近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Cystadrops（Recordati 半胱胺眼用溶液）用于治疗成人和儿童胱氨酸症的角膜胱氨酸晶体沉积。胱氨酸中毒是一种罕见的多系统遗传病，由胱氨酸晶体在全身（包括眼睛）积聚引起。半胱胺是一种胱氨酸消耗剂，可将胱氨酸转化为半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺混合二硫化物，从而减少胱氨酸晶体积累。
Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积，是第一个也是唯一一个被美国 FDA批准的半胱胺滴眼剂，每天给药4次。胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性疾病，它会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，并对眼睛产生重大影响。
Cystadrops以3.8mg/mL半胱胺（相当于5.6mg/mL盐酸半胱胺）的形式在5mL无菌粘稠溶液中提供。 
批准日期：2020年8月25日 公司：Recordati Rare Diseases Inc
CYSTADROPS（半胱胺[cysteamine]）眼药水0.37％，用于外用眼药
美国初次批准：1994年
作用机理
半胱胺通过将半胱氨酸转化为半胱氨酸和半胱氨酸半胱胺混合的二硫键来充当半胱氨酸消耗剂，并减少角膜胱氨酸晶体的积累。
适应症和用途
CYSTADROPS是一种胱氨酸消耗剂，可用于治疗成人和儿童胱氨酸病的角膜胱氨酸晶体沉积物。
剂量和给药
在醒着时间每天两次，每只眼睛滴入一滴CYSTADROPS。
剂量形式和强度
含有3.8mg/mL半胱胺（0.37％）的眼药水。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
为了将污染的风险降至最低，请勿将滴管的尖端接触到任何表面。 不使用时，请保持瓶子密闭。
不良反应
最常见的不良反应（≥10％）是眼痛，视力模糊，眼睛刺激，眼部充血，滴眼部位不适，眼瘙痒，流泪增加和眼部沉积物。
要报告可疑不良反应，请致电1-888-575-8344与Recordati Rare Diseases Inc.联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。
包装供应/存储和处理方式
CYSTADROPS（半胱胺眼药水）以5mL无菌粘性溶液的形式提供在10mL琥珀色玻璃瓶中，该瓶由溴化丁基塞封闭，并用铝制可撕开盖密封。带有HDPE封口的PVC滴管涂药器单独包装，并包含在每个纸箱中。
每个纸箱（NDC 55292-410-05）包含1瓶（NDC 55292-410-05）和1个独立包装的滴管。
首次打开之前：打开之前，请将未打开的新CYSTADROPS存储在冰箱中
介于36°F至46°F（2°C至8°C）之间。 将瓶子放在外包装箱中以防止光照。
首次打开后：打开后，在68°F至77°F（20°C至25°C）之间的室温下存储打开的CYSTADROPS。 打开后请勿冷藏。 将滴管瓶紧紧密封在外部纸箱中，以防光线照射。 首次打开后7天丢弃。
完整说明确资料附件：
https://www.cystadrops.com/wp-content/uploads/cystadrops-prescribing-information.pdf