美国FDA批准Gattex治疗短肠综合征
批准日期：2012年12月 21日；公司：NPS Pharmaceuticals，Inc.
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm333171.htm
2012年12月 21日美国食品和药品监督管理局(FDA)批准Gattex(teduglutide)治疗有短肠综合征(SBS)需要来自静脉喂养另外营养(肠外营养)的成年。
孤儿药物
短肠综合征(SBS)是一种来自部分或完全手术切除小肠和/或大肠结果的情况。广泛丢失小肠可导致从食物吸收维持生命所需液体和营养物变差。其结果，有短肠综合征(SBS)患者经常接受肠外营养。
Gattex是一种注射剂每天给药1次帮助改善小肠液体和营养物的吸收，减少肠外营养频数和容积。它是治疗有短肠综合征(SBS)成年接受营养支持第三个FDA-批准药物。在2003和2004年分别批准Zorbtive (生长激素[somatropin])和Nutrestore (谷氨酰胺[glutamine])。
FDA的药物评价和研究中心药物评价III室副主任Victoria Kusiak，M.D.说：“今天的批准为危及生命情况患者扩展可得到的治疗选择”，“因为可能至其他严重健康情况，至关重要的是患者和卫生保健专业人员了解药物的潜在和已知的安全性风险”。
用Gattex治疗患者在小肠中有发生癌症和异常生长(息肉)，小肠中梗阻，胆囊病，胆道疾病和胰腺疾病潜在风险增加。为确保Gattex的获益胜过潜在风险，药物正在与风险评估和减灾战略被批准，包括交流计划和对训练处方者。
在两项临床试验和两项延伸研究评价Gattex的安全性，疗效和耐受性。在试验中患者被随机赋予接受Gattex或安慰剂。
临床试验被设计成测量在20和24周治疗后实现每周肠外营养容积至少减少20%(临床反应)的患者数。用Gattex治疗患者有46%和63%实现临床反应，相比较用安慰剂治疗患者有6 %和30%。
试验还测量在24周治疗后肠外营养容积的平均减少(每周立升数)。结果显示在Gattex-治疗患者肠外营养平均减少2.5 L/周和4.4 L/周，与之比较安慰剂-治疗患者为 0.9 L/周和2.3 L/周。
在临床试验中用Gattex治疗患者接着延伸研究另外28周。连续Gattex治疗1年后患者经历肠外营养平均减少4.9 L/周和5.2 L/周。延伸研究中当用Gattex有6例患者断用肠外营养。
在临床试验被确定Gattex 最常见副作用是腹痛，注射部位反应，恶心，头痛，腹胀和上呼吸道感染。
为研究Gattex的长期安全性，FDA正在要求一项短肠综合征(SBS)患者用本药治疗上市后在常规临床情况研究以进一步评价药物致结肠直肠癌和其它情况风险的潜在增加。这项研究患者将随访至少10年。
Gattex是由位于新泽西州贝德明斯特NPS Pharmaceuticals公司上市；Zorbtive有麻省Rockland的EMD Serono上市而Nutrestore有加州Emmaus Medical Inc.Torrance上市。
http://www.npsp.com/file_depot/0-10000000/0-10000/262/folder/2023/Gattex_PI-IFU_FINAL_2012-12-21.pdf
http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2012/203441Orig1s000lbl.pdf
处方资料重点
这些重点不包括安全和有效使用GATTEX所需所有资料。请参阅下文为GATTEX的完整处方资料
美国初次批准：2012
适应证和用途
注射用GATTEX®(teduglutide[rDNA来源])是一种胰高血糖素肽-2(GLP-2)类似物适用为治疗有短肠综合征(SBS)依赖肠外支持的成年患者。(1).
剂量和给药方法
（1）推荐每天1次剂量 GATTEX是0.05 mg/kg (2.1)
（2）通过皮下注射给药；在腹部四象限之一，或大腿或臂交替给药。(2.1)
（3）只为皮下注射。 (2.1)
（4）只为单次使用。在配制后3小时内使用，遗弃任何为使用部分。(2.5)
（5）有中度至严重肾受损患者中建议减低剂量50% (2.3) (8.6) (12.3)
剂型和规格
（1）注射用：每单次使用玻璃小瓶含5 mg的teduglutide为白色，冰冻干燥粉为配制在预装注射器中提供的用0.5 mL注射用无菌水。 (3)
（2）用预装注射器内提供的0.5 mL注射用无菌水配制导致10 mg/mL溶液。最大0.38 mL配制好溶液其中含3.8 mg的teduglutide任何可从小瓶抽吸。 (3) (16.1)
禁忌证
无 (4)
警告和注意事项
（1）肿瘤生长. 有肿瘤生长加速的风险。建议用应进行GATTEX开始治疗前和后1年整个结肠的结肠镜检查与切除息肉。随后当需要时应进行结肠镜检查，频度不低于每5年。在小肠恶性病病例中终止GATTEX。有非-胃肠道恶性病患者应根据风险和获益考虑做出继续用GATTEX的临床决策。(5.1)
（2）肠梗阻. 在发生梗阻患者中，GATTEX应暂时停止以待进一步临床评价和处理。 (5.2)
（3）胆道和胰腺疾病. 开始GATTEX前患者应进行实验室评估(胆红素，碱性磷酸酶，脂肪酶，淀粉酶)。随后每6个月应进行实验室检验。如见到临床意义变化，检验进一步评价包括影像，和应再评估继续用GATTEX治疗。(5.3)
（4）液体超负荷. 当用GATTEX有对液体超负荷潜能。如发生液体超负荷，尤其是在有心血管病患者，应适当调整肠外支持，和再次评估GATTEX治疗。 (5.4)
不良反应
跨越所有用GATTEX研究最常见不良反应(≥ 10%)是腹痛，注射部位反应，恶心，头痛，腹胀，上呼吸道感染。此外，在短肠综合征(SBS)研究(1和3)呕吐和液体超负荷报道率 ≥ 10%。(6.1)
为报告怀疑不良反应，连续NPS Pharmaceuticals电话1-855-5GATTEX(1-855-542-8839)或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
药物相互作用
GATTEX有潜能增加同时口服药物的吸收。建议仔细监视和调整需要点滴调整口服药物或治疗指数窄剂量可能性。 (5.5) (7.1)
特殊人群中使用
尚未确定GATTEX在儿童患者中的安全性和疗效 。 (8.4)
完整处方资料
1 适应证和用途
注射用GATTEX®(teduglutide[rDNA来源])是适用为治疗依赖肠外支持短肠综合征(Short Bowel Syndrome(SBS))成年患者。[见临床药理学12.2].
2 剂量和给药方法
2.1 给药信息
GATTEX的推荐每天剂量为0.05 mg/kg体重皮下注射给药每天1次。建议对皮下
