Drug Description
Chaque comprimé contient 200 mg d'acide carglumique.

Presentation
Comprimé dispersibleLes comprimés sont blancs et de forme bâtonnet avec trois barres de sécabilité.Les comprimés peuvent être divisés en deux moitiés égales.

Indications
Traitement de l’hyperammoniémie secondaire au déficit en N-acétylglutamate synthase.

Adult Dosage
Le traitement par Carbaglu doit être mis en place par un médecin expérimenté dans le traitement des maladies métaboliques.Au vu de l'expérience clinique, le traitement peut être commencé dès le premier jour de vie.La dose journalière initiale doit être de 100 mg/kg et peut être augmentée, si nécessaire, jusqu’à 250 mg/kg. La dose doit être ensuite adaptée individuellement de façon à maintenir un taux d’ammoniémie normal.Au long cours, il peut ne pas être nécessaire d’augmenter la dose en fonction du poids corporel, aussi longtemps qu’un contrôle métabolique correct peut être obtenu ; les doses journalières varient de 10 mg/kg à 100 mg/kg.Test de réponse à l’acide carglumique :Avant d’entreprendre la mise en route d’un traitement au long cours, il est recommandé d’évaluer la réponse individuelle du patient par un test thérapeutique à l’acide carglumique. A titre indicatif :- Chez un enfant comateux, démarrer avec une dose de 100 à 250 mg/kg/jour et mesurer l’ammoniémie au moins avant chaque administration ; celle-ci doit se normaliser en quelques heures après la prise de Carbaglu.- Chez un patient présentant une hyperammoniémie modérée, administrer une dose test de 100 à 200 mg/kg/jour pendant 3 jours tout en maintenant un apport protidique constant et répéter plusieurs fois le dosage de l’ammoniémie (avant et 1 heure après chaque repas) ; ajuster la dose afin de maintenir l’ammoniémie dans des valeurs normales.Au vu des données de pharmacocinétique et de l’expérience clinique, il est recommandé de diviser la dose totale journalière en deux à quatre doses qui seront dispensées avant les repas ou tétées. La sécabilité des comprimés en deux permet la plupart des ajustements de posologie demandés. Occasionnellement, l’utilisation des quarts de comprimés peut aussi s’avérer utile afin d’ajuster la posologie prescrite par le médecin.Les comprimés doivent être dispersés dans un minimum de 5 à 10 ml d’eau et la préparation obtenue doit être ingérée immédiatement ou administrée en bolus à l’aide d’une seringue par sonde nasogastrique.La suspension possède un goût légèrement acide.

Contra Indications
Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.L’allaitement pendant le traitement par l’acide carglumique est contre-indiqué

Special Precautions
Suivi thérapeutiqueL’ammoniémie et les concentrations plasmatiques en acides aminés doivent être maintenues dans les limites normales. Comme on dispose de très peu de données sur la sécurité d’emploi de l’acide carglumique, une surveillance systématique des fonctions hépatique, rénale, cardiaque, ainsi que des paramètres hématologiques, est recommandée.Suivi nutritionnelUne restriction protidique et une supplémentation en arginine peuvent être indiquées en cas de tolérance faible aux protéines.

Interactions
Aucune étude d’interaction spécifique n’a été réalisée

Adverse Reactions
L’expérience clinique s’élève à environ 170 années-patients de collecte des données.Les effets indésirables signalés sont énumérés ci-après, par classe de système / organe et par fréquence. Les fréquences sont définies ainsi : très fréquent (≥ 1/10), fréquent (≥ 1/100, < 1/10) et peu fréquent (≥1/1 000, < 1/100).Au sein de chaque fréquence de groupe, les effets indésirables sont présentés suivant un ordre décroissant de gravité.Investigations Peu fréquent : élévation des transaminasesAffections de la peau et du tissu sous-cutanéFréquent : hyperhidrose

Manufacturer
Orphan Europe

Updated
21 September 2009