部份中文氯马昔巴特处方资料（仅供参考）
商品名：Livmarli oral solution
英文名：maralixibat
中文名：氯马昔巴特口服溶液
生产商：MIRUM PHARMACEUTICALS
药品简介
2024年07月08日,欧盟委员会已批准Livmarli(maralixibat)口服溶液上市，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC）用于3个月及以上的患者。
Livmarli(maralixibat) 氯马昔巴特口服溶液是一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，经美国食品和药物管理局批准用于治疗3个月及3岁以下的Alagille综合征（AGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。年龄较大，以及五岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积 (PFIC)的患者。
进行性家族性肝内胆汁淤积 (Progressive familial intrahepatic cholestasis ，PFIC) 是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肝病，通常导致肝衰竭。患有PFIC的人，肝细胞分泌胆汁的能力较差。由此产生的胆汁积聚会导致受影响个体出现肝脏疾病。PFIC 的体征和症状通常始于婴儿期。患者会出现严重瘙痒、黄疸、无法按预期速度生长（无法生长）以及肝脏功能日益丧失（肝功能衰竭）。
作用机制
Maralixibat是一种吸收最少、可逆、强效、选择性的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。Maralixibat在回肠远端局部起作用，减少胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除率，降低血清中胆汁酸的浓度。
适应症
Livmarli适用于治疗：
•2个月及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，
•3个月及以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。
用法与用量
Livmarli治疗应在有胆汁淤积性肝病患者管理经验的医生的监督下开始。
Alagille综合征（ALGS）
推荐的目标剂量为380mcg/kg，每日一次。起始剂量为190mcg/kg，每日一次，一周后应增加到380mcg/kg，每天一次。表1提供了每个重量范围内给予的溶液剂量（mL）。如果耐受性差，应考虑将剂量从380mcg/kg/天减少到190 mcg/kg/日，或中断治疗。在耐受的情况下，可以尝试重新给药。患者的最大推荐日剂量
70kg以上为3mL（28.5mg）。
按患者体重划分的个体剂量体积：ALGS
                    第1至7天                        从第8天起
              （190微克/千克，每日一次）     （380微克/千克，每日一次）
患者体重   每日一次体积    口腔注射器尺寸  每日一次体积     口腔注射器尺寸
（千克）   （毫升）       （毫升）         （毫升）         （毫升）
  5-6         0.1                             0.2

  7-9         0.15                            0.3              0.5
 10-12        0.2                             0.45
 13-15        0.3            0.5              0.6
 16-19        0.35                            0.7              1
 20-24        0.45                            0.9
 25-29        0.5                              1
 30-34        0.6                             1.25
 35-39        0.7             1               1.5
 40-49        0.9                             1.75             3
 50-59         1                              2.25
 60-69        1.25            3               2.5
70或以上      1.5                              3
进行性家族性肝内胆汁淤积症
起始剂量为285 mcg/kg每日一次（QD），1-2周后可增加至285mcg/kg每天两次（BID，早晚）。1-2周后，如果有临床指征，剂量可以增加到570mcg/kg，每天两次，并且可以耐受。表2提供了每个重量范围的溶液剂量（mL）。如果耐受性差，应考虑减少剂量或中断治疗。可以在耐受的情况下尝试重新增加剂量。50kg以上患者的最大日剂量为6mL（57mg）。
按患者体重划分的个体剂量体积：PFIC
                 285微克/千克                      570微克/千克
患者体重  容量QD或BID     加药器容量          容量BID         加药器容量
（千克）  （毫升）       （毫升）             （毫升）       （毫升）    
   3         0.1                               0.2
   4         0.1                               0.25
   5         0.15                              0.3              0.5
  6至7       0.2            0.5                0.4
  8至9       0.25                              0.5
 10至12      0.35                              0.6
 13至15      0.4                               0.8              1
 16至19      0.5                                1
 20至24      0.6                               1.25
 25至29      0.8            1                  1.5
 30至34      0.9                               2
 35至39      1.25                              2.25             3
 40至49      1.25           3                  2.75
 50至59      1.5                               3
 60至69      2                                 3
 70至79      2.25                              3
80或以上     2.5                               3
对于在连续3个月每天服用氯马昔巴特后无法确定治疗效果的患者，应考虑替代治疗。
漏服剂量
如果漏服了一剂，则应省略该剂量，并恢复原剂量计划，进行下一次计划摄入。
特殊人群
肾功能损害
Maralixibat尚未在需要血液透析的肾功能损害或终末期肾病（ESRD）患者中进行研究。Maralixibat的血浆浓度最低，再分泌可以忽略不。
ALGS：无需调整剂量。
PFIC：由于丙二醇含量，中度肾功能损害患者（肌酐清除率CrCl≥30且<60ml/min）的Livmarli最大推荐剂量为285mcg/kg BID。
Livmarli不应用于PFIC和严重肾功能损害的患者（肌酐清除率CrCl<30ml/min）
肝损伤
Maralixibat尚未在肝损伤患者中得到充分研究。
ALGS：由于氯马昔巴特的吸收最小，肝损伤患者不需要调整剂量。然而，建议对终末期肝病或进展至失代偿的患者进行密切监测。
PFIC：由于丙二醇含量，中度肝损伤患者服用Livmarli的最大推荐剂量为285mcg/kg BID。Livmarli不应用于PFIC和严重肝损伤的患者。
儿科人群
Livmarli对2个月以下ALGS婴儿或3个月以下PFIC婴儿的安全性和有效性尚未确定。目前可用的数据进行了描述，对于这些年龄段的人群，无法提出关于posology的建议。
ALGS（≥2个月大）：无需调整剂量。
PFIC（≥3个月大）：由于丙二醇含量，5岁以下PFIC患者的Livmarli最大推荐剂量为285mcg/kg BID。
应特别注意准确计算Livmarli剂量，并向护理人员和患者明确传达给药说明，以尽量减少错误给药和过量给药的风险。
给药方法
Livmarli由护理人员或患者在饭前（最多30分钟）或饭后通过口服注射器口服给药，每天早晨给药一次，或每天早晚给药两次
尚未研究在给药前将利夫马利口服液直接混合到食物或饮料中，应避免。
每瓶Livmarli均配有三种尺寸的口服注射器（0.5毫升、1毫升和3毫升）。
表1和表2提供了每个重量范围的正确口服注射器尺寸。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
由于赋形剂丙二醇的潜在毒性风险，患有PFIC的患者出现严重的肝和/或肾损伤.
保质期
30个月。
首次开业后
首次打开瓶子后，药品必须在30°C以下储存130天内使用。然后，瓶子及其内容物必须丢弃，即使不是空的。
储存特别注意事项
这种药品不需要任何特殊的温度储存条件。储存在原始包装中，以防止光线照射
药品首次开封后的储存条件。
容器的性质和内容物
30mL琥珀色PET瓶，带有预装的LDPE适配器和带泡沫衬里的HDPE儿童防护盖，含有30mL口服溶液。
包装尺寸：
每个包装包含一个30毫升的瓶子，并与三个口服重复使用注射器共同包装（0.5毫升、1毫升和3毫升），刻度如下：
•带白色柱塞的0.5毫升聚丙烯注射器：每0.1毫升有一个数字，0.05毫升增量有一个大哈希标记，0.01毫升增量有两个小哈希标记。
•1毫升白色柱塞聚丙烯注射器：每0.1毫升递增一个数字。
•带白色柱塞的3毫升聚丙烯注射器：每0.5毫升增量对应数字，0.5毫升至3毫升之间每0.25毫升增量对应哈希标记。
上市许可持证商
Mirum Pharmaceuticals International B.V。
请参阅随附的LIVMARLI完整处方信息。
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/livmarli-epar-product-information_en.pdf
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LIVMARLI 9,5MG/ML SOLUCION ORAL, 1frasco.
Laboratorio: MIRUM PHARMACEUTICALS INTERNATIONAL B.V..
Sistema de clasificación Anatómico, Terapéutica, Química (ATC) del medicamento: Grupo Anatómico principal: TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Grupo Terapéutico principal: TERAPIA BILIAR Y HEPÁTICA. Subgrupo Terapéutico Farmacológico: TERAPIA BILIAR. Subgrupo Químico-Terapéutico Farmacológico: Otros fármacos para terapia biliar. Sustancia final: cloruro de maralixibat.
Indicaciones:
Este medicamento está sujeto a prescripción médica, no afecta a la conducción, no es un medicamento genérico, es un medicamento sustituible, es de uso hospitalario, es un fármaco serializado (en su envase figura un dispositivo de seguridad) y la fecha de caducidad del último lote liberado sin serialización es 24/03/2023, la dosificación es 9,5 mg/ml y el contenido son 1 frasco.
▼ El medicamento 'LIVMARLI 9,5 MG/ML SOLUCION ORAL' está sujeto a seguimiento adicional y por tanto lleva triángulo negro, según la Directiva 2010/84/UE y el Reglamento 1235/2010 del Parlamento Europeo y del Consejo.
Está considerado un medicamento "huérfano" según el Reglamento (CE) n° 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo del 16 de diciembre de 1999.
Vías de administración:
VÍA ORAL.
Composición (1 principios activos):
1.- MARALIXIBAT CLORURO DE. Principio activo: 9,5 mg. Composición: 1 ml. Administración: 1 ml. Prescripción: 9,5 mg.
Prospecto y ficha técnica:
Prospecto y ficha técnica en el Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS - CIMA.
Comercialización:
SÍ se comercializa.
Fecha de autorización del medicamento: 24 de Marzo de 2023.
Fecha de comercialización efectiva de la presentación: 12 de Junio de 2024.
Situación del registro del medicamento: Autorizado.
Situación del registro de la presentación del medicamento: Autorizado.
Fecha de ultimo cambio de la situación del registro del medicamento: 25 de Marzo de 2023.
Fecha de la situación de registro de la presentación: 24 de Marzo de 2023.
2 excipientes:
LIVMARLI 9,5 MG/ML SOLUCION ORAL SÍ contiene 2 excipientes de declaración obligatoria.
EDETATO DISODICO DIHIDRATADO.
PROPILENGLICOL.
Snomed CT:
Descripción clínica de sustancia/s activa/s: maralixibat.
Descripción clínica del producto: Maralixibat 9,5 mg/ml solución/suspensión oral.
Descripción clínica del producto con formato: Maralixibat 9,5 mg/ml solución/suspensión oral 30 ml 1 frasco.
Origen y fecha de los datos:
Fuente de la información: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
Aquí puede consultar la lista de medicamentos que empiezan por la L.
Datos del medicamento actualizados el: 23 de Agosto de 2024.
Código Nacional (AEMPS): 762407. Número Definitivo: 1221704001.