2016年3月4日，美国食品和药品监督管理局FDA批准Idelvion，凝血因子IX(重组)白蛋白融合蛋白，为在有血友病B儿童和成年中使用。Idelvion是在美国第一个被批准的凝血因子-白蛋白融合蛋白产品，和被修饰在血中持续更长时间的第二个因子IX融合蛋白产品。
美国FDA的生物制品评价和研究中心主任Peter Marks，M.D.，Ph.D.说：“Idelvion的批准为儿童和成年有血友病B有助于预防或控制出血和减低出血发作的频数 提供另一个重要的治疗选择。”
根据美国疾病控制和预防中心，血友病B是一种罕见遗传性出血疾病阻止血液正常地凝固。该疾病主要地影响男性和，罕见地，女性。有血友病B人们可能经受潜在地严重出现的反复发作，主要地至关节，它可能被出血损伤。
Idelvion被用于替代因子IX，一种天然地存在凝血因子，有血友病B人们中缺失(功能地缺陷)或缺陷(也被称为先天性因子IX缺乏或Christmas疾病)。Idelvion是通过produced by 重组 DNA技术连接因子IX至白蛋白生产，白蛋白是一种血液中发现蛋白，它负责当产品静脉给予后持续更长时间。Idelvion是适用为需要时使用控制和预防出血发作，手术后出血的处理(围手术期)和作为常规预防措施减少出血发作的频数。为了预防Idelvion潜在地需要比未经修饰的因子IX注射频数较少。
在两项多中心研究评价Idelvion的安全性和疗效，其中包括总共90例有血友病B成年和儿童患者有年龄1和61岁间。Idelvion被证实在时有效控制出血发作和处理围手术出血。 Idelvion用作为预防导致一个现状减少每年自发性出血发作率尽管较低频数Idelvion的输注。研究没有确定安全性担忧。对Idelvion观察到最常见副作用是头痛。
批准日期：2016年3月4日；公司：CSL Behring
IDELVION®的重点安全和有效使用，请参阅完整处方资料
IDELVION[凝血因子IX(重组)，白蛋白融合蛋白]
——冻干粉为溶液为静脉注射
美国初次批准：2016
适应证和用途
IDELVION，凝血因子IX(重组)，白蛋白融合蛋白(rIX-FP)，一种重组人血液凝固因子，是适用在有血友病B儿童和成年(先天性因子IX缺乏)为：
⑴ 出血发作的按需控制和预防
⑵ 出血的围手术处理
⑶ 常规预防 为预防或减少出血发作的频数
使用的限制：
IDELVION是不适用在有血友病B患者为免疫耐受性诱导。(1)
剂量和给药方法
仅为重建后静脉使用。
⑴ 每小瓶IDELVION被标记有实际因子IX效力的国际单位(IU)。(2.1)
⑵ 一个IU的IDELVION每kg体重预期增加因子IX循环活性如下：
① 青少年和成年：1.3 IU/dL每IU/kg(2.1)
② 儿童(<12岁)：1 IU/dL每IU/kg(2.1)
⑷ 静脉给予。输注速率不要超过10 mL每分钟。(2.3)
出血发作的控制和预防和围手术处理：
⑸ 用IDELVION剂量和时间依赖于因子IX缺乏的严重程度，出血部位和程度，和患者的临床情况，年龄和因子IX的恢复。(2.1)
⑹ 用下列公式确定使用的初始剂量：
需要剂量(IU) = 体重(kg) × 想要的因子IX升高(正常的%或IU/dL) ×((IU/kg每IU/dL)恢复的倒数)(2.1)
⑺ 调整剂量根据患者的临床情况和反应。(2.1)
常规预防：
⑻患者≥12岁：25-40 IU/kg体重每7 天。患者用该方案控制良好可转至一个14-天间隔在50-75 IU/kg体重。(2.1)
剂型和规格
可得到IDELVION为冻干粉在一次用小瓶含标称250，500，1000或2000 IU。(3)
禁忌证
在对IDELVION或其组分，包括仓鼠蛋白质曽有危及生命超敏反应患者不要使用。(4)
警告和注意事项
⑴ 可能超敏性反应，包括过敏反应。症状发生时应终止IDELVION和给予适当治疗。(5.1)
⑵ 可能发生对IDELVION中和抗体(抑制剂)的发展。如患者血浆没有达到期望因子IX血浆恢复，或如用适当剂量出血没有被控制，进行一个分析测量因子IX抑制剂浓度。(5.2，5.5)
⑶ 当使用含因子IX产品时发生血栓栓塞(如，肺栓塞，静脉血栓形成，和动脉血栓形成)。(5.3)
⑷ 在有因子IX抑制剂和对因子IX过敏反应史血友病B患者用含因子IX-产品免疫耐受性诱导后曽报道肾病综合征。(5.4)
⑸ 因子IX活性分析结果与所使用活化部分凝血酶时间的试剂的种类可能变化。(5.5)
不良反应
在临床试验中报道的最常见不良反应(发生率 ≥1%)是头痛。(6)
报告怀疑不良反应，联系CSL Behring药物警戒部电话1-866-915-6958或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
在特殊人群中使用
儿童：可能需要较高剂量每公斤体重或更频给药。(8.4)
完整处方资料
1 适应证和用途
IDELVION®，凝血因子IX(重组)，白蛋白融合蛋白(rIX-FP)，一个重组人血液凝固因子，是适用在儿童和成年有血友病B(先天性因子IX缺乏)为：
● 出血发作的按需控制和预防
● 围手术出血的处理
● 常规预防以预防或减少出血发作的频数
使用的限制：
IDELVION是不适用在血友病B患者为免疫耐受性诱导。
2 剂量和给药方法
仅为重建后静脉使用。
2.1 剂量
● 每小瓶IDELVION含重组因子IX效力国际单位(IU)在纸盒和小瓶标记是陈述。
●IDELVION治疗的剂量和时间用依赖于因子IX缺乏的严重程度，部位和出血的程度，和患者的临床情况，年龄和因子IX的恢复。
●IDELVION需要剂量的计算是根据经验发现一个IU的IDELVION每kg体重预期在患者≥12岁增加因子IX循环水平1.3 IU/dL和在患者<12岁1 IU/dL。为出血发作的治疗IDELVION的需要剂量用下列公式确定：
需要的单位(IU) =体重(kg) × 想要的因子IX升高(正常%或IU/dL) × (恢复的倒数(IU/dL每IU/kg))
或
增加的因子IX IU/dL(或正常%) = 剂量(IU) × 恢复(IU/dL每IU/kg)/体重(kg)
● 根据个体患者的临床情况和反应调整剂量。
出血发作的按需控制和预防
表1中提供一个对出血发作的按需控制和预防IDELVION给药指导。给药应目标在表1概述在维持一个血浆因子IX活性水平在或血浆水平以上(正常%或IU/dL)。
出血的围手术处理
在表2中提供对IDELVION出血的围手术处理给药的指导。
常规预防
对患者≥12岁，推荐剂量是25-40 IU IDELVION每kg体重每7天。用这个方案被良好控制患者可被转至一个14天间隔在50-75 IU IDELVION每kg体重[见临床研究(14)]。
对患者<12岁，推荐剂量为40-55 IU每kg体重每7天。
根据个体反应调整给药方案。
2.2 制备和重建 |
