部份中文阿塔鲁雷诺处方资料（仅供参考）
商品名：Translarna granules suspension
英文名：Ataluren
中文名：阿塔鲁伦口服混悬剂颗粒
生产商：PTC Therapeutics
药品简介
Translarna(Ataluren)是一种蛋白表达修复新药。于2014年7月31日获欧洲药品管理局(EMA)批准，该药由PTC Therepeutics公司研发、生产和销售。
Translarna被批准用于治疗杜氏肌营养不良和肌肉萎缩。Translarna®是口服颗粒剂，每剂分别含125mg、250mg、1000mg。推荐给药剂量每天3次，早上和中午各10mg/kg、晚上20mg/kg ，伴随液体和半固体送服。
杜氏肌营养不良症属于一种遗传性疾病，主要为男性遗传。由于DMD基因突变导致肌萎缩蛋白（dystrophin）合成障碍，继而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能异常。DMD患者通常在10岁左右便逐渐失去行走能力，并面临严重心肺功能并发症，对生命健康造成极大威胁，30岁左右便会死亡。
作用机制
DNA中的无义突变导致mRNA中的过早终止密码子。mRNA中的过早终止密码子通过在产生全长蛋白质之前终止翻译而导致疾病。在全长蛋白质的生产中。
适应症
Translarna适用于治疗2岁及以上不卧床患者中由肌营养不良蛋白基因无义突变引起的杜氏肌营养不良症。
抗肌萎缩蛋白基因中是否存在无义突变应通过基因检测确定。
用法与用量
Translarna治疗只能由具有治疗Duchenne/Becker肌营养不良症经验的专科医生开始。
剂量
Ataluren应每天分3次口服给药。
推荐的给药间隔为早上和中午之间的6小时，中午和晚上之间的6小时，以及晚上和第二天的第一剂之间的12小时。
推荐剂量为早上10毫克/公斤体重，中午10毫克/公斤体重，晚上20毫克/公斤体重（每日总剂量为40毫克/公斤体重）。
Translarna有125毫克、250毫克或1000毫克的小袋装。
下表提供了按体重范围制备推荐剂量时使用的小袋强度信息（参见处方）。
延迟或错过剂量
如果在早晨或中午服药后3小时内或晚间服药后6小时内延迟给药ataluren，则应在不改变随后的给药方案的情况下服用该剂量。患者不应服用如果剂量是双倍或额外剂量 给予正确剂量很重要。将剂量增加到推荐剂量以上可能会降低有效性。
特殊人群
老年
ataluren在65岁及以上患者中的安全性和有效性尚未确定。
肾功能不全
轻度或中度肾功能不全患者无需调整剂量，不推荐治疗严重肾功能不全（eGFR<30ml/min）或终末期肾病患者。
肝功能损害
轻度、中度或重度肝功能不全的患者无需调整剂量。
儿科人群
体重≥12公斤的儿科患者按体重范围的剂量建议进行治疗（见上述剂量表）。所有年龄范围的推荐剂量相同，即早上10毫克/公斤体重，10毫克/公斤体重中午，晚上20毫克/公斤体重（每日总剂量为40毫克/公斤体重）。
Translarna 在小于12公斤和6个月至2岁的儿童中的安全性和有效性尚未确定，无可用数据。
给药方法
Translarna 应在将其混合成液体或半固体食物的悬浮液后口服给药。小袋只能在准备剂量时打开。每小袋的全部内容物应与至少 30 毫升液体混合（水、牛奶、果汁）或半固体食物（酸奶或苹果酱）3汤匙。配制好的剂量应在给药前充分混合。液体或半固体食物的量可根据患者喜好增加。患者应服用全部剂量。
有关给药前药物复溶的说明。
禁忌症
对活性物质或列出的任何物质过敏。
同时使用静脉注射氨基糖苷类药物。
保质期
4年
如果冷藏(2–8 °C)或在室温 (15–30 °C) 下3小时内未服用，则应丢弃配制好的剂量。
存放的特殊注意事项
该药品不需要任何特殊的储存条件。
药品稀释后的储存条件。
容器的性质和内容
热封层压铝箔袋：聚对苯二甲酸乙二醇酯（防儿童）、聚乙烯（着色和聚酯/箔粘合）、铝箔（防潮层）、粘合剂（聚氨酯类）、氮和甲基丙烯酸的共聚物（用于包装完整性的密封树脂）。
每包30包。
请参阅随附的Translarna完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/2576/smpc