新药Ngenla（somatrogon-ghla）是一种新的长效治疗方法，将生长激素缺乏症儿童的注射频率从每天减少到每周一次！ 近日，美国食品药品管理局（FDA）已经批准长效人类生长激素类似物Ngenla（somatrogon-ghla）上市，每周皮下注射一次，用于治疗3岁以上因为内源性生长激素分泌不足导致生长缓慢的儿童患者。 生长激素缺乏症（GHD）是一种罕见的疾病，其特征是垂体生长激素促生长激素分泌不足，约4000至10000名儿童中就有一人受到影响。如果不进行治疗，儿童的生长将持续减弱，成年后身高很短，青春期可能会推迟。患有GHD的儿童在身体健康和心理健康。 NGENLA（somatrogon-ghla）在40多地市场被批准用于治疗小儿GHD，包括加拿大、澳大利亚、日本和欧盟成员国。 批准日期：2023年6月28日 公司：辉瑞制药 NGENLA（生长激素[somatrogon-ghla]）注射液，皮下使用 美国首次批准：2023年 作用机制 生长激素ghla与生长激素受体结合并启动信号转导级联，最终导致生长和代谢。生长激素-ghla结合导致STAT5b信号通路激活，并增加胰岛素样生长因子（IGF-1）的血清浓度。生长激素和IGF-1刺激代谢变化、线性生长，并提高儿童GHD患者的生长速度。 适应症和用法 NGENLA是一种人类生长激素类似物，适用于治疗因内源性生长激素分泌过多而导致生长衰竭的3岁及以上儿童患者。 剂量和给药 NGENLA治疗应由具有生长激素缺乏症儿科患者诊断和管理经验的医疗保健提供者监督。 每周皮下注射一次NGENLA，每周同一天，一天中的任何时候在腹部、大腿、臀部或上臂注射，每周轮换注射部位。 根据每周一次的实际体重，推荐剂量为0.66mg/kg。 根据生长反应为每位患者个性化剂量。 从每日生长激素转为每日生长激素的患者可以在最后一次每日注射后的第二天开始每周一次NGENLA治疗。 如果需要多次注射才能提供完整剂量，则每次注射应在不同的注射部位进行。 剂型和强度 注入： 24mg/1.2mL（20mg/mL）单个患者使用预充笔，以0.2mg为增量提供剂量。 60mg/1.2mL（50mg/mL）单个患者使用预充笔，以0.5mg增量给药。 禁忌症 急性危重症。 对生长激素或赋形剂过敏。 闭合性骨骺。 活动性恶性肿瘤。 活跃的增殖性或严重的非增殖性糖尿病视网膜病变。 严重肥胖或有严重呼吸障碍的Prader-Willi综合征患者。 警告和注意事项 严重超敏反应：可能发生严重超敏性反应。如果出现过敏反应，应立即就医。 肿瘤风险增加：监测已有肿瘤的患者的进展或复发情况。生长激素治疗的儿童期癌症幸存者第二次肿瘤的风险增加，尤其是第一次肿瘤患者头部放射治疗的脑膜瘤。 葡萄糖不耐受和糖尿病：NGENLA可能会降低胰岛素敏感性，尤其是在高剂量时。定期监测所有接受NGENLA治疗的患者的血糖水平，尤其是患有糖尿病或有糖尿病发展风险的患者。 颅内高压：在开始NGENLA治疗之前进行眼底检查，之后定期进行。如果发现先前存在的视乳头水肿，在开始治疗前评估病因并治疗潜在原因。如果NGENLA出现视乳头水肿，停止治疗。 液体滞留：可能发生并可能依赖于剂量。根据需要减少剂量。 肾上腺功能减退：监测患者血清皮质醇水平的降低和/或已知肾上腺功能减退患者糖皮质激素剂量的增加。 甲状腺功能减退：定期监测甲状腺功能，因为甲状腺功能减退可能在开始NGENLA后变得明显或恶化。 滑动的首都股骨骨骺：可能发展。评估出现跛行或持续性髋关节或膝关节疼痛的患者。 脊柱侧弯前期的进展：监测脊柱侧弯的发展或进展。 胰腺炎：考虑持续严重腹痛患者的胰腺炎。 脂萎缩：如果NGENLA在同一位置长期给药，可能会发生。轮换注射部位。 不良反应 NGENLA治疗的患者中报告的不良反应≥5%为：注射部位反应、鼻咽炎、头痛、发热、贫血、咳嗽、呕吐、甲状腺功能减退、腹痛、皮疹和口咽疼痛。 如需报告可疑不良反应，请致电1-800-438-1985联系辉瑞股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。 药物相互作用 糖皮质激素替代治疗：因肾上腺功能减退接受糖皮质激素治疗的患者可能需要在NGENLA开始后增加维持或应激剂量。 药理学糖皮质激素治疗和物理上糖皮质激素疗法：调整儿科患者的糖皮质激素剂量，以避免长期出现肾上腺功能减退和抑制作用。 细胞色素P450代谢药物：NGENLA可能会改变清除率。如果与NGENLA一起使用，请仔细监测。 口服雌激素：可能需要更大剂量的NGENLA。 胰岛素和/或其他抗高血糖药物：可能需要调整胰岛素或抗高血糖药的剂量。 包装供应/储存和处理 供应方式 NGENLA（生长激素）注射液是一种透明无色至微淡黄色的溶液，含有防腐剂，作为一名患者提供，每个纸箱可使用一次性预充笔，如下所示 软件包： 24毫克/1.2毫升预填充笔 60毫克/1.2毫升预填充笔 NDC: 0069-0505-02 NDC: 0069-0520-02 生长激素溶液浓度 20毫克/毫升 50毫克/毫升 配色方案 丁香笔帽、注射按钮和标签 蓝色笔帽、注射按钮和标签 剂量增量 0.2毫克/0.1毫升 0.5毫克/0.01毫升 最大剂量 12毫克（0.6毫升） 30毫克（0.6毫升）
不是用天然橡胶胶乳制成的。 需要使用无菌针头，但不包括在内。请参阅针的使用说明可以使用。 储存和搬运 首次使用前：在36°F至46°F（2°C至8°C）的温度下冷藏保存在原纸箱中，以避光。 首次使用后：每次使用之间，将笔在36°F至46°F（2°C至8°C）的温度下冷藏28天。 不要冷冻或摇晃。不要暴露在高温下。如果已经冻结，请不要使用。存放在远离阳光直射的地方。 每次注射后，务必取下并安全丢弃针头，并在没有连接的注射针。每次注射时务必使用新针头。更换预装笔的笔帽当它不使用时。在钢笔标签上提供的空白处写下首次使用的日期。预填充的笔应该首次使用后28天内不得使用。 请参阅随附的NGENLA完整处方信息： https://labeling.pfizer.com/ShowLabeling.aspx?id=19642
