近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准细胞疗法 Encelto（revakinagene taroretcel-lwey，前称NT-501 ）眼用 植入物，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。
MacTel是一种成人视网膜神经退行性疾病，可导致进行性和不可逆的视力丧失，严重影响患者的生活质量。Encelto利用一种封装的细胞治疗技术，旨在持续向视网膜输送治疗剂量的睫状神经营养因子（CNTF），以帮助减缓疾病的进展。
Encelto是第一个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的MacTel治疗方法。
批准日期：2025年3月6日 公司：Neurotech Pharmaceuticals, Inc
Encelto（revakinagene taroretcel-lwey）植入物，用于玻璃体内
美国首次批准：2025年
作用机制
ENCELTO分泌重组人睫状神经营养因子（rhCNTF），这是神经元和支持胶质细胞内源性产生的几种神经营养因子之一。外源性CNTFis最初被认为靶向Müller神经胶质，引发一系列可能促进耳受体存活的信号事件；然而，ENCELTO的作用机制尚不完全清楚。
适应症
ENCELTO是一种基于同种异体包膜细胞的基因疗法，适用于治疗成人特发性黄斑2型毛细血管扩张症（MacTel）。
剂量与用法
仅用于玻璃体内植入。
•ENCELTO用于由合格的眼科医生在脓毒症条件下进行手术玻璃体内植入。
•推荐剂量为每只受影响的眼睛植入一个ENCELTO，其中含有200000至440000个表达重组人睫状神经营养因子（rhCNTF）的同种异体视网膜色素上皮细胞。
•使用前仔细检查ENCELTO，并在准备和执行ENCELTO的手术放置或取出时参考使用说明书。
剂型和强度
一个单剂量植入物，含有200000至440000个表达rhCNTF的异基因视网膜色素上皮细胞。
禁忌症
•眼部或眼周感染。
•已知对内皮无血清培养基（Endo34SFM）过敏。
警告和注意事项
•ENCELTO植入术与严重视力丧失、感染性眼内炎、视网膜撕裂和/或脱离、玻璃体破裂、植入物挤出、白内障形成、缝合相关并发症和延迟暗适应有关。应指导患者立即报告可能与这些事件相关的体征或症状。可能需要额外的手术和/或医疗管理。
•玻璃体出血：在ENCELTO植入手术前暂时停止使用抗血栓药物，以降低植入相关玻璃体出血的风险。植入后一年以上发生玻璃体出血可能是ENCELTO挤压的征兆。应仔细检查手术部位，如有需要，应通过手术重新定位ENCELTO。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥2%）为结膜出血、延迟暗适应、异物代偿、眼部疼痛、缝合相关并发症、瞳孔缩小、结膜充血、眼部瘙痒、眼部不适、玻璃体出血、视力模糊、头痛、干眼、眼部刺激、白内障进展或形成、玻璃体漂浮物、严重视力丧失、眼分泌物、前房细胞、虹膜睫状体炎。
如需报告疑似不良反应，请致电1-833-963-9275联系Neurotech，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供货方式
ENCELTO是一种无菌、单剂量的植入物，含有200000至440000个表达rhCNTF的异基因视网膜色素上皮细胞（NTC-201-6A细胞系）。
ENCELTO包装在内皮无血清培养基（Endo-SFM）内的保护性内部容器中，该培养基由密封的外部容器保持无菌。ENCELTO附在夹具上，该夹具既将ENCELTO悬挂在Endo-SFM中，又便于眼内插入。
ENCELTO不含防腐剂。
国家药品监督管理局：82958-501-01
ENCELTO核心包内容
部件                   描述
内部容器               这是无菌的。它是一个圆柱形塑料容器，下部有一个装满液体
                       介质的隔间。它有一个上隔室，通过一个狭窄的通道与之相连，
                       该通道用鲁尔锁帽固定关闭
外容器                 这是一个塑料容器，有一个密封的箔盖。它保持内部容器的无
                       菌状态，直到准备使用。
一次性温度记录装置     一种测量和记录包装内温度的一次性设备。如果ENCELTO已存储
                       在可接受的范围内，屏幕顶部将显示“✓”。如果显示“X”，则
                       ENCELTO已暴露在可接受范围之外的温度下，不得使用。
ENCELTO中等pH值颜色    一种提供色卡的卡片，用于指示液体介质的可接受pH范围。
指南
ENCELTO使用说明        一本包含完整说明并包括ENCELTO患者卡的小册子。
ENCELTO检查清单        包含使用前检查说明的信息表。
USPI                   美国处方信息。
图1716。ENCELTO核心包内容（见原说明）
图1817. ENCELTO（见原说明）
图1918。ENCELTO内部容器（见原说明）
图2019。pH值颜色指南（见原说明）
储存和处理
1.使用手柄，从较大的装运箱中取出芯包（图16）。
2.将ENCELTO储存在16º至37ºC（61º至99ºF）的芯包中，直至准备使用。
3.不要冷冻或冷藏。
4.检查一次性温度记录装置。如果显示复选标记，则ENCELTO已保持在可接受的温度范围内，可以使用。如果显示“X”，则表明ENCELTO暴露在可接受范围之外的温度下，不得使用。请立即致电（833）-963-9275联系Neurotech。
•保护ENCELTO免受光线照射。
5.使用无菌技术处理内部容器（图18）。
6.不要在芯包标签上标明的“使用截止日期”之后使用。
7.如果pH值不在可接受范围内，请勿使用ENCELTO（图19）。请立即致电（833）-963-9275联系Neurotech。
•在根据当地机构协议处置ENCELTO植入物之前，请致电1-833-963-9275评估ENCELTO的退回或更换情况。
包装内容器内的橙色至粉红色液体保持介质，称为内皮无血清介质（Endo-SFM），可能含有可见颗粒。颗粒一般描述纤维、固体、白色或金属外观。
请参阅随附Encelto的完整处方信息：
https://www.neurotechpharmaceuticals.com/wp-content/uploads/ENCELTO-PRESCRIBING-INFORMATION.pdf