部份中文洛那法尼处方资料（仅供参考）
商品名：Zokinvy Capsules
英文名：Lonafarnib
中文名：洛那法尼胶囊
生产商：Angelus Corporation
药品简介
2024年01月18日，新药Zokinvy (lonafarnib) 获日本厚生劳动省批准上市，这是一种治疗哈钦森-吉尔福德早衰综合症(HGPS)和加工缺陷型早衰样核纤层病 (PDPL) 的药物。
Zokinvy(lonafarnib)是一种疾病缓解剂，可阻止缺陷型早老素和早老素样蛋白的积累，这些蛋白质会导致患有早衰症的儿童和年轻人的细胞不稳定和过早衰老。Zokinvy已证明使用HGPS对儿童和年轻人具有统计显着的生存益处。
早衰症（Progeria）：哈钦森-吉尔福德早衰综合症(Hutchinson-Gilford，HGPS)和加工缺陷型早衰样核纤层病(Processing deficient progeroid laminopathy，PDPL)统称为早衰症，是毁灭性的极其罕见和致命的儿科疾病，会导致急剧加速衰老和过早死亡。死亡的主要原因是由于动脉严重硬化而导致的心脏病或中风。HGPS是由LMNA基因的点突变引起的，产生法尼基化的异常蛋白——早衰蛋白。早衰样核纤层蛋白病是一种加速衰老的遗传病，由 LMNA和/或ZMPSTE24基因的一系列突变引起，这些突变产生与早衰素不同的法尼基化蛋白。
ゾキンヴィカプセル50mg／ゾキンヴィカプセル75mg
药效分类名称
早老症治疗用药
法尔奈尔转移酶抑制剂
批准日期：2024年2月
商標名
Zokinvy capsules
一般的名称
ロナファルニブ（Lonafarnib）
化学名
4-(2-{4-[(11R)-3,10-Dibromo-8-chloro-6,11-dihydro-5H-benzo[5,6]cyclohepta[1,2-b]pyridin-11-yl]piperidin-1-yl}-2-oxoethyl)piperidine-1-carboxamide
分子式
C27H31Br2ClN4O2
分子量
638.82
性状
Lonafarnib是一种白色～淡黄色白色粉末，极难溶于乙酸乙酯，不易溶于甲醇及乙醇，几乎不溶于水。
化学構造式
使用注意事项
开封后，应避免冷藏，在室温下保存。为了防止受潮，要把瓶盖盖盖好保管。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
由于国内的治疗临床试验病例极其有限，因此应在制造销售后，以再审查期间的所有给药病例为对象实施使用成绩调查，掌握本制剂使用患者的背景信息，同时尽早收集本制剂的安全性及有效性相关数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
药效药理
作用机制
哈钦森-吉尔福德-普罗及利亚综合征和处理不全性的丙二醛-拉米诺帕奇都是由LMNA突变或ZMPSTE24突变引起的法奈酰化的前列胺A（丙二醛或丙二醛样蛋白）产生和积累的疾病，作为法奈酰转移酶抑制剂的本制剂抑制了丙二醛或丙二醛样蛋白的产生。另外，有报告称，LMNA基因的变异时为异质结性，ZMPSTE24基因的变异时为同源结性或复合异质结性。
药理作用
法尼糖基转移酶抑制作用
本制剂的法尔奈尔转移酶的50%抑制浓度为1.9nmol/L。
抑制成核
在表达蛋白表达的HeLa细胞和来自哈钦森-吉尔福德-普罗及利亚综合征患者的皮肤成纤维细胞中，本制剂（0.5、1.0或2.0μmol/L）48小时的处理抑制了浓度依赖性的成核。
延长生存期
在哈钦森-吉尔福德-普罗及利亚综合征的模型小鼠（LmnaG609G/G609G小鼠）中，与无处置组相比，本制剂给药组发现生存期延长。
前列腺素浓度降低
单独使用本制剂的哈钦森-吉尔福德-普罗及利亚综合征患者的血浆凝集素浓度，在ProLon1中，每天2次给予115mg/m2，给药4个月后，与基线相比降低了48%，之后将150mg/m2增加到1天2次给药，结果与基线相比降低了50～62%。在ProLon2中，每天2次给予150mg/m2，结果与基线相比下降了36.7%。
适应症
治疗哈钦森-吉尔福德早衰综合症 (HGPS) 和加工缺陷型早衰样核纤层病(PDPL)
用法与用量
通常，开始剂量115mg/m2（体表面积）作为洛那法尼，每天2次，在早晚的饮食中或刚吃完后口服，4个月后每天2次，在早晚的饮食中或刚吃完后口服维持剂量150mg/m2（体表面积）。另外，根据患者的状态适当减量。
包装
胶囊
50mg
30胶囊/瓶〔含干燥剂〕
75mg
30胶囊/瓶〔含干燥剂〕
制造和销售
Angelus Corporation
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/39990E7M1020_1_01/