|
Cystadane, 1 g poeder voor oraal gebruik
|
Drug Class Description
Spijsverteringskanaal- en metabolismeproduct
Generic Name
Betaïne
Drug Description
Poeder voor oraal gebruik Wit los vloeiend poeder.
Presentation
1 g poeder bevat 1 g watervrij betaïne. Drie maatlepels geven 1 g, 150 mg en 100 mg watervrij betaïne.
Indications
Adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij tekorten of defecten zijn betrokken in: • cystathionine-bèta-synthase (CBS), • 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR), • cobalaminecofactormetabolisme (cbl). Cystadane dient te worden gebruikt als supplement bij andere therapieën zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en specifiek dieet.
Adult Dosage
Behandeling met Cystadane dient onder toezicht te staan van een arts die ervaring heeft met het behandelen van patiënten met homocystinurie. De aanbevolen totale dagelijkse dosis bij volwassen en kinderen ouder dan 10 jaar is 6 g per dag oraal toegediend in verdeelde doses van 3 g tweemaal per dag. Dosistitratie kan echter de voorkeur genieten bij kinderen. Bij kinderen die jonger zijn dan 10 jaar, is het gebruikelijke effectieve dosisregime 100 mg/kg/dag gegeven in 2 dagelijkse doses; door het verhogen van de frequentie tot meer dan 2 dagelijkse doses en/of de dosis tot meer dan 150 mg/kg/dag wordt het homocysteïne-verlagende effect niet verbeterd. Gebruik bij lever- of nierinsufficiëntie Uit ervaring met betaïnetherapie bij patiënten met nierinsufficiëntie of niet-alcoholische leversteatose is geen noodzaak gebleken voor het aanpassen van het dosisregime van Cystadane. De fles dient vóór opening licht geschud te worden. Er worden drie maatlepels gegeven die 100 mg, 150 mg of 1 g watervrij betaïne afmeten. Het is raadzaam een volle maatlepel uit de fles te nemen en met een vlak oppervlak, bijv. een mes, over de bovenkant van het poeder te strijken. Hierdoor ontstaan de volgende doses: kleine maat 100 mg, middenmaat 150 mg en grote maat 1 g watervrij betaïne. Het poeder dient vermengd te worden met water, sap, melk, flesvoeding of voedsel tot het volledig is opgelost en moet onmiddellijk na het mengen ingenomen worden. Therapeutische observatie: Het doel van de behandeling is de plasmaspiegels van totaalhomocysteïne onder de 15 µM of zo laag mogelijk houden. De steady-state respons treedt gewoonlijk binnen een maand op.
Contra Indications
Overgevoeligheid voor betaïne.
Special Precautions
Soms werden binnen 2 weken tot 6 maanden na het begin van de betaïnetherapie (zie Ongunstige Reacties) geva llen van ernstig cerebraal oedeem en hypermethioninemie gemeld. Na het stoppen met de behandeling werd volledig herstel gezien: - Aan het begin van de behandeling en daarna periodiek dient de plasmamethioninespiegel gecontroleerd te worden. De plasmamethionineconcentraties dienen onder de 1000 µM gehouden te worden. - Wanneer zich enige symptomen van cerebraal oedeem voordoen, zoals hoofdpijn in de ochtend met braken en/of visuele veranderingen, dient de plasmamethioninespiegel en het zich houden aan het dieet gecontroleerd en de behandeling met Cystadane onderbroken te worden. - Wanneer symptomen van cerebraal oedeem na herintroductie van de behandeling terugkomen, dient de behandeling met betaïne voor onbepaalde tijd te worden gestopt. Om het risico van mogelijke geneesmiddelinteracties tot een minimum te beperken, is het raadzaam 30 minuten te wachten tussen het innemen van betaïne en aminozuurmengsels en/of geneesmiddelen die vigabatrine en GABA-analogen bevatten (zie Interacties).
Interactions
Er is geen onderzoek naar interacties uitgevoerd. Op basis van in vitro gegevens, kan betaïne interactie geven met aminozuurmengsels en geneesmiddelen die vigabatrine en GABA-analogen bevatten.Zwangerschap Volgens de gegevens over een klein aantal (7) geva llen van blootstelling tijdens de zwangerschap geeft betaïne geen nadelige gebeurtenis op de zwangerschap of op de gezondheid van de foetus/het pasgeboren kind. Vooralsnog zijn er geen andere epidemiologische gegevens beschikbaar. Er zijn geen reproductie-onderzoeken bij dieren gedaan. Tijdens zwangerschap zou het toedienen van betaïne naast pyridoxine, folaat, anticoagulans en dieet onder nauwlettende controle van plasmahomosysteïne compatibel zijn met goede resultaten voor moeder en foetus. Cystadane mag echter niet tijdens de zwangerschap worden gebruikt, tenzij strikt noodzakelijk. Borstvoeding Het is niet bekend of betaïne wordt uitgescheiden in moedermelk (hoewel de metabolische precursor, choline, in grote hoeveelheden voorkomt in moedermelk). In verband met het ontbreken van gegevens dient men voorzichtig te zijn bij het voorschrijven van Cystadane aan vrouwen die borstvoeding geven.
Adverse Reactions
Ervaring opgedaan uit blootstelling aan betaïne bij ongeveer 1.000 patiënten. Gemelde nadelige reacties worden hieronder vermeld, zowel op systeemorgaanklasse als op frequentie. Frequenties worden gedefinieerd als: zeer vaak (=1/10), vaak (=1/100, <1/10); soms (=1/1.000, <1/100); zelden (=1/10.000, <1/1.000); zeer zelden (<1/10.000). Binnen iedere frequentiegroep worden bijwerkingen gerangschikt naar afnemende ernst. Voedings- en stofwisselingsstoornissen Soms: anorexia Psychische stoornissen Soms: agitatie, depressie, prikkelbaarheid, persoonlijkheidsstoornis, verstoorde slaap Zenuwstelselaandoeningen Soms: hersenoedeem* Maagdarmstelselaandoeningen Soms: gebitsstoornissen, diarree, glossitis, misselijkheid, maagproblemen, braken Huid- en onderhuidaandoeningen Soms: haaruitval, netelroos, abnormale geur van de huid Nier- en urinewegaandoeningen Soms: urine-incontinentie Onderzoeken Zeer vaak: verhoogd bloedmethionine* *Soms werden binnen 2 weken tot 6 maanden na het begin van de therapie geva llen van ernstig cerebraal oedeem en hypermethioninemie, met volledig herstel na het stoppen met de behandeling gemeld. Bij deze patiënten werden sterke verhogingen van plasmamethioninespiegels binnen een bereik van 1.000 tot 3.000 µM opgemerkt. Daar cerebraal oedeem ook is gemeld bij patiënten met hypermethioninemie, is secundaire hypermethioninemie als gevolg van behandeling met betaïne gepostuleerd als een mogelijk werkingsmechanisme. Zie Speciale Voorzorgsmaatregelen voor specifieke aanbevelingen.
Manufacturer
Orphan Europe |
|
