部份中文阿尔法重组处方资料（仅供参考）
商品名：Kanuma Infusionslösungs
英文名：Sebelipase alfa
中文名：阿尔法重组冻干粉注射剂
生产商：亚力兄制药
药品简介
2015年6月26日，欧洲药品管理局（EMA）批准Kanuma（sebelipase alfa）的上市，用于治疗溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏症，这是一种罕见的危及生命的遗传性疾病。
kanuma（Sebelipase alfa）是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶（LAL），由Synageva BioPharma Corp.（现为Alexion Pharmaceuticals）开发，用于LAL缺乏症患者的长期酶替代治疗。该药物每周或每隔一周静脉注射一次，用于替代LAL缺乏症患者体内缺乏的酶活性，减少溶酶体脂质积聚，从而改善与疾病相关的异常，如血脂异常和肝脏异常。
LAL缺乏症患者，又称沃尔曼病或胆固醇酯沉积病（CESD），体内几乎或完全没有LAL酶活性，从而导致各种组织细胞内脂肪的堆积，有可能引起肝脏和心血管疾病以及其他症状。沃尔曼病是一种经常在婴儿时期（约2-4个月）有所表现并急速发展的疾病，病人很少能够活过1岁。CESD是一种更缓慢、发作较晚的LAL缺乏症，表现在童年早期或者更晚一些。CESD患者的寿命取决于这种病和相关杂症的严重性，每一百万个新生儿里有一个或两个会受到沃尔曼病的影响，一千万个新生儿中则有25个受到CESD的危害。
作用机制
Sebelipase alfa是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶（rhLAL）。脂肪酶α通过蛋白质上表达的聚糖与细胞表面受体结合，随后被内化到溶酶体中。脂肪酶α催化胆固醇酯和甘油三酯的溶酶体水解，生成游离胆固醇、甘油和游离脂肪酸。LAL酶活性的替代导致肝脏脂肪含量和转氨酶的降低，并使溶酶体中的胆固醇酯和甘油三酯代谢，从而导致LDL-C和非HDL-C、甘油三酯的降低以及HDL-C的增加。生长的改善是由于肠内底物减少。
适应症
KANUMA适用于所有年龄段溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏症患者的长期酶替代疗法（ERT）。
用法与用量
KANUMA治疗应由在管理LAL缺乏症、其他代谢紊乱或慢性肝病患者方面经验丰富的医疗保健专业人员监督。KANUMA应由训练有素的医疗保健专业人员管理，他们可以管理医疗紧急情况。
剂量
在诊断为左心耳缺陷后，尽早开始治疗非常重要。有关预防措施和超敏反应监测的说明。
发生超敏反应后，应根据护理标准考虑适当的预处理。
在生命的前6个月内出现快速进展性左心耳缺乏症的患者。根据患者的临床状况，出现快速进展型左心耳不足症的婴儿（<6个月大）的推荐起始剂量为1mg/kg或3mg/kg，每周静脉注射一次。根据疾病的严重程度和疾病的快速进展，应考虑更高的起始剂量3mg/kg。
应根据对临床和生化标准的次优反应考虑剂量递增，包括生长不良（尤其是中上臂围，MUAC）、生化标志物恶化（如肝转氨酶、铁蛋白、C-反应蛋白和凝血参数）、持续或恶化的器官肥大、并发感染频率增加以及其他症状（如胃肠道症状）的持续恶化：
-如果临床反应不佳，应考虑将剂量增加到3mg/kg；
-如果持续次优，应考虑进一步增加剂量至5mg/kg
临床反应。
进一步的剂量调整，如减少剂量或延长剂量间隔，可以根据治疗目标的实现和维持情况逐一进行。临床研究评估的剂量范围为0.35至5mg/kg，每周一次，其中一名患者每周接受7.5mg/kg的更高剂量。尚未研究高于7.5mg/kg的剂量。
LAL缺乏症的儿童和成人患者
6个月前未出现快速进展性左心耳缺陷的儿童和成人的推荐剂量为1mg/kg，每两周静脉注射一次。根据对临床生化标准的次优反应，应考虑每隔一周将剂量增加到3mg/kg，包括：；例如，生长不良、持续或恶化的生化标志物（如肝损伤参数（ALT、AST）、脂质参数代谢（TC、LDL-c、HDL-c、TG）、持续或恶化的器官肥大以及其他症状（如胃肠道症状）的持续恶化。
特殊人群
肾损害
根据目前对脂溢酶α药代动力学和药效学的了解，不建议对肾功能损害患者进行剂量调整。
肝损伤
根据目前对脂溢酶α药代动力学和药效学的了解，不建议对肝损伤患者进行剂量调整（见第5.2节）。
老年人口（65岁）
尚未评估脂溢酶α在65岁以上患者中的安全性和有效性，也无法为这些患者推荐替代剂量方案。
超重患者
脂溢酶α在超重患者中的安全性和有效性尚未得到彻底评估，因此目前无法为这些患者推荐替代剂量方案。
儿科人群
对于确诊为多器官衰竭的婴儿，使用脂肪酶α应由主治医生决定。
给药方法
KANUMA仅用于静脉注射（IV）。
输注总量应在大约2小时内给药。对于那些在患者耐受性确定后接受1mg/kg剂量的患者，可以考虑进行1小时的静脉输液。（关于推荐的输注量）如果剂量增加，输注期可能会延长。
KANUMA应通过0.2μm过滤器给药。
有关给药前稀释药品的说明。
禁忌症
当试图对活性物质产生危及生命的超敏反应（过敏反应）时。
再次挑战不成功，或对鸡蛋或列出的任何赋形剂。
保质期
未开封的小瓶：2年。
稀释后：在2°C至8°C的温度下，化学和物理在使用中的稳定性已被证明长达24小时，或在25°C以下长达12小时。
从微生物学的角度来看，应立即使用稀释的溶液。如果不立即使用，使用前的使用中储存时间和条件由用户负责，通常在2°C至8°C下不超过24小时，或在25°C以下不超过12小时，除非在受控和验证的无菌条件下进行了稀释。
储存特别注意事项
存放在冰箱中（2°C至8°C）。
不要冻结。
请存放在原始包装中，以防光照。
药品稀释后的储存条件。
容器的性质和内容物
透明玻璃小瓶（I型），带硅化丁基橡胶塞和带塑料的铝密封件打开盖子，里面装着10毫升浓缩液。
包装规格：1小瓶。


请参阅随附KANUMA的完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kanuma-epar-product-information_en.pdf
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KANUMA 2mg/ml 20mg Konz.z.H.e.Inf.Lsg.
Alexion Pharma Germany GmbH
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Sebelipase alfa              2mg
Albumin (human)              Hilfstoff
Citronensäure 1-Wasser       Hilfstoff
Natrium citrat               Hilfstoff
Wasser, für Injektionszwecke Hilfstoff
Gesamt Natrium Ion           3,3mg Hilfstoff
Produktinformation zu KANUMA 2mg/ml 20mg Konz.z.H.e.Inf.Lsg. 3
Die Produktbewertungen zu KANUMA 2mg/ml 20mg Konz.z.H.e.Inf.Lsg. beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.
Einnahme Art und Weise
Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal wird Ihnen oder Ihrem Kind das Arzneimittel über eine Infusion (Tropf) in eine Vene geben. Das Arzneimittel muss verdünnt werden, bevor es Ihnen oder Ihrem Kind gegeben wird.
Wechselwirkungen bei KANUMA 2mg/ml 20mg Konz.z.H.e.Inf.Lsg.
Anwendung zusammen mit anderen Arzneimittel
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel anwenden/anwendet, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben/hat oder beabsichtigen/beabsichtigt, andere Arzneimittel anzuwenden.
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Erfahrungsberichte zu KANUMA 2mg/ml 20mg Konz.z.H.e.Inf.Lsg.,10ml（11785.32 €）