新药Crysvita（burosumab）获美国FDA批准上市，成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物
Crysvita是阻断成纤维细胞生长因子23（FGF23）的一种抗体，FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。Crysvita旨在结合XLH患者过量的FGF23，使其磷水平正常化，从而改善骨矿化，以及儿童的软骨病和成人的骨折。Crysvita曾获得FDA颁发的突破性疗法认定以及孤儿药资格。
批准日期：2018年2月26日 公司：Ultragenyx Pharmaceutical
CRYSVITA(burosumab-twza)注射液，为皮下使用
美国初次批准：2018
作用机制
X-连接的低磷血症是被过量纤维母细胞生长因子23(FGF23)所致，它抑制肾小管磷酸盐再吸收和1,25 二羟基维生素D的肾产生。Burosumab-twza结合至和抑制FGF23的生物学活性恢复肾磷酸盐再吸收和增加血清1,25二羟基维生素D的浓度。
适应证和用途
CRYSVITA是一种纤维母细胞生长因子23(FGF23)阻断抗体适用为在成年和儿童患者1岁和以上中X-连接的低磷血症(XLH)的治疗。
剂量和给药方法
仅为皮下使用。
● 儿童XLH: 开始给药方案为0.8mg/kg体重去小数点至最近的10mg，给予每2周。最大开始剂量为10 mg至一个最大剂量90mg。
剂量可能被增加至接近2mg/kg(最大90mg)，给予每两周至实现正常血清磷。
● 成年XLH: 给药方案为1mg/kg体重去小数点至最近的10mg至一个最大剂量90mg给予每四周。
剂型和规格
注射用: 10mg/mL，20mg/mL，或30mg/mL在一个单-剂量小瓶。
禁忌证
● 不要使用CRYSVITA与口服磷酸盐和活性维生素D类似物。
● 不要开始CRYSVITA如血清磷为对年龄正常范围内或以上。
●CRYSVITA是被禁忌在患者有严重肾受损或终末期肾病。
警告和注意事项
● 超敏性: 终止CRYSVITA如严重的超敏性反应发生和开始适当医药治疗。
● 高磷血症和肾钙质沉着的风险: 对患者早已服用CRYSVITA，给药中断和/或剂量减低可能被需要根据一位患者的血清磷水平。
● 注射部位反应: CRYSVITA的给药可能导致局部注射部位反应。终止CRYSVITA如严重注射部位反应发生和给予适当医学处理。
不良反应
最常见不良反应(≥25%)在儿童XLH患者为: 头痛，注射部位反应，呕吐，发热，肢体中疼痛，维生素D减低。
最常见不良反应(≥5%和多于安慰剂至少2患者)在成年XLH患者为背痛，头痛，牙感染，静坐不适综合证，维生素D减低，眩晕，便秘，血磷增加。
如何供应/贮存和处置 
CRYSVITA(burosumab-twza)注射液为皮下给药被供应为一种无菌，无防腐剂，透明至略微不透明和无色至淡褐黄色溶液。产品是可得到作为一个单-剂量小瓶每纸盒在以下强度:
10mg/mL(NDC# 69794-102-01)
20mg/mL(NDC# 69794-203-01)
30mg/mL(NDC# 69794-304-01)
CRYSVITA小瓶必须被贮存在原始纸盒直至使用的时间在冰箱条件下在36°F至46°F(2°C 至8°C)。保持CRYSVITA小瓶在原始纸盒避光保护至使用时间。
不要冻结或摇晃CRYSVITA。
不要使用CRYSVITA超出在纸盒上印记的失效日期。
CRYSVITA小瓶仅为单次-剂量
遗弃任何未使用产品。
完整资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=6f5f3556-3197-477a-993c-96b2c29a91ac