近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Gamifant（emapalumab-lzsg）用于治疗已知或疑似斯蒂尔病的成人和儿童（新生儿和老年人）噬血细胞淋巴组织细胞增生症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS）患者，包括系统性青少年特发性关节炎（sJIA），对糖皮质激素反应不足或不耐受，或复发性MAS。
Gamifant（emapalumab-lzsg）是唯一获批的抗干扰素γ（IFNγ）单克隆抗体。Gamifant通过结合和中和IFNγ起作用。当IFNγ以不受控制的方式分泌时，体内会发生恶性炎症。Gamifant建议通过静脉注射给药一小时以上。
巨噬细胞活化综合征（MAS）是风湿性疾病的严重并发症，最常见于斯蒂尔病，包括系统性幼年特发性关节炎（sJIA），这是一种罕见的全身性自炎症性疾病，常见的临床表现包括每日高烧、典型的短暂性皮疹、关节炎、淋巴结病、肝脾肿大和浆膜炎。MAS的特征是发热、肝脾肿大、肝功能障碍、细胞减少、凝血异常和高铁血症，可能进展为多器官衰竭和死亡。MAS被归类为血液吞噬性淋巴组织细胞增生症（HLH）的继发形式。
批准日期：2025年6月28日 公司；Sobi Inc.
GAMIFANT（依马利尤单抗[emapalumab-lzsg]）注射液，静脉注射用
美国首次批准：2018年
最近的重大变化
适应症和用法：6/2025
剂量和用法：6/2025
警告和注意事项：6/2025
作用机制
Emapalumab-lzsg是一种单克隆抗体，能结合并中和干扰素γ（IFNγ）。非临床数据表明，IFNγ通过高分泌在HLH的发病机制中起着关键作用。
适应症
GAMIFANT是一种干扰素γ（IFNγ）中和抗体，用于治疗：
•患有原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）的成人和儿童（新生儿和老年人）患者，患有难治性、复发性或进行性疾病，或对常规HLH治疗不耐受。
•已知或疑似斯蒂尔病的成人和儿童（新生儿和老年人）HLH/巨噬细胞活化综合征（MAS）患者，包括系统性幼年特发性关节炎（sJIA），对糖皮质激素反应不足或不耐受，或复发MAS。
剂量与用法
仅用于静脉输液：
•原发性HLH推荐起始剂量：1mg/kg，每周两次，每次持续1小时。
•Still病的HLH/MAS推荐起始剂量：6mg/kg，然后每3天服用3mg/kg，共5剂，然后每周服用两次3mg/kg。静脉注射超过1小时。
•对于这两种适应症，剂量可滴定至最高10mg/kg。
剂型和强度
注射：
•单剂量小瓶中的10mg/2mL（5mg/mL）溶液。
•单剂量小瓶中的50mg/10mL（5mg/mL）溶液。
•单剂量小瓶中的100mg/20mL（5mg/mL）溶液。
•单剂量小瓶中的50mg/2mL（25mg/mL）溶液。
•单剂量小瓶中的100mg/4mL（25mg/mL）溶液。
•单剂量小瓶中的250mg/10mL（25mg/mL）溶液。
•单剂量小瓶中的500mg/20mL（25mg/mL）溶液。
禁忌症
•无。
警告和注意事项
•感染：监测患者的体征和症状，并及时治疗。
潜伏性肺结核检测。考虑对带状疱疹、支氏肺孢子虫和真菌感染进行预防性治疗。
•活疫苗：不要给接受GAMIFANT治疗的患者接种活疫苗或减毒活疫苗。
•输液相关反应：监测患者输液相关反应。严重输液反应时中断输液，并采取适当的医疗管理措施。
不良反应
在原发性HLH患者中，最常见的不良反应（≥20%）是：感染、高血压、输液相关反应和发热。
在Still病的HLH/MAS患者中，最常见的不良反应（≥20%）是：病毒感染，包括巨细胞病毒感染或再激活，以及皮疹。
如需报告疑似不良反应，请联系1-866-773-5274或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局或访问www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
GAMIFANT（emapalumab-lzsg）注射液是一种无菌、透明至微乳白色、无色至以以下包装配置提供的淡黄色溶液：
NDC 66658-501-01-含一个10mg/2mL（5mg/mL）单剂量小瓶
NDC 66658-505-01-含一个50mg/10mL（5mg/mL）单剂量小瓶
NDC 66658-510-01-含一个100mg/20mL（5mg/mL）单剂量小瓶
NDC 66658-522-01-含一个50mg/2mL（25mg/mL）单剂量小瓶
NDC 66658-523-01-含一个100 mg/4mL（25mg/mL）单剂量小瓶
NDC 66658-524-01-含一个250 mg/10mL（25mg/mL）单剂量小瓶
NDC 66658-525-01-含一个500 mg/20mL（25mg/mL）单剂量小瓶
将GAMIFANT存放在2ºC至8ºC（36ºF至46ºF）的冰箱中，放在原装纸箱中，以防止光。不要冻结或摇晃。本产品不含防腐剂。

请参阅随附的GAMIFANT完整处方信息：
https://www.gamifant.com/pdf/Full-Prescribing-Information.pdf
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FDA approves Gamifant® (emapalumab-lzsg) as first-ever treatment for adults and children with Macrophage Activation Syndrome in Still's disease
Gamifant® (emapalumab-lzsg) is the only approved anti-interferon gamma (IFNγ) monoclonal antibody. Gamifant works by binding to and neutralizing IFNγ. When IFNγ is secreted in an uncontrolled manner, hyperinflammation occurs within the body. Gamifant is indicated for administration through intravenous infusion over one hour.
Gamifant is approved in the US for the treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with primary hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) with refractory, recurrent or progressive disease or intolerance with conventional HLH therapy.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
Principal Display Panel - 10 mg/2 mL Carton Label
NDC 66658-501-01
Gamifant®
(emapalumab-lzsg)
Injection
10mg/2 mL
(5mg/mL)
For intravenous infusion only.
Requires dilution prior to administration.
Single-dose vial. Discard unused portion.
Rx only
Dispense the enclosed Medication Guide
to each patient.