转化为三磷酸核苷酸后，将阿扎胞苷掺入DNA和RNA中。
在体外将阿扎胞苷掺入癌细胞（包括急性髓性白血病细胞）的DNA中，抑制了DNA甲基转移酶，减少了DNA甲基化并改变了基因表达，包括重新表达调节肿瘤抑制和细胞分化的基因。 将阿扎胞苷掺入癌细胞（包括白血病细胞）的RNA中，抑制RNA甲基转移酶，降低RNA甲基化，降低RNA稳定性并降低蛋白质合成。
通过降低体外AML细胞系的细胞活力和诱导细胞凋亡证明了阿扎胞苷的抗白血病活性。 阿扎胞苷在体内白血病肿瘤模型中减少了肿瘤负担并增加了存活率。
适应症和用途
ONUREG是一种核苷代谢抑制剂，适用于继续接受治疗的成人急性髓细胞性白血病，这些患者在强化诱导化疗后首次完全缓解（CR）或首次完全缓解但血液计数未完全恢复（CRi），并且无法完成强化治疗。
剂量和给药
•请勿用ONUREG替代静脉内或皮下注射阿扎胞苷。 ONUREG的适应症和给药方案不同于静脉内或皮下的阿扎胞苷。
•在每个28天周期的第1天到第14天，每天一次口服ONUREG 300 mg。
•至少在头2个周期内，在每次给药前应服用止吐药。
剂量形式和强度
片剂：200mg和300mg。
禁忌症
对阿扎胞苷或其成分有严重超敏反应的历史。
警告和注意事项
•被其他阿扎胞苷产品取代的风险：请勿用ONUREG替代静脉内或皮下阿扎胞苷。
•骨髓抑制：前两个周期每隔一周监测一次全血细胞计数，此后每个周期开始之前。减少剂量后的2个周期中，每隔一周增加一次监测。
停药，然后以相同或减少的剂量继续服用，或根据严重程度停药。
•胚胎-胎儿毒性：会造成胎儿伤害。建议患者注意胎儿的潜在风险并使用有效的避孕方法。
不良反应
最常见的不良反应（≥10％）是恶心，呕吐，腹泻，疲劳/乏力，便秘，肺炎，腹痛，关节痛，食欲下降，发热性中性粒细胞减少，头晕和四肢疼痛。
要报告可疑的不良反应，请致电1-888-423-5436与CelgeneCorporation联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。
在特定人口中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
ONUREG片剂可作为：
•200 mg：粉红色，椭圆形，薄膜衣片，一侧凹有“ 200”，另一侧凹有“ ONU”。
•300毫克：棕色，椭圆形，薄膜衣片，一侧凹有“ 300”，另一侧凹有“ ONU”。
表6列出了软件包的配置和强度。
ONUREG软件包配置和NDC编号
套餐配置   片剂强度        NDC
14片/瓶    200毫克     59572-730-14
14片/瓶    300毫克     59572-740-14
存储
将瓶子存放在20ºC至25ºC（68ºF至77ºF）的温度下；允许的偏移范围是15ºC至30ºC（59ºF至86ºF）[请参见USP控制的室温]。
保持瓶子密闭。
储存并分配在原始瓶子中（带有两个干燥剂罐）。
处理与处置
ONUREG是一种危险药物。 请遵循适用的特殊处理和处置程序。如果粉末接触皮肤，请立即用肥皂和水彻底清洗。如果粉末接触粘膜，请立即用水冲洗该区域。
完整说明资料附件：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/214120s000lbl.pdf