近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准新药Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。
Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，该类患者约占全部DMD患者的13%。Exondys 51可解决导致该类DMD病例的根本病因，能够产生有功能的抗肌营养不良蛋白，在临床研究中具有广泛良好的安全性、耐受性和疗效。
批准日期：2016年9月26日 公司：Sarepta Therapeutics, Inc.
Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于静脉注射
美国最初批准：2016
最近的主要变化
适应症和用法：7/2020
用法用量：5/2020
作用机制
Eteplirsen旨在与抗肌萎缩蛋白前体mRNA的外显子51结合，导致在基因突变患者的mRNA加工过程中排除该外显子，这些患者适合外显子51跳跃。外显子跳跃旨在允许产生内部截短的抗肌萎缩蛋白，这在研究2和研究3中进行了评估[见临床研究]。
适应症和用法
EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸，适用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的DMD基因突变，该突变适合外显子51跳跃。根据在接受EXONDYS 51 治疗的一些患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白的增加，该适应症在加速批准下获得批准[见临床研究]。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证。
剂量和给药
每周一次，每公斤体重30毫克。
通过在线0.2微米过滤器在35到60分钟内静脉输注给药。
给药前需要稀释。
剂型和规格
注射：
100mg/2mL(50 mg/mL) 在单剂量小瓶中。
500mg/10mL(50mg/mL) 在单剂量小瓶中。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
超敏反应：用EXONDYS 51治疗的患者发生超敏反应，包括发热、潮红、咳嗽、呼吸困难、支气管痉挛、皮疹、荨麻疹和低血压。 如果发生超敏反应，采取适当的药物治疗并考虑减慢输注或中断EXONDYS 51疗法。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥35% 且高于安慰剂）是平衡障碍和呕吐.
要报告可疑的不良反应，请联系Sarepta Therapeutics, Inc.1-888-SAREPTA(1-888-727-3782)或FDA 1-800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供应
EXONDYS 51注射液以单剂量小瓶形式提供。溶液清澈无色，可能有一些乳白色，可能含有痕量的白色至灰白色无定形颗粒。
含100mg/2mL(50mg/mL)eteplirsen的单剂量小瓶    NDC 60923-363-02
含有500mg/10mL(50mg/mL)eteplirsen的单剂量小瓶 NDC 60923-284-10
储存和处理
在 2°C至8°C（36°F至46°F）下储存EXONDYS 51。不要冻结。避光并将EXONDYS 51存放在原始纸箱中直至准备使用。
请参阅随附的Exondys 51完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=33bff678-7829-479e-9110-b8e33a0bc0aa
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The US FDA has approved Exondys 51(eteplirsen)injection,which is the first drug approved for the treatment of patients with Duchenne muscular dystrophy(DMD).
Exondys 51 is especially suitable for patients with confirmed dystrophin gene mutations, which can cause exon 51 to skip, affecting approximately 13% of DMD populations.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
Principal Display Panel – Carton Label
NDC: 60923-363-02
Rx Only
Exondys 51(eteplirsen) Injection
100mg/2mL(50mg/mL)
For Intravenous Infusion
After Dilution
Single Dose
1vial
SAREPTA
THERAPEUTICS