近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ogsiveo（nirogacestat）片剂，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。Ogsiveo是第一种被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。

Ogsiveo（nirogacestat）是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。用以治疗进行性、不可切除复发或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者。

硬纤维瘤（有时称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维样纤维瘤病）是一种罕见的、侵袭性的、局部侵袭性的软组织肿瘤，可能严重、使人衰弱，在极少数情况下，当重要结构受到影响时，会危及生命。

筛状瘤最常见于20至44岁的患者，女性的患病率高出两到三倍。据估计，美国每年有1000-1650例新确诊病例。尽管它们不会转移，但硬纤维瘤在手术切除后的复发率高达77%。筛状肿瘤专家和治疗指南现在建议将系统治疗作为一线干预措施，而不是对大多数需要治疗的肿瘤部位进行手术。

批准日期：2023年11月27日 公司：SpringWorks Therapeutics

Ogsiveo（奥格西韦奥[nirogacestat]）片剂,口服

美国首次批准：2023年

作用机制

Nirogacestat是一种γ分泌酶抑制剂，可阻断Notch受体的蛋白水解激活。当失调时，Notch可以激活有助于肿瘤生长的途径。

适应症与用途

OGSIVEO是一种γ分泌酶抑制剂，适用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。

剂量与用法

•推荐剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

•有关不良反应引起的剂量修改，请参阅完整的处方信息。

剂型和规格

片剂：50毫克、100毫克和150毫克。

禁忌症

没有

警告和注意事项

•腹泻：可能出现严重腹泻。监测3-4级腹泻并调整剂量。

•卵巢毒性：女性生殖功能和生育能力可能受损。在治疗前告知具有生殖潜力的女性潜在风险，并定期监测。

•肝毒性：AST和ALT可能升高。定期监测AST和ALT，并按照建议调整剂量。

•非黑色素瘤皮肤癌：在开始OGSIVEO之前和治疗期间常规进行皮肤病检查。

•电解质异常：定期监测磷酸盐和钾，并按照建议调整剂量。

•胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。告知具有生殖潜力的患者对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。

不良反应

最常见（>15%）的不良反应是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

最常见的实验室异常（≥15%）是磷酸盐减少、尿糖增加、尿蛋白增加、AST增加、ALT增加和钾减少。

如需报告疑似不良反应，请致电1-888-400-7989联系SpringWorks Therapeutics，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。

药物相互作用

•强效或中度CYP3A抑制剂：避免同时使用。

•强效或中度CYP3A诱导剂：避免同时使用。

•胃酸减少剂：避免与质子泵抑制剂和H2受体拮抗剂同时使用。如果不能避免同时使用，OGSIVEO可以与抗酸剂错开给药。

在特定人群中使用

•哺乳期：建议不要母乳喂养。

包装供应/储存和处理

OGSIVEO（nirogacestat）以50mg、100mg和150mg片剂的形式供应。

每片50毫克橙色薄膜包衣片剂的一侧都刻有“50”。

每100毫克浅橙色薄膜包衣片剂的一面都刻有“100”。

每片150毫克橙黄色薄膜包衣片剂的一面都刻有“150”字样。

50毫克片剂包装在高密度聚乙烯（HDPE）瓶中，带有防儿童开启的盖子。每瓶含180片：NDC#82448-050-18。

100毫克和150毫克片剂包装在14个带儿童防护封口的泡罩卡中（100毫克-NDC#82448-100-14；150毫克-NDC#82448-150-14）。

在20°C-25°C（68°F-77°F）下储存。允许在15°C-30°C（59°F-86°F）之间进行短途旅行。见USP受控室温。

请参阅随附的OGSIVEO完整处方信息：

https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=f172e6ff-3190-41b0-b95a-58a7ef9e9e1e

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OGSIVEO™ (nirogacestat) is an oral, selective, small molecule gamma secretase inhibitor approved in the United States for the treatment of adult patients with progressing desmoid tumors who require systemic treatment. 

PRINCIPAL DISPLAY PANEL

NDC 82448-100-14

Rx Only

Ogsiveo

100 mg

per tablet