近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk），这是第一种被批准用于治疗儿童和成人粘多糖病VII（MPS VII，Sly综合征）的药物。Mepsevii是一种酶替代疗法，旨在替代MPS VII患者中缺乏的溶酶体酶β-葡萄糖醛酸酶。

MPS VII是一种罕见的遗传代谢性溶酶体贮积症（LSD），由β-葡糖苷酸酶缺乏引起，β-葡糖醛酸酶是分解糖胺聚糖（GAG）硫酸皮肤素、硫酸软骨素和硫酸肝素所必需的酶。这些复杂的GAG碳水化合物是许多组织的关键组成部分。无法正确分解GAG会导致许多组织中的渐进性积聚，并导致多系统组织和器官损伤。

患者接受的治疗剂量为4毫克/公斤，两周一次，持续治疗164周。

批准日期：2017年11月15日 公司：Ultragenyx Pharmaceutical

Mepsevii（[vestronidase alfa-vjbk]）注射液,静脉注射用

美国首次批准：2017年

警告：过敏反应

请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。

•早在第一剂MEPSEVII给药时就发生了过敏反应，因此在给药MEPSEVII时应随时提供适当的医疗支持。

•在MEPSEVII输注期间和输注后60分钟内密切观察患者。

•如果患者出现过敏反应，应立即停止MEPSEVII输注。

作用机制

粘多糖贮积症VII（MPS VII或Sly综合征）是一种溶酶体疾病，其特征是GUS缺乏，导致GAG在全身细胞中积聚，导致多系统组织和器官损伤。

Vestronidase alfa-vjbk是人GUS的重组形式，旨在提供外源GUS酶供细胞溶酶体摄取。寡糖链上的甘露糖-6-磷酸（M6P）残基允许酶与细胞表面受体结合，导致细胞摄取酶，靶向溶酶体，随后分解受影响组织中积累的GAG。

适应症与用途

MEPSEVII是一种重组人溶酶体β-葡萄糖醛酸酶，适用于儿童和成人患者，用于治疗粘多糖贮积症VII（MPS VII，Sly综合征）。

使用限制

MEPSEVII对MPS VII中枢神经系统表现的影响尚未确定。

剂量与用法

•推荐剂量为每两周静脉注射4mg/kg。

•建议在开始输注前30至60分钟使用非镇静性抗组胺药（含或不含退热药）进行预用药。

•在大约4小时内进行输液。在输注的第一个小时内，输注总体积的2.5%。在第一个小时后，可以增加输注速度，在3小时内将剩余的体积输注到耐受范围内。按剂量和体重分列的输注率见完整处方信息中的表1。

•有关制备、给药和储存的更多信息，请参阅完整的处方信息。

剂型和规格

注射：单剂量瓶中10mg/5 mL（2mg/mL）

禁忌症

无

不良反应

最常见的不良反应（≥1名患者）是：输注部位外渗、腹泻、皮疹、过敏反应、输注部位肿胀、外周肿胀和瘙痒。

如需报告疑似不良反应，请致电1-888-756-8657联系Ultragenyx，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。

包装供应/储存和处理

MEPSEVII（vestronidase alfa vjbk）注射液是一种无色至微黄色的液体，以纸箱形式供应，内含一个10mg/5mL（2mg/mL）的单剂量小瓶（NDC 69794-001-01）。

在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下储存。不要冻结或摇晃。避光。

请参阅随附MEPSEVII的完整处方信息：

https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=925d4e21-fd98-474d-a34d-a0b3558ed750