ATC-kode

Middel til behandling af mukopolysakkaridose VI (N-acetylgalactosamin-sulfatase-mangel, MPS VI, Maroteaux-Lamys syndrom). Galsulfase er fremstillet ved genteknologi. 

Læs mere om

» Midler mod mukopolysakkaridoser

Dispenseringsform

koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 1 mg galsulfase i sterilt vand. Hjælpestoffer: Dinatriumhydrogenphosphat, natriumchlorid, natriumdihydrogenphosphat og polysorbat 80. 

Indikationer

Enzymsubstitutionsterapi hos patienter med mukopolysakkaridose VI.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til MPS VI eller andre arvelige metaboliske sygdomme. 

Doseringsforslag

Voksne og børn. 1 mg/kg legemsvægt som i.v. infusion over 4 timer 1 gang ugentlig.
Advarsel: Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet.
Bemærk: Der er begrænset erfaring med behandling af patienter < 5 år og > 65 år. 

Forsigtighedsregler

Patienter med milde til moderate symptomer på overfølsomhed over for galsulfase kan præmedicineres med antihistamin og/eller paracetamol/ibuprofen. Bør gives med forsigtighed under luftvejssygdomme. 

Bivirkninger

Graviditet

» Klassifikation - graviditet

Amning

» Klassifikation - amning

Bloddonor

Håndtering og holdbarhed

Koncentrat til infusionsvæske: pH 5,8.
Tilberedning af infusionsvæske: Den beregnede mængde koncentrat sættes til 100-250 ml isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske afhængig af legemsvægt og blandes uden omrystning. Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.
Holdbarhed: Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i 24-48 timer ved 2-8°C, men bør anvendes inden for 4 timer efter fremstillingen. 

Farmakodynamik

Galsulfase er en analog til humant N-acetylgalactosamin-sulfatase, som katalyserer nedbrydningen af glykosaminoglykanet (GAG) dermatansulfat, og reducerer ophobningen heraf i mange celletyper og væv ved MPS VI.

Farmakokinetik

Indholdsstoffer

» Galsulfase konc. t. inf.væ., opl. 1 mg/ml

Tilskud, udlevering, pakninger og priser