新药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）是第一种靶向CD33的AML治疗药物，该药是一种抗体药物偶联物，当结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准扩大靶向抗癌药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）的适用人群，用于年龄≥1个月、新诊断的CD33阳性急性髓性白血病（AML）患者。
Mylotarg可用于治疗新诊断的CD33阳性AML（年龄≥1个月的儿童和成人）、复发或难治性CD33阳性AML（年龄≥2岁的儿童和成人）。
Mylotarg是第一种靶向CD33的AML治疗药物，该药是一种抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，在高达90%患者的AML细胞上表达。当Mylotarg结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。
批准日期：2020年06月17日 公司：辉瑞
MYLOTARG(吉姆单抗奥佐米星[gemtuzumab ozogamicin]) 注射用，静脉用
美国最初批准：2000
警告：肝毒性
请参阅完整的黑框警告的完整处方信息。
已报告与使用MYLOTARG相关的肝毒性，包括严重或致命的肝静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)。
最近的主要变化
剂量和给药方法、复溶、稀释和给药说明：08/2021
作用机制
Gemtuzumab ozogamicin是一种CD33导向的抗体药物偶联物(ADC)。抗体部分(hP67.6)识别人 CD33 抗原。小分子 N-乙酰γ加利车霉素是一种细胞毒剂，通过接头共价连接到抗体上。非临床数据表明，gemtuzumab ozogamicin的抗癌活性是由于ADC与表达CD33的肿瘤细胞结合，随后 ADC-CD33复合物被内化，以及通过水解裂解在细胞内释放N-乙酰基伽利车霉素二甲基酰肼 的链接器。N-乙酰基γ加利车霉素二甲基酰肼的激活诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和细胞凋亡。
适应症和用法
MYLOTARG是一种CD33导向的抗体和细胞毒性药物偶联物，适用于：
治疗成人和1个月及以上儿童新诊断的CD33阳性急性髓系白血病(AML)。
治疗成人和2岁及以上儿童患者的复发或难治性 CD33 阳性 AML。
剂量和给药
新诊断的新发AML（联合方案）
成年人：
– 诱导：在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用3mg/m2（最多一瓶4.5mg小瓶）。
– 巩固：第1天3mg/m2（最多一个4.5mg小瓶）与柔红霉素和阿糖胞苷组合。
1个月及以上的儿科患者：
–3 mg/m2用于体表面积 (BSA) 0.6m2 或更大的患者。
–0.1mg/kg对于BSA小于0.6m2的患者。
– 有关完整的剂量信息，请参阅完整的处方信息。
新诊断的AML（单药方案）：
成年人：
– 诱导：第1天6毫克/平方米（不限于一瓶4.5毫克小瓶），第8天3毫克/平方米（不限于一瓶 4.5毫克小瓶）。
– 继续：对于诱导后没有疾病进展证据的患者，每4周第1天最多8个 MYLOTARG 2mg/m2连续疗程（不限于一个4.5mg 小瓶）。
复发或难治性AML（单药方案）：
2岁及以上的成人和儿童患者：
–3mg/m2（最多一个4.5mg小瓶）在第1、4和7天。
预先使用皮质类固醇、抗组胺药和对乙酰氨基酚。
剂型和规格
注射用：4.5mg冻干饼或粉末，装在单剂量小瓶中，用于复溶和稀释。
禁忌症
对MYLOTARG或其任何成分过敏。
警告和注意事项
输液相关反应（包括过敏反应）：预先使用皮质类固醇、对乙酰氨基酚和苯海拉明。在输注期间和输注结束后至少1小时监测患者。必要时中断输注，给予类固醇或抗组胺药，或永久停止治疗。
出血：当以推荐剂量使用MYLOTARG时，可能会发生严重的，包括致命的出血。经常监测血小板计数。
胚胎-胎儿毒性：可导致胎儿伤害。忠告生殖潜能患者对胎儿的潜在风险并使用有效的避孕措施。
不良反应
最常见的不良反应（超过15%）是出血、感染、发热、恶心、呕吐、便秘、头痛、AST升高、ALT 升高、皮疹、粘膜炎、发热性中性粒细胞减少和食欲下降。
要报告可疑的不良反应，请致电1-800-438-1985 联系辉瑞公司或致电1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch联系FDA。
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装供应/储存和处理
注射用MYLOTARG（吉姆单抗奥佐米星）是一种白色至灰白色的冻干饼或粉末，装在纸箱中（NDC 0008-4510-01），其中包含一个4.5mg 单剂量小瓶 [参见剂量和给药方法]。
冷藏（2°C至8°C；36°F 至 46°F）MYLOTARG小瓶并储存在原装纸箱中以避光。不要冻结。
MYLOTARG是一种细胞毒性药物。遵循适用的特殊处理和处置程序。
完整说明资料附件：
http://labeling.pfizer.com/ShowLabeling.aspx?id=9548
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FDA APPROVAL FOR MYLOTARG™(GEMTUZUMAB OZOGAMICIN)
U.S. Food and Drug Administration approved MYLOTARG™ (gemtuzumab ozogamicin) for adults with newly diagnosed CD33-positive acute myeloid leukemia (AML), and adults and children 2 years and older with relapsed or refractory CD33-positive AML. MYLOTARG is the first therapy with an indication that includes pediatric AML. It is also the only AML therapy that targets CD33, an antigen expressed on AML cells in up to 90% of patients.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 4.5 MG VIAL LABEL
Pfizer
NDC 0008-4510-01
Rx only
MYLOTARG™
(gemtuzumab ozogamicin)
for Injection
4.5mg/vial
For Intravenous Infusion Only
Single-dose vial.
No Preservatives
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