近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd，TransCon hGH），用于治疗体重至少11.5公斤（25.4磅）且因内源性生长激素（GH）分泌不足而出现生长衰竭的一岁及以上儿童患者。
Skytrofa是一种每周一次的前药，旨在在一周内释放生长激素。释放的生长激素与日常生长激素具有相同的191个氨基酸序列。
Skytrofa一次性预充式药筒有九种剂量强度可供选择，可实现方便的剂量灵活性。仅设计用于SKYTROFA®自动注射器，可在室温下储存长达六个月。Skytrofa的推荐剂量为0.24mg/kg体重，每周给药一次，适用于治疗新手和从每日生长激素转换的患者。剂量可以根据孩子的体重和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）SDS进行调整。
生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见病，以身材矮小和代谢并发症为特征。在GHD患者中，垂体不能产生足够的生长激素，这不仅对身高很重要，而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要
批准日期：2021年8月25日 公司：Ascendis Pharma
SKYTROFA（洛奈帕索马汀[lonapegsomatropin-tcgd]）注射用，皮下注射用
美国首次批准：2021年
最近的重大变化
警告和注意事项：5/2024
作用机制
SKYTROFA是一种聚乙二醇化的人类生长激素（生长激素），每周皮下注射一次[见药代动力学]。生长激素与靶细胞细胞膜上的生长激素（GH）受体结合，导致细胞内信号转导和许多药效作用。生长激素具有直接的组织和代谢作用，以及由胰岛素样生长因子-1（IGF-1）介导的间接作用，包括刺激软骨细胞分化和增殖、刺激肝葡萄糖输出、蛋白质合成和脂肪分解。生长激素刺激生长激素缺乏症（GHD）患儿的骨骼生长，这是由于其对长骨生长板（骨骺）的影响。
适应症和用法
SKYTROFA是一种人类生长激素，适用于治疗体重至少11.5kg且因内源性生长激素（GH）分泌不足而出现生长障碍的1岁及以上儿童患者。
剂量和给药
SKYTROFA应皮下注射到腹部、臀部或大腿，注射部位应定期旋转。
推荐剂量为0.24mg/kg体重，每周一次。
有关药物的制备和给药说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
SKYTROFA是一种冻干粉末，有单剂量、双室、预充式药筒，含有洛奈帕索马汀tcgd和稀释剂、注射用水，如下所示：
注射用：3毫克、3.6毫克、4.3毫克、5.2毫克、6.3毫克、7.6毫克、9.1毫克、11毫克和13.3毫克。
禁忌症
急性重症。
对生长激素或SKYTROFA中的任何赋形剂过敏。
骨骺闭合的儿童。
活动性恶性肿瘤。
活动性增殖性或严重非增殖性糖尿病视网膜病变。
患有Prader-Willi综合征的儿童，由于猝死的风险而严重肥胖或严重呼吸障碍。
警告和注意事项
严重超敏反应：发生超敏反应，包括过敏反应和血管性水肿。如果出现过敏反应，请立即就医。
肿瘤风险增加：监测已有肿瘤的患者是否进展或复发。接受生长激素治疗的儿童癌症幸存者患第二种肿瘤的风险增加，尤其是接受头部放射治疗的第一种肿瘤患者的脑膜瘤。
葡萄糖不耐症和糖尿病：可能被揭露。定期监测所有患者的血糖水平。糖尿病患者并发降血糖药物的剂量可能需要调整。
颅内高压：排除先前存在的乳头水肿。可能发展，通常在停药或减少剂量后可逆。
液体滞留（即水肿、关节痛、腕管综合征）：可能发生。必要时减少剂量。
肾上腺功能减退：监测患者血清皮质醇水平是否降低和/或已知肾上腺功能减退患者是否需要增加糖皮质激素剂量。
甲状腺功能减退症：可能首先变得明显或恶化。
股骨头骨骺滑脱和骨坏死：可能发展。评估出现跛行或持续髋关节/膝关节疼痛的儿童。骨坏死被认为是人类生长激素产品的潜在风险。
既往脊柱侧凸的进展：可能发展。
胰腺炎：考虑持续严重腹痛患者的胰腺炎。
不良反应
儿科患者最常见的不良反应（≥5%）包括：病毒感染、发热、咳嗽、恶心呕吐、出血、腹泻、腹痛、关节痛和关节炎。
如需报告可疑的不良反应，请联系Ascendis Pharma Endocrinology，股份有限公司，电话1-844-442-7236或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
糖皮质激素替代治疗：接受糖皮质激素治疗肾上腺功能减退的患者在开始服用SKYTROFA后可能需要增加维持或应激剂量。
药物糖皮质激素治疗和超生理糖皮质激素疗法：调整儿科患者的糖皮质激素剂量，以避免肾上腺功能减退和对生长的抑制作用。
细胞色素P450代谢药物：SKYTROFA可能会改变清除率。如果与SKYTROFA一起使用，请仔细监控。
口服雌激素：可能需要更大剂量的SKYTROFA。
胰岛素和/或其他降糖药：可能需要调整胰岛素或降糖药的剂量。
包装供应/储存和处理
供应
注射用SKYTROFA（lonapegsomatropin tcgd）是一种无菌、无防腐剂、白色至灰白色的冻干粉，采用单剂量、双室、预充式药筒，其中一室含有lonapegsumatropin tcgd，第二室含有稀释剂注射用水。双室玻璃药筒有9种规格（生长激素当量），如表所示。
SKYTROFA介绍
SKYTROFA              NDC
3毫克                 73362-003-01
3.6毫克               73362-004-01
4.3毫克               73362-005-01
5.2毫克               73362-006-01
6.3毫克               73362-007-01
7.6毫克               73362-008-01
9.1毫克               73362-009-01
11毫克                73362-010-01
13.3毫克              73362-011-01
每个纸箱包含4个单剂量预充式药筒和6个无菌、一次性使用的0.25mm×4mm（31号×5/32英寸）针头。墨盒仅适用于SKYTROFA自动注射器，包装在单独的纸箱中。SKYTROFA自动注射器不随SKYTROFA药筒提供，但可通过Ascendis Pharma客户支持致电免费电话1-844-442-7236（1-844-44ASCENDIS）为持有SKYTROFA处方的患者提供。
储存和处理
对于患者：将SKYTROFA墨盒放在外纸箱中，在36°F至46°F（2°C至8°C）下冷藏，以防止光线照射，直至过期。不要冻结。或者，装有起泡墨盒的SKYTROFA外箱可以在室温[高达86°F（30°C）]下储存长达6个月，并可在6个月内重新冷藏。在外纸箱上提供的空白处写下首次从冰箱中取出的日期。请勿在保质期后或首次从冰箱中取出之日起6个月后使用SKYTROFA（以较早者为准）。
对于药房长期储存：将SKYTROFA墨盒冷藏在36°F至46°F（2°C至8°C）的外纸箱中，以防止光照，直至过期。不要冻结。
请参阅随附的Skytrofa完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=9229f871-bc61-4ddc-8122-d126d40e36ac