| 简介：
部份中文苯基丁酸钠处方资料（仅供参考）
英文名：Sodium phenylbutyrate
商品名：Buphenyl Granules 94%
中文名：苯基丁酸钠顆粒
生产商：孤儿太平洋制药
药品简介
2026年8月24日，孤儿太平洋制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Buphenyl (sodium phenylbutyrate)颗粒94%新适应症，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）1型及2型。
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是从婴幼儿期开始发病的遗传性难治性肝病。从肝脏到肠的胆汁的流动被障碍，黄疸和那样（痒），肝功能障碍进行。已知有多个原因基因，因它们的异常而发病。PFIC有多种病型，本制剂本次批准对象为PFIC1及PFIC2。PFIC在日本根据难病法被指定为指定难病（告示编号338）。现在的内科治疗仅限于对症疗法，根据病情的发展，有时需要肝移植。肝移植给患者和家人带来了很大的负担，加上PFIC的氨甲需求依然很高，所以期待提供新的治疗选择。
ブフェニール錠500mg/ブフェニール顆粒94％
药效分类名称
尿素循环障碍药物
批准日期：2012年11月
商標名
Buphenyl® Tablets 500mg, Buphenyl® Granules 94%
一般名：
フェニル酪酸ナトリウム（Sodium Phenylbutyrate）（JAN）
化学名： 4-フェニル酪酸ナトリウム（Sodium 4-phenylbutanoate）
分子式：C10H11O2Na
分子量：186.18
性 状：
白色～黄白色粉末。易溶于水或甲醇，几乎不溶于二氯甲烷。
化学構造式：
CO2Na
使用注意事项
由于确认在无包装开放状态下吸湿，因此开栓后应注意防潮。
批准条件
由于日本的临床试验病例数量非常有限，因此我们将对生产和销售后的所有治疗病例进行药物使用结果调查，直到收集到一定数目的病例数据为止。了解使用该药物的患者的背景资料，及早收集有关该药物安全性和有效性的数据，并采取必要措施以正确使用该药物。
药效药理
作用机制
〈尿素循环异常症〉
在尿素循环异常症患者中，由于残余氮作为尿素的排泄不充分而呈现高氨血症。苯丁酸钠在人体内通过β氧化迅速代谢为苯乙酸，与谷氨酰胺结合，作为苯乙酰谷氨酰胺排泄到尿中。在从α酮戊二酸经过谷氨酸生物合成谷氨酰胺的过程中，由于取入氨2分子，因此通过苯基丁酸钠1分子排泄残余氮2原子。
〈进行性家族性肝内胆汁淤积症1型及2型〉
进行性家族性肝内胆汁淤积症是由于各种基因变异导致胆汁不能从肝脏排泄，胆汁淤积，肝细胞等受到损害而产生的。在进行性家族性肝内胆汁淤积症2型中，显示了从肝细胞排出胆汁酸的BSEP在肝细胞毛细胆管侧膜上的表达量降低，成为病情发病的一个原因。另外，在许多其他病型中也显示出BSEP的二次表达降低，提示其成为病情发病的一个原因。苯丁酸钠具有增加BSEP的细胞膜表达量和促进胆汁酸的细胞外排泄的作用。
适应症
○尿素循环异常症
○进行性家族性肝内胆汁淤积症1型及2型
用法与用量
〈尿素循环异常症〉
患者 1日给药量（作为苯基丁酸钠） 用法
体重不足20kg新生 450～600mg/kg 天分为3次～6次，在饮食或
儿、婴幼儿及小儿 营养补给的同时或刚吃完饭
成人及体重20kg以 9.9～13.0g/m（体2表面积） 后口服给药。
上儿童
给药从少量开始，参考患者的状态、血氨浓度、血浆中氨基酸浓度等适当增减。另外，在饮食限制及必需氨基酸补给等充分的营养管理下给药。
〈进行性家族性肝内胆汁淤积症1型及2型〉
通常如下给药。
患者 1日给药量（作为苯基丁酸钠） 用法
体重不足20kg的 从450mg/kg开始，给药开始4周 1天分成3次，饭前口服。
婴幼儿及儿童 后增加到600mg/kg。根据患者的
患者的状态，600mg/kg减至450m
g/kg，450mg/kg减至300mg/kg。
成人及体重20k 75g/m2开始，给药开始4周后，增
g以上儿童 量为13.0g/m2。根据患者的情况，1
3.0g/m2减量为9.75g/m2，9.75g/
m2减量为6.5g/m2。
包装
〈Buphenyl片500mg〉
（玫瑰：儿童电阻盖、塑料瓶）
250片
〈Buphenyl颗粒94%〉
（儿童电阻盖、塑料瓶）266g
贮存法：室温保存
有效期：2年
制造与销售
孤儿太平洋有限公司
株式会社オーファンパシフィック
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://els-jpoc-prod-s3-bucket.s3.ap-northeast-1.amazonaws.com/DrugInfoPdf/00060809.pdf?
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