抗癌新药Rydapt（midostaurin）获FDA批准，是25年以来唯一一个治疗成人急性髓系白血病（AML）靶向药物 近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准新药Rydapt（midostaurin）与化疗联合使用，用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3+）急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。同时；美国FDA还批准了伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay（由Invivoscribe Technologies Inc开发），用以检测AML患者的FLT3突变。 AML中midostaurin的推荐剂量为50 mg，每日两次，在诱导和巩固化疗每个周期的第8〜21天，然后将50 mgmidostaurin作为单一治疗药物达12个月。用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病的成人的推荐剂量为100mg，每日两次。 批准上市：2017年5月4日 公司：诺华制药 RYDAPT(雷德帕斯[midostaurin])胶囊，用于口服 美国初步批准：2017 最近的主要变化 警告和注意事项，联合化疗治疗的小儿患者出现长期严重中性粒细胞减少症和血小板减少症的风险：11/2020 作用机制 Midostaurin是一种小分子，可抑制多种受体酪氨酸激酶。体外生化或细胞试验表明，midostaurin或其主要人类活性代谢物CGP62221和CGP52421抑制野生型FLT3、FLT3突变激酶（ITD和TKD）、KIT（野生型和D816V突变体）、PDGFRα/β以及 丝氨酸/苏氨酸激酶 PKC（蛋白激酶C）家族的成员。 Midostaurin 显示出抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力，并诱导表达ITD和TKD突变FLT3 受体或过度表达野生型FLT3和PDGF 受体的白血病细胞凋亡。Midostaurin 还证明了抑制KIT信号、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。 适应症和用法 RYDAPT 是一种激酶抑制剂，适用于治疗成人患者和： FLT3 突变阳性的新诊断急性髓系白血病(AML)通过FDA批准的测试检测，结合标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固。 使用限制：RYDAPT不作为单药诱导 用于治疗AML患者的疗法。 • 侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)，系统性肥大细胞增多症伴有相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。 剂量和给药 AML：每天两次口服50毫克，随餐服用。 ASM、SM-AHN和MCL：每天两次口服100毫克，随餐服用。 剂型和规格 胶囊：25mg 禁忌症 对米司他林或任何赋形剂过敏。 警告和注意事项 胚胎-胎儿毒性：当给予孕妇RYDAPT可能会导致胎儿伤害。告知对胎儿的潜在风险。 肺毒性：监测间质性肺病或肺炎的症状。在有肺毒性体征或症状的患者中终止RYDAPT。致命的案例时有发生。 不良反应 AML：最常见的不良反应（≥20%）为发热性粒细胞减少、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼痛、鼻衄、设备相关感染、高血糖、心电图（ECG）QT延长和上呼吸道感染。 ASM、SM-AHN或MCL：最常见的不良反应（≥20%）为恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛和呼吸困难。 要报告可疑的不良反应，请致电 1-888-669-6682 和/或 https://psi.novartis.com/或FDA 联系1-800-FDA-1088联系诺华制药公司，或www.fda.gov/medwatch。 药物相互作用 强CYP3A4抑制剂：强CYP3A4抑制剂可能会增加米妥林及其活性代谢物的暴露。考虑不强烈抑制 CYP3A4或监测不良反应风险增加的替代疗法。 强CYP3A4诱导剂：避免同时使用，因为强CYP3A4诱导剂会减少对米多林及其活性代谢物的暴露。 在特定人群中使用 哺乳期：建议女性不要母乳喂养。 包装供应/储存和处理 RYDAPT 25毫克胶囊 淡橙色长方形软胶囊，带有红色墨水印记“PKC NVR”； 可在： 56粒软胶囊……………………………………………………………NDC 0078-0698-99 内容：每个纸箱包含两个内包装，每个内包装28个胶囊（7个吸塑卡，每个4个胶囊） 112粒软胶囊………………………………………………………..NDC 0078-0698-19 内容物：每个纸箱包含四个内包装，每个内包装 28个胶囊（7个吸塑卡，每个4个胶囊） 储存在20°C至25°C（68°F至77°F）； 允许在15°C和30°C（59°F和86°F）之间进行短途旅行[参见 USP 控制室温度]。存放在原始容器中以防止受潮。 完整说明资料附件： https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/rydapt.pdf --------------------------------------------- RYDAPT 25MG CAP 2X28 BLST 56/EA MIDOSTAURIN 持证商：NOVARTIS NDC:00078-0698-99 参考价格（美元）：11950 RYDAPT SOFTGEL CAP 25MG 2X28 MIDOSTAURIN 持证商：NOVARTIS PHARMACEUTICALS NDC:00078-0698-99 参考价格（美元）：10657.58 RYDAPT SOFTGEL CAP 25MG 4X28 MIDOSTAURIN 持证商：NOVARTIS PHARMACEUTICALS NDC:00078-0698-19 参考价格（美元）：21315.15 RYDAPT 25MG CAP 4X28 BLST 112/EA MIDOSTAURIN 持证商：NOVARTIS NDC:00078-0698-19 参考价格（美元）：20900
