近日，Fabrazyme(agalsidase beta)是一种治疗法布里疾病的药物，由赛诺菲旗下的健赞研发，并于2003年获批上市。法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，是一种罕见的遗传性疾病。Fabrazyme为酶替代疗法治疗，能够缓解疾病的发生。
Fabrazyme是人α-半乳糖苷酶A的重组形式，可以静脉内施用于患者，以替代缺乏的酶并启动所储存脂质的分解。
Fabrazyme用于静脉输注。Fabrazyme的推荐剂量为每2周静脉输注1.0mg / kg体重。
批准日期：2017年6月13日 公司：genzyme
FABRAZYME（β-半乳糖苷酶A[agalsidase beta]）注射，静脉使用
美国初次批准：2003年
作用机理
法布里病是糖鞘脂代谢的X连锁遗传病。溶酶体酶α-半乳糖苷酶A的缺乏会导致糖鞘脂（主要是GL-3）在许多人体组织中逐渐积累，从生命的早期开始并持续数十年。 法布里病的临床表现包括肾衰竭，心肌病和脑血管意外。GL-3在肾内皮细胞中的积累可能在肾衰竭中起作用。
Fabrazyme旨在为Fabry病患者提供α-半乳糖苷酶A的外源来源。非临床和临床研究评估了有限数量的细胞类型，表明Fabrazyme将催化包括GL-3在内的糖鞘脂的水解。
适应症和用途
Fabrazyme被指定用于患有法布里病的患者。Fabrazyme会减少globotriaosylceramide（GL-3）在肾脏和某些其他细胞类型的毛细血管内皮中的沉积。
剂量和给药
推荐剂量为每两周静脉输注1mg/kg体重。
输注前应使用退热药。
有关建议的输注速率，请参阅完整的处方信息。
剂量形式和强度
注射：将5 mg或35mg冻干饼或粉末装在单剂量小瓶中，以进行重构。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
Fabrazyme输注期间，在某些患者中观察到威胁生命的过敏反应和严重的过敏反应。如果发生严重的过敏或过敏反应，请立即停止使用Fabrazyme，并提供必要的紧急治疗。服用Fabrazyme时应易于采取适当的医疗支持措施，因为它可能导致严重的输液相关反应。
在临床试验中，服用Fabrazyme的患者中有59％发生了与输液相关的反应。有些反应很严重。对于发生输液相关反应的患者，建议使用退烧药和抗组胺药进行预处理。如果发生与输液有关的反应，降低输液速度，暂时停止输液和/或服用其他退热药，抗组胺药和/或类固醇可能会改善症状。
如果发生严重的输液相关反应，应考虑立即停用Fabrazyme，并应开始适当的医学治疗。严重反应通常通过临床指示的抗组胺药，皮质类固醇，静脉内输注的液体和/或氧气进行管理。
患有晚期法布里疾病的患者的心脏功能可能受损，可能使他们更容易遭受输液相关反应引起的严重并发症的风险，因此在服用法布雷酶时应密切监测这些患者。
只有在认真考虑持续治疗的风险和益处之后，并在合格人员的直接监督下，并在适当的情况下，采取适当的医疗支持措施，才能对以前对Fabrazyme发生严重或严重过敏反应的患者进行Fabrazyme的重新管理。
不良反应
最常见的不良反应（与安慰剂相比≥20％，>2.5％）是：上呼吸道感染，发冷，发热，头痛，咳嗽，感觉异常，疲劳，周围水肿，头晕和皮疹。
包装供应/存储和处理方式
注射用的Fabrazyme（阿加糖苷酶β）以无菌，无热源，白色至灰白色的冻干饼或粉末形式提供于单剂量小瓶中。
35毫克小瓶：NDC 58468-0040-1
5毫克小瓶：NDC 58468-0041-1
将Fabrazyme小瓶在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏。 瓶上的有效期结束后，请勿使用Fabrazyme。
该产品不含防腐剂。 应当立即使用Fabrazyme的重建溶液和稀释溶液。 如果无法立即使用，则经重构和稀释的溶液可以在2°C至8°C（36°F至46°F）下最多保存24小时[请参见剂量和管理]。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=988513ab-b06f-4dd0-93f7-d2d4531dcce4