近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）用于治疗10岁及以上儿童和青少年复发性多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）患者。这是首个FDA批准治疗MS儿科患者的药物。
Gilenya是一种免疫调节剂，显示对复发型MS患者有益。这种类型的MS会导致发作或复发，这是症状恶化的时期。免疫调节剂改变免疫系统以减少炎症。
MS是一种中枢神经系统慢性、炎症性、自身免疫疾病，会破坏大脑和身体其他部位的连接。该病是导致年轻成人神经性残疾的最常见原因，女性发病多于男性。
对于大多数MS患者而言，疾病加重和出现新症状被称为复发或急性发作，它们起初会伴随着恢复期（缓解）。随着时间推移，恢复可能变得不完全，导致功能进行性衰退，残疾增加。大多数患者初始症状（比如视力问题或肌无力）发生于20到40岁之间。2%~5%的患者症状发生在18岁之前。评估显示，美国有8000到10000名儿童和成人MS患者。
批准日期：2010年9月22日；公司：诺华
GILENYA（芬戈莫德[fingolimod]）胶囊，用于口服
美国最初批准：2010年
最近的重大变化
适应症和用法：5/2018
剂量和用法：5/2018
禁忌症：1/2019
警告和注意事项：5/2018
警告和注意事项：10/2018
警告和注意事项：1/2019
作用机制
芬戈莫德被鞘氨醇激酶代谢为活性代谢物芬戈莫德-磷酸盐。 芬戈莫德-磷酸盐是一种鞘氨醇1-磷酸受体调节剂，以高亲和力结合鞘氨醇1-磷酸受体1,3,4和5.芬戈莫德-磷酸盐阻断淋巴细胞从淋巴结中排出的能力，减少了淋巴细胞的数量。外周血中的淋巴细胞。芬戈莫德在多发性硬化症中发挥治疗作用的机制尚不清楚，但可能涉及减少淋巴细胞向中枢神经系统的迁移。
适应症和用法
GILENYA是一种鞘氨醇1-磷酸受体调节剂，用于治疗10岁及以上患者的复发性多发性硬化症（MS）。
剂量和给药
在启动GILENYA之前需要进行评估。
成人和儿童患者（10岁及以上）体重超过40公斤的推荐剂量：每日一次口服0.5毫克，含或不含食物。
小于或等于40公斤的儿科患者（10岁及以上）的推荐剂量：每日一次口服0.25毫克，含或不含食物。
首次剂量监测（包括停药后超过14天的重新开始和剂量增加）：
观察所有患者的心动过缓至少6小时;每小时监测脉搏和血压。在给药前和观察期结束时需要心电图（ECG）。
如果成人心率<45次/分钟（bpm），12岁及以上患者<55bpm，10岁至12岁以下儿童患者，房室（AV）阻滞<60bpm，或者如果最低的给药后心率是在观察期结束时。
用心电图监测有症状的心动过缓直至消退。如果需要干预，继续过夜;重复第一次剂量监测第二次剂量。
如果出现症状性心动过缓，心脏传导阻滞，QTc间期延长或服用已知尖端扭转型室性心动过速的药物，则应立即观察患者。
剂量形式和强度
0.25毫克硬胶囊
0.5毫克硬胶囊
禁忌症
近期心肌梗死，不稳定性心绞痛，中风，短暂性脑缺血发作，住院期失代偿性心力衰竭或III/IV级心力衰竭。
除非患者有起搏器，否则Mobitz II型2度或3度AV阻滞或病态窦房结综合征的病史。
基线QTc间隔≥500毫秒。
心律失常需要使用Ia类或III类抗心律失常药物进行抗心律失常治疗。
对芬戈莫德或其赋形剂过敏。
警告和注意事项
感染：GILENYA可能会增加风险。在开始治疗前获得全血细胞计数（CBC）。监测治疗期间和停药后2个月的感染情况。不要从有活动性感染的患者开始。
进行性多灶性白质脑病（PML）：保留GILENYA的第一个迹象或症状提示PML。
黄斑水肿：在治疗开始前和治疗开始后3-4个月检查眼底。糖尿病和葡萄膜炎会增加患病风险。
后部可逆性脑病综合征（PRES）：如果怀疑，停止GILENYA。
呼吸系统影响：临床指示时进行评估。
肝损伤：在开始前获得肝酶结果。密切监测严重肝功能损害的患者。如果发生严重的肝损伤则停止。
胎儿风险：生育潜力的妇女应在停止GILENYA期间和之后的2个月内使用有效的避孕措施。
停止GILENYA后残疾严重增加：监测停药后残疾严重增加的情况，并根据需要开始适当的治疗。
血压升高（BP）：治疗期间监测血压。
恶性肿瘤：应评估可疑的皮肤病变。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥10％且大于安慰剂）：头痛，肝转氨酶升高，腹泻，咳嗽，流感，鼻窦炎，背痛，腹痛和四肢疼痛。
要报告疑似不良反应，请致电1-888-669-6682联系诺华制药公司或1-800-FDA-1088或WWW.FDA.GOV/MEDWATCH联系FDA。
药物相互作用
全身酮康唑：伴随使用时监测。
疫苗：在停止GILENYA治疗期间和治疗2个月内避免使用减毒活疫苗。
包装提供/存储和处理
提供
0.25毫克GILENYA胶囊供应如下：
硬质明胶胶囊，带有象牙色不透明的身体和帽子，帽子上有黑色径向印记“FTY 0.25mg”，胶囊体上有黑色径向带
一瓶30粒NDC 0078-0965-15
7个胶囊的纸盒，每个泡罩卡NDC 0078-0965-89含有1个吸塑卡，7个胶囊
0.5毫克GILENYA胶囊供应如下：
坚硬的明胶胶囊，白色不透明的身体和明亮的黄色帽子，在帽子上印有“FTY 0.5毫克”，2个径向带用黄色墨水印在胶囊体上。
一瓶30粒NDC 0078-0607-15
7个胶囊的纸箱，每个泡罩卡NDC 0078-0607-89含有1个吸塑卡，7个胶囊
存储和处理
GILENYA胶囊应储存在25ºC（77ºF）; 允许偏移15ºC-30ºC（59ºF-86ºF）。 防潮。
请参阅随附的Gilenya完整处方信息：
https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/gilenya.pdf
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GILENYA CAP 0.5MG 30 FINGOLIMOD HCL 持证商：NOVARTIS PHARMACEUTICALS NDC:00078-0607-15 参考价格（美元）：9551.05
GILENYA CAP 0.5MG 28 FINGOLIMOD HCL 持证商：NOVARTIS PHARMACEUTICALS NDC:00078-0607-51 参考价格（美元）：8282.77