近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了100毫克和300毫克的THIOLA EC（tiopronin，硫普罗宁）片剂，一种新的肠溶衣剂THIOLA（tiopronin，硫普罗宁），用于治疗胱氨酸尿症，这是一种罕见的遗传性疾病，可导致尿液中胱氨酸水平的增加，从而形成反复出现的胱氨酸肾结石。
“THIOLA EC的批准标志着我们继续致力于帮助患有胱氨酸尿症的患者控制复发性胱氨酸结石的威胁的另一步，”Retrophin首席执行官Eric Dube博士说。 “这种新配方为患者提供了食用或不食用THIOLA EC的自由，优于限制食物限制的原配方，并且还有可能减少管理胱氨酸尿症所需的药片数量。
THIOLA在成人患者中的推荐初始剂量为每天800毫克，在临床研究中，THIOLA的平均剂量约为1,000毫克，或每天10丸。建议在餐前至少1小时或餐后2小时给予THIOLA 100mg的原始配方。建议将THIOLA EC 100mg和300 mg片剂与食物一起服用或不与食物一起服用。
批准日期：2019年6月30日 公司：Retrophin公司
THIOLA EC（硫普罗宁[tiopronin]）缓释片，用于口服
美国最初批准：1988年
作用机制
治疗的目标是将尿中胱氨酸浓度降低到其溶解度极限以下。硫普罗宁是一种活性还原剂，其与胱氨酸进行硫醇-二硫化物交换，形成硫代半胱氨酸的混合二硫化物。
从该反应中，形成水溶性混合二硫化物，并减少微溶性胱氨酸的量。
适应症和用法
THIOLA EC是一种还原和络合硫醇，与高液体摄入量，碱和饮食调节相结合，用于预防成人和儿童患者的胱氨酸结石形成20 kg或更高的严重纯合性胱氨酸尿症，他们对这些措施不敏感。
剂量和给药
•成人患者的推荐初始剂量为800毫克/天。在临床研究中，平均剂量约为1,000mg/天。
•20千克及以上儿科患者的推荐初始剂量为15毫克/千克/天。在儿科患者中避免每天使用50mg/kg的剂量。
•每天在相同的时间以3个分剂量给予THIOLA EC，有或没有食物。在膳食方面保持常规模式。
•整个吞下THIOLA EC片剂。
•在开始THIOLA EC后1个月测量尿胱氨酸，之后每3个月测量一次。
剂量形式和强度
片剂：100mg和300mg
禁忌症
•对硫普罗宁或THIOLA EC的任何成分过敏。
警告和注意事项
•据报道，蛋白尿，包括肾病综合征和膜性肾病，使用硫普罗宁。每天接受超过50mg/kg硫普罗宁的儿科患者蛋白尿风险增加。
•在硫普罗宁治疗期间报告了超敏反应。
不良反应
最常见的不良反应（≥10％）是恶心，腹泻或软便，口腔溃疡，皮疹，疲劳，发烧，关节痛，蛋白尿和呕吐。
要报告疑似不良反应，请通过免费电话＃1-800-298-1087或FDA 1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系Mission Pharmacal公司。
用于特定人群
•哺乳期：不建议母乳喂养。
•老年人：仔细选择剂量并监测老年人的肾功能。
包装提供/存储和处理
100毫克延迟释放，圆形，白色至灰白色片剂，一面印有“T1”，另一面印有红色墨水，另外一面为空白：300瓶 NDC 0178-0902-01。
300毫克延迟释放，圆形，白色至灰白色片剂，一面印有“T3”，另一面印有红色墨水和空白：90瓶NDC 0178-0901-90。
储存在25°C（77°F）; 允许偏移15-30°C（59-86°F）[见USP受控室温]。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=20298a52-a194-a161-8632-d84b6f26e23c