新药Leqvio（inclisiran）是全球第一个也是唯一一个小干扰RNA（siRNA）降胆固醇（LDL-C）疗法，通过皮下注射给药，在第0、3个月各给药一次后，维持期每6个月给药一次，一年只需注射2次，显著持久降低LDL-C!

近日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准Leqvio(inclisiran) 的标签更新，以便能够早期用于 LDL-C（高低密度脂蛋白胆固醇） 升高的患者，这些患者作为饮食和他汀类药物治疗的辅助手段，患心脏病的风险会增加。该患者群体包括患有高血压和糖尿病等合并症且尚未发生首次心血管事件的患者。  

Leqvio（inclisiran）是一款“first-in-class”、靶向PCSK9 mRNA的siRNA疗法，最初于2021年12月获得美国FDA批准，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助药物，用于治疗患有原发性高脂血症的成年患者，包括杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，以降低其LDL-C的水平。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受体的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。

心血管疾病（CVD）影响全球数亿人，相关死亡人数超过癌症、慢性肺病和糖尿病的总和。据估计，通过解决导致或加重CVD的因素，或可预防约80%因CVD导致的过早死亡。动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）约占所有心血管死亡案例的85%。ASCVD是由动脉内壁斑块的形成和生长所引起，而动脉粥样硬化斑块主要由LDL-C组成，会随着时间的推移而积累。

批准日期：2025年07月31日 公司：诺华制药

Leqvio（英克司兰钠[inclisiran]）皮下注射

美国首次批准：2021年

近期重大变更

适应症和用法：2025年7月，2026年2月

禁忌症：02/2026

警告和注意事项：02/2026

作用机制

Inclisiran是一种双链小干扰核糖核酸（siRNA），在有义链上与三天线N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合，以促进肝细胞的摄取。在肝细胞中，inclisiran利用RNA干扰机制，指导PCSK9 mRNA的催化分解。这增加了肝细胞表面LDL-C受体的循环和表达，从而增加了LDL-C的摄取并降低了循环中的LDL-C水平。

适应症与用途

LEQVIO是一种针对前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin 9型（PCSK9）mRNA的小干扰RNA（siRNA），作为饮食和运动的辅助手段，可降低以下人群的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）：

•患有高胆固醇血症的成年人。

•成人和12岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的儿童患者。

•12岁及以上患有纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）的儿科患者。

剂量与用法

•LEQVIO对成人和12岁及以上儿童患者的推荐剂量为284 mg，最初为单次皮下注射，3个月后再次注射，然后每6个月注射一次。

•LEQVIO应由医疗保健专业人员进行管理。

•将LEQVIO皮下注射到腹部、上臂或大腿。

剂型和规格

注射：单剂量预充式注射器中注射284 mg/1.5mL（189mg/mL）。

禁忌症

之前对英利西兰或LEQVIO中的任何赋形剂有严重过敏反应。

警告和注意事项

超敏反应：已有LEQVIO治疗患者的报告。告知患者超敏反应的体征和症状，并指导患者及时就医。

不良反应

临床试验中常见不良反应（≥3%）：注射部位反应、关节痛、支气管炎。

如需报告疑似不良反应，请致电1-888-669-6682联系诺华制药公司，或致电1-800-FDA-1088或WWW联系美国食品药品监督管理局。FDA政府/医疗观察。

包装供应/储存和处理

LEQVIO注射液是一种清澈、无色至淡黄色的溶液，含有284mg/1.5mL（189mg/mL）的英利西兰，供应方式如下：

装有1个单剂量预充注射器的纸箱：

NDC 0078-1000-60

将LEQVIO储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的受控室温下，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移[见USP，受控室温（CRT）]。