近日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准Uplizna(inebilizumab-cdon) ，作为首个也是唯一一个治疗免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)成人患者的药物。
UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体（mAb），可靶向持续耗竭导致潜在疾病过程的关键细胞（产生自身抗体的CD19+B细胞，包括浆母细胞和一些浆细胞）。UPLIZNA在IgG4 RD中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。在两次初始输注后，患者每六个月需要一剂UPLIZNA。
免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 RD）是一种慢性、全身性、免疫介导的纤维炎症性疾病，可影响身体的许多和通常的多个器官。这是一种进行性疾病，可以影响多种器官系统，并且随着时间的推移通常会影响多个器官。其特征是缓解期和不可预测的疾病发作。IgG4 RD可引起永久性器官损伤，有或没有症状。了解器官损伤的表现方式对于及时诊断IgG4-RD至关重要。B细胞是IgG4-RD发病机制的核心。在IgG4-RD中，表达CD19的（CD19+）B细胞被认为可以驱动炎症和纤维化过程，并与其他导致疾病活动的免疫细胞相互作用。
美国的患病率估计为20000人（全球每100000人中有5人），尽管根据有限的流行病学数据很难确定IgG4 RD患者的数量。IgG4 RD的典型发病年龄在50至70岁之间，与许多其他免疫介导的疾病不同，IgG4 RD更容易发生在男性身上。
批准日期：2025年04月03日 公司：安进
Uplizna（伊奈利珠单抗[inebilizumab-cdon]）注射液，静脉注射用
美国首次批准：2020年
最近的重大变化
适应症和用法：4/2025
警告和注意事项：4/2025
作用机制
伊尼单抗cdon在NMOS和IgG4 RD中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但据推测与CD19结合有关，CD19是一种存在于前B和成熟B淋巴细胞上的细胞表面抗原。细胞表面与B淋巴细胞结合后，伊尼单抗cdon导致抗体依赖性细胞溶解。
适应症
UPLIZNA是一种CD19导向的细胞溶解抗体，适用于：
•抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的成年患者视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的治疗。
•成年患者免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 RD）的治疗。
剂量与用法
•第一剂前需要进行乙型肝炎病毒、定量血清免疫球蛋白和结核菌素筛查。
•每次输液前：
o确定是否存在活动性感染。
o术前服用皮质类固醇、抗组胺药和解热镇痛药。
•给药前，UPLIZNA必须在250毫升0.9%氯化钠注射液（USP）中稀释。
•UPLIZNA以静脉滴注的形式给药，滴定至完全，约90分钟。推荐剂量为：
o初始剂量：300mg静脉滴注，两周后再次静脉滴注300mg。
o后续剂量（从第一次输注开始6个月）：每6个月单次静脉输注300mg。
•在输注过程中以及输注完成后至少一小时内密切监测患者。
剂型和强度
•注射：100mg/10mL（10mg/mL）溶液，装在单剂量小瓶中。
禁忌症
•之前对UPLIZNA输注有危及生命的反应。
•活动性乙型肝炎感染。
•活动性或未经治疗的潜伏性结核病。
警告和注意事项
•输液反应：在输液前服用术前药物。输液反应的管理建议取决于反应的类型和严重程度。如果发生危及生命或致残的输注反应，应永久停用UPLIZNA。
•感染：在感染得到解决之前，延迟活动性感染患者的UPLIZNA给药。在治疗期间和停药后，不建议接种减毒活疫苗或活疫苗，直到B细胞充满。
•免疫球蛋白水平：监测UPLIZNA治疗开始、期间和停止后直至B细胞充满的免疫球蛋白的水平。如果患者出现严重的机会性感染或复发性感染，如果免疫球蛋白水平表明免疫受损，则考虑停止使用UPLIZNA。
•胎儿风险：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。告知具有生殖潜力的女性对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和停止UPLIZNA后6个月内使用有效的避孕方法。
不良反应
NMOSD最常见的不良反应（至少10%接受UPLIZNA治疗且大于安慰剂治疗的患者）是尿路感染和关节痛。
IgG4 RD中最常见的不良反应（至少10%的患者用UPLIZNA和大于安慰剂治疗）是尿路感染和淋巴细胞减少症。
如需报告可疑的不良反应，请联系安进股份有限公司，电话：-800-777-Amgen（1-800-772-6436）或美国食品药品监督管理局，电话：1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和后理
供货方式
UPLIZNA（伊奈利珠单抗）注射液为透明至微乳白色，无色至微乳黄色黄色溶液供应如下：
•一个纸箱，内含三个100mg/10mL单剂量小瓶——NDC 75987-150-03
储存和处理
•用原装纸箱存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，以避光。
•不要冻结。
•不要摇晃。
•垂直存放小瓶。

请参阅随附UPLIZNA的完整处方信息：
https://www.pi.amgen.com/-/media/Project/Amgen/Repository/pi-amgen-com/uplizna/uplizna_fpi_english.pdf