部份中文β-半乳糖苷酶A处方资料（仅供参考）
商品名：agalsidase beta
英文名：Fabrazyme
中文名：β-半乳糖苷酶A冻干粉注射剂
生产商：赛诺菲-安万特
药品简介
近日，Fabrazyme(agalsidase beta，β-半乳糖苷酶A)冻干粉注射剂由赛诺菲子公司Genzyme研发,并于2001年在欧洲上市,2003年在美国上市,主要用于治疗罕见遗传病法布瑞氏症。
Fabrazyme是人α-半乳糖苷酶A的重组形式，可以静脉内施用于患者，以替代缺乏的酶并启动所储存脂质的分解。
Fabrazyme用于静脉输注，推荐剂量为每2周静脉输注1.0mg/kg体重。
作用机理
酶替代疗法的基本原理是恢复足以清除器官组织中积累的底物的酶活性水平。因此，在发生不可逆转的损害之前，预防，稳定或逆转了这些器官的功能逐渐下降。
静脉内输注后，阿糖苷酶β迅速从循环中移除，并被血管内皮细胞和实质细胞吸收到溶酶体中，可能通过甘露糖6磷酸，甘露糖和去唾液酸糖蛋白受体。
适应症
Fabrazyme适用于确诊为Fabry疾病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）的患者进行长期酶替代治疗。
Fabrazyme适用于8岁以上的成人，儿童和青少年。
用法与用量
Fabrazyme的推荐剂量为每2周一次静脉输注1mg/kg体重。
初始输注速率应不超过0.25mg/min（15mg/小时），以最大程度地减少与输注相关的反应的可能发生。建立患者耐受性后，可随随后的输注逐渐增加输注速率。
对于耐受性良好的患者，可考虑在家中服用Fabrazyme。应由主治医师评估并推荐，然后决定让患者进行家庭输液。在家庭输液过程中发生不良事件的患者需要立即停止输液过程，并寻求医疗保健专业人员的注意。随后的输液可能需要在临床环境中进行。在家中剂量和输注速率应保持恒定，并且未经医疗保健专业人员的监督不得更改。
特殊人群
肾功能不全
肾功能不全的患者无需调整剂量。
肝功能不全
尚未进行肝功能不全患者的研究。
老年
尚未确定Fabrazyme在65岁以上患者中的安全性和疗效，目前尚无推荐这些患者的用药方案。
小儿
Fabrazyme在0至7岁儿童中的安全性和疗效尚未确定。当前可用的数据在第5.1节和第5.2节中进行了描述，但无法为5至7岁的儿童提供关于体位的建议。没有0至4岁儿童的数据.
8-16岁的儿童无需调整剂量
给药方法
有关给药前重新配制和稀释药物的说明。
保质期
3年。
重构和稀释溶液
从微生物学角度出发，应立即使用该产品。如果不立即使用，则用户应负责使用中的存储和使用前的条件。复原后的溶液无法储存，应立即稀释；仅稀释的溶液可以在2°C-8°C下保持长达24小时。
特殊的储存注意事项
存放在冰箱（2°C-8°C）中。
有关在重新配制和稀释药品后的储存条件。
容器的性质和内容
Fabrazyme 35 mg散剂，用于输液
Fabrazyme 35 mg装在透明的I型玻璃20ml小瓶中。封盖由硅化的丁基塞子和带有塑料可掀盖的铝制密封件组成。
包装尺寸：每箱1、5和10小瓶。
并非所有包装尺寸都可以销售。
Fabrazyme 5 mg粉末，用于输注溶液
Fabrazyme 5 mg装在5毫升透明I型玻璃瓶中。封盖由硅化的丁基塞子和带有塑料可掀盖的铝制密封件组成。
包装尺寸：每箱1、5和10小瓶。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/32956
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Fabrazyme®
Sanofi-Aventis (Suisse) SA
OEMéd
Composition
Principe actif: Agalsidase bêta.
L’agalsidase bêta est une forme recombinante de l’α-galactosidase A, produite par technologie de l’ADN recombinant à partir de cultures de cellules de mammifères extraites d’ovaires de hamster chinois (CHO). La séquence d’acides aminés de la forme recombinante, ainsi que la séquence nucléotidique codante requise, sont identiques à la forme naturelle de l’α-galactosidase.
Excipients: Mannitol, phosphate monosodique monohydraté, phosphate disodique heptahydraté.
Forme galénique et quantité de principe actif par unité
Fabrazyme 35 mg de poudre pour solution à diluer pour perfusion.
Incompatibilités
Aucune étude de compatibilité n’ayant été effectuée, Fabrazyme ne doit pas être mélangé dans la même perfusion avec d’autres médicaments.
Le médicament ne doit pas être utilisé au-delà de la date figurant après la mention «EXP» sur le récipient.
Stabilité des solutions reconstituées et diluées
La solution reconstituée ne peut pas être conservée et doit être diluée immédiatement. D’un point de vue microbiologique, la préparation prête à l’emploi doit être utilisée immédiatement après sa dilution. Si cela n’est pas possible, les délais d’utilisation et les conditions de stockage relèvent de la responsabilité de l’utilisateur et ne doivent pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2 et 8 °C.
Remarques concernant le stockage
Conserver au réfrigérateur (2–8 °C). Garder hors de la portée des enfants.
Remarques concernant la manipulation
La poudre pour solution à diluer pour perfusion doit être reconstituée avant la perfusion avec de l’eau pour préparations injectables, diluée dans une solution pour perfusion de chlorure de sodium à 0,9%, puis administrée par perfusion intraveineuse. Utiliser une technique aseptique.
1. Déterminer le nombre de flacons nécessaires pour la reconstitution en se basant sur le poids du patient et retirer le nombre de flacons correspondant du réfrigérateur afin de les laisser se réchauffer à température ambiante (environ 30 minutes). Chaque flacon de Fabrazyme est exclusivement à usage unique.
Reconstitution
2. Reconstituer le contenu de chaque flacon de Fabrazyme 35 mg avec 7,2 ml d’eau pour préparations injectables en évitant tout impact puissant de l’eau pour préparations injectables sur la poudre et la formation de mousse. À cette fin, laisser couler l’eau pour préparations injectables goutte à goutte le long de la paroi intérieure du flacon et non pas directement sur l’agglomérat lyophilisé. Rouler et incliner délicatement chaque flacon. Ne pas retourner, agiter ou secouer les flacons.
3. La solution reconstituée contient 5 mg d’agalsidase bêta par ml et se présente sous la forme d’une solution transparente et incolore. Le pH de la solution reconstituée est d’environ 7,0. Avant de diluer la solution reconstituée, le contenu de chaque flacon doit être inspecté visuellement afin de déceler la présence d’éventuelles particules ou d’une coloration anormale. Ne pas utiliser une solution présentant des particules ou une coloration anormale.
4. Il est recommandé de diluer le contenu des flacons immédiatement après la reconstitution afin d’éviter la formation progressive de particules de protéines.
5. Tout produit non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément aux prescriptions locales en vigueur.
Dilution
6. Il a été montré que l’utilisation de poches de perfusion en PVC sans revêtement en polyéthylène (PE) réduit la formation de particules et l’utilisation de telles poches est donc recommandée.
Avant d’ajouter le volume reconstitué de Fabrazyme nécessaire pour la dose du patient, il est recommandé de retirer un volume égal de solution pour perfusion de chlorure de sodium à 0,9% de la poche de perfusion.
7. Eliminer l’air de la poche de perfusion afin de minimiser la surface de contact entre l’air et la solution.
8. Prélever lentement 7,0 ml de solution reconstituée de chaque flacon (ce qui correspond à 35 mg) jusqu’à obtenir le volume total nécessaire correspondant à la posologie du patient. Ne pas utiliser d’aiguilles à filtre et éviter la formation de mousse.
9. Injecter lentement la solution reconstituée directement dans la solution pour perfusion de chlorure de sodium à 0,9% (et non dans l’espace restant rempli d’air) jusqu’à obtenir une concentration finale comprise entre 0,05 mg/ml et 0,7 mg/ml. Déterminer le volume total de la solution de chlorure de sodium à 0,9% nécessaire pour la perfusion (entre 50 et 500 ml) en fonction de la posologie individuelle. Utiliser au moins 50 ml pour les doses inférieures à 35 mg, au moins 100 ml pour les doses de 35 à 70 mg, au moins 250 ml pour les doses de 70 à 100 mg et, pour les doses supérieures à 100 mg, n’utiliser que 500 ml. Retourner la poche de perfusion avec précaution ou la masser légèrement afin de mélanger la solution diluée. Ne pas secouer ni agiter de façon excessive la poche de perfusion.
Administration
10. Il est recommandé d’administrer la solution diluée à travers un filtre en ligne de 0,2 µm à faible fixation protéinique afin de retenir toutes les particules de protéines, ce qui n’entraînera pas de perte de l’activité de l’agalsidase bêta. La vitesse de perfusion initiale ne doit pas dépasser 0,25 mg/min (15 mg/heure) afin de minimiser l’éventuelle survenue de réactions liées à la perfusion. Une fois la tolérance du patient établie, la vitesse de perfusion peut être progressivement augmentée lors des perfusions suivantes.
Numéro d’autorisation
56261 Swissmedic.
Titulaire de l’autorisation
sanofi-aventis (suisse) sa, 1214 Vernier.