| 简介：
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Yuviwel（Navepegritide；以TransCon® CNP形式开发）那韦培肽的新药上市，该药物是首个也是唯一一个每周一次治疗方案，用于2岁及以上软骨发育不全伴骨骺开放儿童以促进线性生长的治疗方案。
Yuviwel（Navepegritide）那韦培肽 作为CNP的研究性前药，Yuviwel采用每周一次的给药方式，其设计机制可向全身组织（包括生长板、骨骼肌）持续递送活性CNP，以此实现对软骨发育不全症患者的治疗作用。
软骨发育不全症（Achondroplasia）是一种罕见遗传性疾病。该病由成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）基因突变引发，会导致 FGFR3 与 C 型利钠肽（CNP）信号通路作用失衡，进而引发严重的骨骼并发症与合并症。临床前与临床数据显示，CNP通路可调控生长发育，补充 CNP 能抵消 FGFR3 下游突变的异常影响，从而促进骨骼生长。
批准日期：2026年02月27日 公司：Ascendis Pharma Endocrinology, Inc
Yuviwel（那韦培肽[navepegritide]）注射液，用于皮下注射
美国初步批准：2026年
作用机制
从navepergritide释放的CNP具有与内源性CNP相同的受体结合亲和力和活性。CNP与利钠肽受体-B（NPR-B）结合，后者抑制丝裂原活化蛋白激酶信号传导（MAPK）通路。
软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）中的功能获得变异引起的，导致下游信号过度活跃。过度活跃的FGFR3抑制软骨内骨化，导致身材矮小和骨骼发育不良。与内源性CNP一样，从navepergritide释放的CNP与NPR-B结合，刺激环鸟苷酸（cGMP）的增加和通过蛋白激酶G的信号传导，导致MAPK信号通路的抑制，从而拮抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号传导。CNP促进软骨细胞分化和增殖，从而刺激软骨发育不全患者的骨骼生长。
适应症与用途
YUVIWEL是一种C型利钠肽（CNP）类似物，适用于促进2岁及以上软骨发育不全症且骨骺未闭合的儿科患者的线性生长。
该适应症在基于年化增长速度的加速批准下获得批准。继续批准该适应症可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。
剂量与用法
•每周皮下注射一次。剂量基于体重。
•定期监测生长情况，并根据体重调整剂量。当骨骺闭合表明没有进一步的生长潜力时，停止手术。
•有关准备和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和规格
注射用：1.3mg、2.8mg和5.5mg冻干粉，装在单剂量小瓶中，用于复溶。
禁忌症
没有
警告和注意事项
低血压风险：据报道，每天一次的CNP类似物会使血压短暂下降。如果患者在接受YUVIWEL治疗时出现血压下降的症状，建议他们联系他们的医疗保健提供者。
不良反应
最常见的不良反应（≥5%）：呕吐、注射部位反应、四肢疼痛和恶心。
如需报告疑似不良反应，请致电1-844-442-7236联系AscendisPharma，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
特定人群中的使用
肾功能损害：不建议中度或重度肾功能损害患者（eGFR<60 mL/min/1.73m2）使用。
包装供应/储存和处理
供应方式
注射用YUVIWEL（navepregritide）以冻干白色至灰白色粉末的形式装在小瓶中，分为三种浓度：1.3mg、2.8mg和5.5mg（见表5）。每个YUVIWEL纸箱包含4个试剂盒，其中包含1个处方信息和1个使用说明。
YUVIWEL的优势和每个套件的内容
剂量 每个套件的内容（每个纸箱4个套件） 纸箱NDC
1.3毫克小瓶 •一瓶1.3mg单剂量黄色瓶盖的YUVIWEL注射液 73362-201-01
•一个0.8mL无菌注射用水，USP（透明无色预
充稀释液注射器）
•2根一次性制备针（21号）
•1个一次性注射器
•1个一次性注射针（30号）
2.8毫克小瓶 •一瓶2.8mg单剂量的YUVIWEL注射液，蓝色瓶盖 73362-202-01
•一个0.8mL无菌注射用水，USP（透明无色预充
稀释液注射器）
•2根一次性制备针（21号）
•1个一次性注射器
•1个一次性注射针（30号）
5.5毫克小瓶 •一瓶5.5mg单剂量的YUVIWEL注射剂，带紫色盖子 73362-203-01
•一个1.1mL无菌注射用水，USP（透明无色预充稀
释液注射器）
•2根一次性制备针（21号）
•1个一次性注射器
•1个一次性注射针（30号）
仅使用试剂盒中的小瓶、针头和注射器来处理YUVIWEL[见用量和用法]，不要将这些成分用于其他药品。
储存和处理
•将YUVIWEL冷藏在2°C至8°C（36°F至46°F）之间。在使用前，请存放在原始包装中，以防止光线照射。不要冻结。
•YUVIWEL还可以在高达30°C（86°F）的室温下储存长达6个月，并可在6个月内重新冷藏。请勿在有效期后或首次从冰箱中取出后6个月（以较早者为准）使用YUVIWEL。
•复溶的YUVIWEL可以在室温下储存长达4小时，最高可达30°C（86°F）。
•丢弃未使用的复溶溶液
处方信息中提供了完整的剂量信息。
https://ascendispharma.us/products/pi/yuviwel/yuviwel_pi.pdf
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