批准日期： 2014年2月14日；公司：BioMarin Pharmaceutical Inc.
接受罕见儿童疾病优先审评凭证的第一个药物
Vimizim被授予优先审评。一个FDA优先审评提供对为严重疾病或情况可能在治疗中提供进展的药物加快审评。Vimizim还是接受罕见儿童疾病优先审评凭证的第一个药物- 旨在鼓励新的药物和生物制剂对罕见的儿科疾病的预防和治疗发展的规定。
FDA的药物评价和研究中心胃肠道和先天错误产品部副主任Andrew E. Mulberg医学博士说“这个批准和罕见儿童疾病优先审评凭证强调监管局使有罕见病患者可得到治疗的承诺，”“在批准前有这种罕见病患者没有批准的药物治疗。”
http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2014/125460s000lbl.pdf
处方资料重点
请参阅VIMIZIM完整处方资料。
VIMIZIM (elosulfase alfa)注射剂，为静脉使用
美国初始批准：2014
适应证和用途
Vimizimis一种水解溶酶体糖胺聚糖(GAG)-特异性酶适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA；Morquio A综合征) (1)。
剂量和给药方法
2 mg每公斤体重给予每周1次作为一次根据输注容积历时最小3.5至4.5小时静脉输注(2.1，2.3)。
剂型和规格
注射剂：5 mg/5 mL (1 mg/mL)在单次使用小瓶内(3)。
禁忌证
无(4)。
警告和注意事项
（1）过敏反应和超敏性反应：有些患者用Vimizim治疗期间曾观察到危及生命过敏反应和超敏性反应。如发生过敏反应或严重超敏性反应，立即停止输注和开始适当医学治疗。建议开始输注前用抗组织胺有或无退热药预先治疗(5.1)。
（2）急性呼吸并发症的风险：有急性发热或呼吸疾病患者可能处在来自超敏性反应危及生命并发症高危风险。给予Vimizim前应对患者的临床状态给予仔细考虑和考虑延迟Vimizim输注(5.2)。
不良反应
最常见不良反应(Vimizim患者≥10%和发生比安慰剂-治疗患者发生率较高)是发热，呕吐，头痛，恶心，腹痛，畏寒，和乏力(6.1)。
报告怀疑不良反应，联系BioMarin电话1-866-906-6100或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
特殊人群中使用
儿童使用：在小于5岁儿童患者中尚未确定Vimizim的安全性和有效性(8.4)。
完整处方资料
1 适应证和用途
Vimizim (elosulfase alfa)是适用为有粘多糖病型IVA (MPS IVA；Morquio A综合征)患者。
2 剂量和给药方法
2.1 推荐剂量
推荐剂量是2 mg每kg根据输注容积在历时最小范围3.5至4.5小时静脉给予，每周1次。建议开始输注前30至60分钟用抗组织胺有或无退热药预先治疗[见警告和注意事项(5.1)]。
非肠道给药产品只要溶液和容器允许，在给药前应肉眼观察有无颗粒物质和变色。
2.2 准备指导
重要资料：应在有能力处理医疗急救的卫生专业人员监督下制备和给予产品。
根据个体患者体重和推荐剂量2 mg/kg确定将被稀释的小瓶数。.
用0.9% 氯化钠注射液，USP稀释计算剂量至最终体积100 mL或250 mL。
最终容积根据患者体重如下：
● 对小于25 kg重患者，最终容积应是100 mL；
● 对25 kg或以上体重患者，最终容积应是250 mL。
当稀释时溶液应是清澈至乳白色和无色至淡黄色。如溶液变色或溶液有颗粒物质不要使用。注意被稀释溶液有轻微的絮凝(如，薄半透明纤维)对给予是可接受的。
制备期间避免搅动。轻轻旋转输液袋确保适当的分配。不要摇晃溶液。
2.3 给药指导
用装配低蛋白结合0.2μm在线滤器的低蛋白结合输注设备给予稀释好溶液至患者。
注意：尚未在小于5岁儿童患者中确定Vimizim的安全性和有效性[见特殊人群中使用(8.4)]。
对体重小于25 kg患者：对头15分钟初始输注率应是3 mL每小时和，如耐受，下一个15分钟增加至6 mL每小时。如耐受这个速率，可每15分钟以6 mL每小时增量增加这个速率，不超过36 mL每小时。输注的总容积应是最小历时3.5小时输送。
对体重25 kg或以上患者：对头15分钟初始输注速率应是6 mL每小时和，如耐受，对下一个15分钟输注速率可增加至12 mL每小时，如果耐受这个速率时，那么每15分钟间隔可以12 mL每小时增量增加速率，不超过72 mL每小时。输注的总容积应是历时最小4.5小时输送。
对超敏性反应事件时输注速率可能变慢，暂时停止，或终止[见警告和注意事项(5.1)]。在输注管道内不要输注其他产品。尚未评价与其他产品的兼容性。
2.4 贮存和稳定性
Vimizim不含防腐剂：因此产品应在稀释后立即使用。如不可能立即使用，已稀释产品可在2°C至8°C(36°F至46°F)贮存直至24小时，在23°C至27°C(73°F至81°F)贮存时至24小时。Vimizim的给药应从稀释时间的48小时内完成。小瓶只为单次使用。遗弃任何未使用产品。不要冻结或摇晃。避光保护。
3 剂型和规格
注射剂：5 mg/5 mL (1 mg/mL)在单次使用小瓶。
4 禁忌证
无。
5 警告和注意事项
5.1 过敏反应和超敏性反应
用Vimizim治疗患者曾报道过敏反应和超敏性反应。在上市前临床试验，18/235例(7.7%)用Vimizim治疗患者经受体征和症状与过敏反应一致。这些18例患者输注期间经受26次过敏反应有体征和症状包括咳嗽，红斑，咽喉发紧，荨麻疹，脸红，紫绀，低血压，皮疹，呼吸困难，胸部不适，和胃肠道症状(如，恶心，腹痛，干呕，和呕吐)与荨麻疹结合。这些过敏反应病例发生从早在输注开始后30分钟和至输注后3小时。过敏反应发生晚至第47次输注。
用Vimizim临床试验中，44/235例(18.7%)患者经受超敏性反应，包括过敏反应。超敏性反应曾发生早在开始输注30分钟但晚至输注后第6天。超敏性反应频繁症状(发生超过2例患者) 包括过敏反应，荨麻疹，周边水肿，咳嗽，呼吸困难，和脸红。
由于对过敏反应潜能，当Vimizim被给予时应准备好容易得到适当的医学支持。给予Vimizim后密切观察患者适当的时间，考虑在上市前临床试验见到过敏反应开始的时间。告知患者过敏反应的体征和症状，和指导他们发生体征和症状立即寻求及时医疗。
因为对超敏性反应潜能，输注前给予抗组织胺有或无退热药。超敏性反应的处理应根据反应的严重程度和包括减慢或暂时中断输注和或给予附加抗组织胺，退热药，和/或对轻反应皮质激素。但是，如发生严重超敏性反应，立即停止输注Vimizim和开始适当的治疗。
在严重反应后考虑再给予Vimizim的风险和获益。
5.2 急性呼吸并发症的风险
有急性发热或呼吸疾病患者在Vimizim输注时可能是处于来自超敏性反应危及生命并发症较高风险。给予Vimizim前应对患者的临床状态给予仔细 |
