部份中文阿法酸酶处方资料（仅供参考）
英文名：asfotase alfa
商品名：Strensiq
中文名：阿法酸酶注射溶液
生产商：亚力山药业
药品简介
近日，由Alexion公司研发的治疗低磷酸酯酶症的新药Strensiq（asfotase alfa）获欧盟批准，作为一种长期的骨靶向酶替代疗法，用于超罕见的小儿发病低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。
在欧盟，Strensiq是获批治疗HPP的首个药物。低磷酸酯酶症（HPP）是一种极为罕见的，渐进式的遗传性代谢紊乱疾病，患者机体多系统受损，导致身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症（HPP）可使患者骨矿物质化，导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病，还可导致多系统并发症，例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。
作用机理
Asfotase alfa是一种具有酶促活性的人重组组织非特异性碱性磷酸酶-Fc-癸-天冬氨酸融合蛋白，可促进低磷酸血症患者骨骼的矿化。
适应症
Strensiq适用于患有儿科低磷血症的患者的长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。
用法与用量
推荐的阿糖酸酶α的剂量方案是每周皮下给药3次，每次2mg/kg体重，或每周6次皮下给药，剂量为1mg/kg体重。
推荐的阿斯福酶α的最大剂量为6 mg/kg/周。
有关更多详细信息，请参阅下面的剂量表。（参见原处方）
错过的剂量
如果错过了剂量的天冬酰胺酶α，则不应注射双倍剂量来弥补错过的剂量。
特殊人群
成年病人
已对年龄≥18岁的低磷酸盐血症患者研究了阿斯福酶α的药代动力学，药效学和安全性。在成年儿科低磷血症（HPP）的成年患者中不需要调整剂量。
老年
尚未确定老年患者中阿糖酸酶α的安全性和有效性，因此不建议针对这些患者使用特定剂量的治疗方案。
肾功能不全
尚未评估阿斯福酶α在肾功能不全患者中的安全性和有效性，因此不建议针对这些患者使用特定剂量的治疗方案。
肝功能不全
尚未评估天冬酰胺酶α在肝功能不全患者中的安全性和有效性，因此不建议针对这些患者使用特定剂量的治疗方案。
给药方法
Strensiq仅用于皮下使用。它不适用于静脉内或肌肉内注射。
每次注射的最大药用量不得超过1毫升。如果需要超过1毫升，可以同时进行多次注射。
Strensiq应使用无菌的一次性注射器和注射针头进行管理。注射器的体积应足够小，以便可以合理的精度从药瓶中取出处方剂量。
注射部位应旋转并仔细监测是否有潜在反应的迹象。
仅在对患者进行给药程序方面的培训后，患者才能进行自我注射。
有关给药前的药品处理。
禁忌症
如果无法控制超敏反应，对活性物质或任何赋形剂的严重或危及生命的超敏反应。
保质期
30个月
在23°C至27°C的温度下，已证明化学和物理使用稳定性长达3小时。
特殊的储存注意事项
存放在冰箱（2°C – 8°C）中。
不要冻结。
存放在原始包装中，以避光。
有关首次打开药品后的储存条件。
容器的性质和内容
I型玻璃小瓶，带塞子（丁基橡胶）和带掀盖的密封件（铝）（聚丙烯）。
Strensiq 40mg/ml注射溶液
小瓶的填充量为：0.3毫升，0.45毫升，0.7毫升和1.0毫升 Strensiq 100毫克/毫升注射溶液
小瓶的填充量为：0.8毫升
包装为1或12个小瓶
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/7092/smpc
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包装规格[注：以下产品属德国包装规格，不同规格和不同价格，采购以咨询为准]
100mg/ml 80mg 12x0.8ml
40mg/ml 28mg 12x0.7ml
40mg/ml 18mg 12x0.45ml
40mg/ml 40mg 12x1ml
Strensiq(asfotase alfa)
NEUE ARZNEISTOFFE
Stoffgruppe ：100/40 Enzyminhibitoren, Präparate bei Enzymmangel umd Transportproteine
Wirkstoff：Asfotase alfa
Fertigarzneimittel：Strensiq®
Hersteller：Alexion Pharma
Markteinführung (D)：10/2015
Darreichungsform
40mg/ml Injektionslösung
100mg/ml Injektionslösung
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Indikationen
Strensiq ist indiziert zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten, bei denen die Hypophosphatasie im Kindes- und Jugendalter aufgetreten ist. Ziel ist die Behandlung von Knochenmanifestationen der Krankheit.
Wirkmechanismus
Asfotase alfa ist ein lösliches Glykoprotein und besteht aus zwei identischen Polypeptidketten mit einer Länge von jeweils 726 Aminosäuren. Der Arzneistoff besteht aus der katalytischen Domäne der humanen gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase (AP), der humanen Immunglobulin-G1-Fc-Domäne und einer Deca-Aspartat-Peptid-Domäne. Das Fusionsprotein ist enzymatisch aktiv und soll die bei Hypophosphatasie-Patienten fehlende AP-Aktivität ersetzen, was die Skelettmineralisierung fördert.
Anwendungsweise und -hinweise
Asfotase alfa wird als subkutane Injektion von 2 mg/kg KG bei dreimal wöchentlicher Gabe oder 1 mg/kg KG bei sechsmal wöchentlicher Applikation gegeben.
Das pro Injektion applizierte Arzneimittelvolumen darf maximal 1 ml betragen. Braucht der Patient mehr, können mehrere Injektionen gleichzeitig verabreicht werden. Geschulte Patienten können das Medikament selbst spritzen.
wichtige Wechselwirkungen
Nebenwirkungen
Reaktionen an der Injektionsstelle waren die häufigsten Nebenwirkungen (73 Prozent der Patienten) in den Studien zu Asfotase alfa, aber meist leicht bis mittelschwer. Sehr häufig traten ferner Kopfschmerzen, Erytheme und Schmerzen in den Extremitäten auf.
Kontraindikationen und Vorsichtsmaßnahmen
Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.
Studien
In mehreren kleinen Studien wurde die Substitutionstherapie mit Asfotase alfa bei Patienten im Alter von 0,5 Monaten bis 66 Jahren geprüft. Im Röntgenbild zeigten sich teils deutliche bis nahezu komplette Rückbildungen der Schäden. Etliche Patienten, vor allem Säuglinge und Kinder, zeigten ein sichtbares Aufholwachstum. Ebenso konnte ein Teil der Patienten, die bereits eine Unterstützung der Atmung brauchten, im Lauf der Therapie darauf verzichten. Das ist ein wichtiges Ergebnis, denn unbehandelt führt eine infantile Hypophosphatasie häufig zum Tod, wenn die Atmung unterstützt werden muss.
Hintergrundinfos
Die Hypophosphatasie ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des Knochenstoffwechsels, die tödlich verlaufen kann. Zugrunde liegt ist eine loss-of-function-Mutation in dem Gen, das für die gewebeunspezifische alkalische Phosphatase kodiert. Sie kann von Geburt an, aber auch erst in fortgeschrittenem Alter auftreten und führt zu unterschiedlichen Symptomen – von nicht überlebensfähigen Frühgeburten bis hin zu schweren Zahn-, Skelett- und Organschäden. Zu den Knochenmanifestationen gehören Rachitis und Osteomalazie, gestörter Calcium- und Phosphat-Stoffwechsel, Wachstumsstörungen, Einschränkungen der Atmung, die eine Beatmungshilfe erforderlich machen können, und Vitamin B6-abhängige Krampfanfälle.
Besonderheiten
Strensiq ist bei Temperaturen von 2–8 °C (Kühlschrank) sowie vor Licht geschützt (Umkarton) zu lagern. Die chemische und physikalische Gebrauchsstabilität wurde für bis zu 1 Stunde bei einer Temperatur zwischen 23 °C und 27 °C nachgewiesen.
Strensiq ist verschreibungspflichtig.
Formeln
Links
Europäischer öffentlicher Beurteilungsbericht (EPAR):
www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/003794/WC500194339.pdf 
Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels:
www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003794/WC500194337.pdf 
Hypophosphatasie Deutschland e.V.
www.hhp-ev.de