近日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准药物管理局(FDA)已批准Agamree（vamorolone）40mg/mL口服混悬剂，用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。
Agamree（vamorolone）是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的类固醇药物。它是一种首创的，具有口服活性的解离性类固醇(dissociative steroidal)抗炎药和膜稳定剂。它抑制(NF-Κb) 抑制作用，选择性地激活类固醇的某些信号通路，降低了激素的影响。在DMD患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。Vamorolone能够在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。
杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)是最常见的肌营养不良症，是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉功能障碍，最终导致无法行走、呼吸衰竭和死亡。目前DMD的标准治疗方法是使用皮质类固醇，但通常会带来明显的副作用。据估计，美国有11000至13000名患者受到DMD影响，其中约70%的患者目前正在接受皮质类固醇的联合治疗。
批准日期：2023年10月26日 公司：
Agamree（vamorolone）混悬液,供口服使用
美国首次批准：2023
作用机制
Vamorolone是一种皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎作用以及免疫抑制作用。Vamorolone在DMD患者中发挥作用的确切机制尚不清楚。
适应症和用法
AGAMREE是一种皮质类固醇，用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良（DMD）。
剂量和给药
•推荐剂量为6mg/kg，每日口服一次，最好随餐服用，体重超过50kg的患者每日最大剂量为300mg。
•对于轻度至中度肝损伤患者，建议剂量为2mg/kg，每日口服一次，最好随餐服用，体重超过50 kg的患者最高每日剂量为100mg。
•服用一周以上时，逐渐减少剂量。
剂型和强度
口服混悬液：40mg/mL
禁忌症
对vamorolone或AGAMREE中任何非活性成分过敏。
警告和注意事项
•内分泌功能改变：可出现下丘脑-垂体-肾上腺功能减退、心尖样病变和高血糖。对长期使用AGAMREE的患者进行监测。
•免疫抑制和感染风险增加：潜在感染的新感染、恶化、传播或再激活风险增加，这可能是严重的，有时是致命的；感染的迹象和症状可以被掩盖。
•心血管/肾功能的改变：监测AGAMREE慢性治疗患者的血压升高，并监测钠和钾水平。
•胃肠道穿孔：某些胃肠道疾病患者的风险增加；体征和症状可以被掩盖。
•行为和情绪障碍：可能包括欣快感、失眠、情绪波动、性格变化、严重抑郁和精神病。
•对骨骼的影响：长期使用AGMREE监测骨密度的降低。
•眼科影响：可能包括白内障、感染和青光眼；监测长期接受AGAMREE治疗的患者的眼压。
•疫苗接种：不要给接受免疫抑制剂量皮质类固醇的患者接种活疫苗或减毒活疫苗。在开始AGAMREE前至少4-6周接种活减毒剂或活疫苗。
不良反应
最常见的不良反应（AGAMREE的不良反应率>10%，高于安慰剂）是疼痛样症状、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。
如需报告可疑的不良反应，请联系Santhera Pharmaceuticals（瑞士）有限公司。电话1-844-347-3277或美国食品药品监督管理局电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
•强效CYP3A4抑制剂：体重超过50公斤的患者，建议的最大日剂量为4mg/kg，最高日剂量为200mg。
包装供应/储存和处理
供应方式
AGAMREE口服悬浮液是橙色的均匀白色至灰白色悬浮液，含有40mg/mL的vamorolone.。
AGAMREE以100mL装在125mL玻璃瓶中的形式提供，包装有一个瓶子适配器，两个5mL口服注射器和使用说明书：
NDC 69759-264-01。
储存和搬运
将瓶子直立存放在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下。允许原纸箱温度在15°C至30°C（59°F至86°F）之间。见USP控制室温度打开后，将瓶子直立存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中。不要冻结。

请参阅随附的AGAMREE完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/215239s000lbl.pdf