近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Turalio（pexidartinib）的新给药方案，用于治疗伴有严重发病率或功能限制且无法通过手术改善的症状性腱膜巨细胞瘤（TGCT）成年患者。新的125毫克TURALIO胶囊现已上市，200毫克胶囊已停产。
Turalio（pexidartinib）是一种口服小分子，靶向集落刺激因子1受体（CSF1R）、KIT原癌基因受体酪氨酸激酶（KIT）和携带内部串联重复（ITD）突变的FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。CSF1R配体的过表达促进滑膜中的细胞增殖和积累。
TGCT是一种罕见的、典型的非恶性肿瘤，影响大小关节。这种疾病会导致衰弱症状，可能具有局部侵袭性，并可能对相对年轻的患者群体的日常活动产生重大影响。
Turalio的新推荐剂量为250mg口服，每日两次（分为两粒125mg胶囊），含约11至14克总脂肪的低脂餐，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。之前的剂量是每天两次空腹口服400mg。目前服用Turalio 200mg胶囊的患者可以在完成200mg胶囊后服用125mg胶囊作为下一个预定剂量。
批准日期：2023年2月1日 公司：第一三共
TURALIO（培西达替尼[pexidartinib]）胶囊，用于口服
美国首次批准：2019年
警告：肝毒性，请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。
TURALIO可导致严重且可能致命的肝损伤，包括胆管消失综合征。
在开始TURALIO之前和治疗期间的指定间隔监测肝脏检查。根据肝毒性的严重程度，暂停并减少剂量或永久停用TURALIO。监测和及时停止TURALIO可能无法消除严重和潜在致命肝损伤的风险。
TURALIO只能通过名为TURALIO风险评估和缓解策略（REMS）计划的受限计划获得。
最近的重大变化
方框警告：1/2025
警告和注意事项：1/2025
作用机制
Pexidartinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，靶向集落刺激因子1受体（CSF1R）、KIT原癌基因受体酪氨酸激酶（KIT）和携带内部串联重复（ITD）突变的FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。CSF1R配体的过表达促进滑膜中的细胞增殖和积累。在体外，pexidartinib抑制依赖CSF1R的细胞系增殖和配体诱导的CSF1R自磷酸化。Pexidartinib还抑制体内CSF1R依赖性细胞系的增殖。
适应症和用法
TURALIO是一种激酶抑制剂，适用于治疗伴有严重发病率或功能限制且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。
剂量和给药
推荐剂量：250毫克口服，每日两次，搭配低脂餐（约11至14克总脂肪）。
请参阅完整的处方信息，了解因不良反应、肾功能损害和肝功能损害而进行的剂量调整。
剂型和强度
胶囊：125毫克。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。告知具有生殖潜力的患者对胎儿的潜在风险，并使用有效的非激素避孕方法。
与高脂肪膳食相关的潜在风险：可能会增加不良反应的发生率和严重程度，包括肝毒性。避免在高脂肪餐（总脂肪约55至65克）时服用TURALIO。
不良反应
最常见的不良反应（>20%）是乳酸脱氢酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、发色变化、疲劳、丙氨酸氨基转移酶增加、中性粒细胞减少、胆固醇增加、碱性磷酸酶增加、淋巴细胞减少、眼水肿、血红蛋白降低、皮疹、味觉障碍和磷酸盐减少。
如需报告可疑的不良反应，请联系Daiichi Sankyo，股份有限公司，电话1-877-437-763或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
与肝毒性产品一起使用：避免将TURALIO与已知会引起肝毒性的其他产品联合使用。
中度或重度CYP3A抑制剂：如果无法避免同时使用中度或重度的CYP3A抑制剂，请减少TURALIO的剂量。
强效CYP3A诱导剂：避免同时使用强效CYP3A诱发剂。
UGT抑制剂：如果无法避免同时使用UGT抑制剂，请减少TURALIO的剂量。
酸还原剂：避免同时使用质子泵抑制剂。必要时使用组胺2受体拮抗剂或抗酸剂。
高脂肪餐：避免与高脂肪餐一起服用TURALIO。
CYP3A底物：避免与CYP3A底物同时使用，因为最小的浓度变化可能会导致严重的治疗失败。
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
肾功能损害：减少轻度至重度肾功能损害患者的剂量。
肝损伤：中度肝损伤患者应减少剂量。
包装供应/储存和处理
TURALIO 125mg胶囊为1号规格，白色不透明体，粉末蓝色不透明盖，黑色印刷“DSC521”，有以下几种型号可供选择：
28粒瓶装    NDC#: 65597-407-28
120粒瓶装   NDC#: 65597-407-20
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的温度范围内进行短途旅行[见USP受控室温]。
保持容器封闭，不要从瓶中取出干燥剂。

请参阅随附的TURALIO完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=7b0ec4bf-b2ac-49ee-96af-7740ad3f2e16
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TURALIO® New Dosing Regimen Now Available in the U.S. for Certain Patients with Tenosynovial Giant Cell Tumor
TURALIO® (pexidartinib) is now available in the U.S. for the treatment of adult patients with symptomatic tenosynovial giant cell tumor (TGCT) associated with severe morbidity or functional limitations and not amenable to improvement with surgery. A new 125 mg capsule of TURALIO is now available and the 200 mg capsule has been discontinued.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 125 MG CAPSULE BOTTLE CARTON - 65597-407-28
NDC 65597-407-28
Rx only
Turalio®
(pexidartinib)
capsules
125mg
28 capsules
Take with a low-fat meal.
Pharmacist: Dispense the
Medication Guide to each patient.
Daiichi-Sankyo