ATC-kode
A16AX07
Middel til behandling af hyperfenylalaninæmi.
Læs mere om
» Midler mod hyperfenylalaninæmi
Dispenseringsform
opløselige tabletter a 100 mg sapropterin (som dihydrochlorid). Hjælpestoffer: Smagsstof: mannitol og farve: Riboflavin E101.
Indikationer
Hyperfenylalaninæmi hos BH4-responsive patienter med fenylketonuri (PKU) og patienter med BH4-mangel, hvor det er påvist, at patienten responderer på sapropterin.
Sapropterin bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særligt kendskab til behandling af metaboliske sygdomme.
Doseringsforslag
Fenylketonuri (PKU)
Voksne og børn > 4 år: Initialt 10 mg/kg 1 gang dgl. Vedligeholdelsesdosis. 5-20 mg/kg/dag som enkeltdosis.
BH4-mangel
Voksne og børn. Initialt 2-5 mg/kg dgl. Dosis kan justeres op til 20 mg/kg/dag evt. delt i 2-3 doser for at optimere den terapeutiske effekt.
Bemærk: Beregnet dosis afrundes til nærmeste multiplum af 100 mg.
Tabletterne opløses i 120-240 ml vand (voksne) eller op til 120 ml vand (børn). Bør indtages i forbindelse med et måltid på samme tidspunkt hver dag, fortrinsvis om morgenen.
Begrænset erfaring vedr. patienter < 4 år og > 65 år.
Forsigtighedsregler
Tæt kontrol af fenylalaninniveau i blodet (især initialt og ved dosisændring). Ændringer i diæten bør aftales med den behandlende læge.
Forsigtighed bør udvises ved anvendelse til ældre > 65 år og ved nedsat lever- eller nyrefunktion pga. manglende erfaring. Desuden ved anvendelse til patienter med BH4-defekter, som er disponerende for kramper.
Bivirkninger
|
Meget almindelige (over 10%) |
Nasal irritation.
Hovedpine.
|
|
Almindelige (1-10%) |
Abdominalsmerter, opkastning, diarré.
Pharyngolaryngealsmerte, nasal tilstopning, hoste.
|
Rebound-effekt (øgning af fenylalaninniveauet i blodet) vil opstå ved seponering, medmindre indtaget af fenylalanin i kosten begrænses. Kramper kan forekomme hos patienter med pterin-defekter uden sapropterinbehandling.
Interaktioner
Forsigtighed ved samtidig behandling med levodopa (risiko for nedsat krampetærskel), samtidig behandling med dihydrofolatreduktasehæmmere, fx methotrexat og trimethoprim, og samtidig behandling med lægemidler, der kan medføre NO-medieret vasodilatation, fx nitratpræparater og PDE-5-hæmmere.
Graviditet
Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. » Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.
» Klassifikation - graviditet
Amning
Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.
» Klassifikation - amning
Bloddonor
Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).
Håndtering og holdbarhed
Opløsningen bør drikkes inden for 15-20 minutter.
Farmakodynamik
Sapropterin er syntetisk fremstillet 6R-BH4, som er en kofaktor for bl.a. fenylalaninhydroxylase. Sapropterin kan øge aktiviteten af den defekte fenylalaninhydroxylase hos visse patienter med fenylketonuri (PKU), hvorved fenylalanin i blodet sænkes.
Saproterin kan hos patienter med defekter i dannelsen af tetrahydrobiopterin (BH4) erstatte den manglende kofaktor.
Farmakokinetik
Absorptionen er større efter et fedt- og kalorierigt måltid sammenlignet med faste, hvilket gennemsnitligt resulterer i 40-85% større maksimale blodkoncentrationer, opnået 4-5 timer efter indgift. Metaboliseres i leveren.
Indholdsstoffer
» Sapropterin tabl. opl. 100 mg
Farvestoffer
Riboflavin (E101), tabl. opl. 100 mg
Tilskud, udlevering, pakninger og priser
|
|
(NBS)(Pædiatri) |
tabl. opl.100 mg |
166120 |
120 stk.
|
|
Identifikation
|
Præg |
177 |
|
Kærv |
Ingen kærv |
|
Farve |
Lysegul |
|
 |
