部份中文阿尔法重组处方资料（仅供参考）
商品名：Kanuma Intravenous Infusion
英文名：Sebelipase alfa
中文名：阿尔法重组冻干粉注射剂
生产商：亚力兄制药
药品简介
kanuma（Sebelipase alfa）是第一种获批的重组人溶酶体酸性脂肪酶（LAL），已在全球多个国家获得批准，包括欧盟、美国和日本上市，作为诊断为LAL缺乏症（LAL-D）患者的长期酶替代疗法，LAL缺乏是一种极为罕见的常染色体隐性进行性代谢性肝病。
カヌマ点滴静注液20mg
药效分类名称
溶菌酶酸性脂肪酶缺乏症治疗剂
批准日期：2016年5月
商品名
KANUMA for Intravenous Infusion 20mg
一般的名称：
セベリパーゼ アルファ（遺伝子組換え）
SebelipaseAlfa（GeneticalRecombination）
本質：
SebelipaseAlfa是转基因鸡蛋白中产生的基因重组人脂质体酸性脂肪酶由378个氨基酸残基构成的糖蛋白（分子量：约55000）。
使用注意事项
外箱开封后应遮光保存。
由于本制剂属于特定生物来源产品，因此在给药或处方本制剂时，应记录药品名称（销售名称）、其生产编号（批号）、给药或处方之日、给药或接受处方的患者的姓名、地址等，并从使用之日起至少保存20年。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
由于国内的治疗临床试验病例极其有限，因此通过对制造销售后、再审查期间的全部给药病例实施使用成绩调查，掌握本制剂使用患者的背景信息，同时尽早收集本制剂的安全性及有效性的数据，使本制剂的适当使用采取必要的措施。
药效药理
作用机制
溶酶体酸性脂肪酶缺乏症是一种由溶酶体酸性脂肪酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。当溶酶体酸性脂肪酶的活性降低时，胆固醇酯、甘油三酯等蓄积，表现出肝纤维化、血脂异常等。
Severipase α（基因重组）是在人溶酶体酸性脂肪酶中加入含有高甘露糖型糖链和磷酸化高甘露糖型糖链的N-连接糖链的糖蛋白，是巨噬细胞甘露糖受体和甘露糖。通过-6-磷酸受体进入细胞并水解溶酶体中积累的胆固醇酯和甘油三酯。
治疗性给药的效果
当sebelipase alfa（基因重组）每周一次或隔周一次重复给药溶酶体酸性脂肪酶缺乏模型大鼠时，肝脏中溶酶体酸性脂肪酶活性恢复，组织中胆固醇和甘油三酯降低，血清转氨酶水平降低观察到肝脏肿胀、体重增加和存活时间延长。
适应症
溶菌酶酸性脂肪酶缺失症（胆固醇酯蓄积症、沃尔曼病）
用法与用量
通常，作为Sebelipase alfa（基因重组），每2周静注1次，每1kg体重1mg。效果不充分时将3mg每1kg体重每2周增加1次或每周增加1次，滴注静注。
但是，在婴儿期发病的急速进行性的情况下，作为Sebelipase alfa（基因重组），一次每公斤体重1mg，每周1次，点滴静注。效果不充分时，每1kg体重增加3mg至每周1次，滴注静注。另外，根据患者的状态适当增减。
包装
◆静脉输液
20毫克
1瓶 10毫升

贮存方法：避免冻结，在2～8℃下保存。
有效期：24个月
制造商和分销商
亚力兄制药有限责任公司
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/870056_3959419A1026_1_05#