近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准每周一次长效生长激素Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd，TransCon hGH，隆培促生长素），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD），具体为：年龄在1岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍（growth failure）的儿科患者。
Skytrofa是第一个治疗儿童GHD的长效生长激素产品，每周注射一次，该药是美国FDA批准的第一个可在一周内持续释放somatropin（生长激素）的产品，同时也是FDA批准的第一个采用了TransCon技术的产品。Skytrofa是一种人生长激素（hGH）的长效前药，每周给药一次，其释放的生长激素（somatropin）与每日一次生长激素产品中的生长激素相同。 
批准日期：2021年8月25日 公司：Ascendis Pharma
Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）注射用，用于皮下
美国初步批准：2021年
作用机制
SKYTROFA是一种聚乙二醇化的人类生长激素（生长激素），每周一次皮下注射[见药代动力学]。生长激素与靶细胞细胞膜中的生长激素(GH)受体结合导致细胞内信号转导和许多药效学作用。生长激素具有直接的组织和代谢作用，以及由胰岛素样生长因子-1（IGF-1）介导的间接作用，包括刺激软骨细胞分化和增殖、刺激肝葡萄糖输出、蛋白质合成和脂肪分解。由于对长骨生长板（骨骺）的影响，生长激素可刺激生长激素缺乏症(GHD)儿科患者的骨骼生长。
适应症和用法
SKYTROFA是一种人类生长激素，适用于治疗1岁及以上体重至少11.5kg且因内源性生长激素(GH)分泌不足而生长障碍的儿科患者。
剂量和给药
SKYTROFA应皮下注射到腹部、臀部或大腿，并定期旋转注射部位。
推荐剂量为每周一次0.24mg/kg体重。
有关药物制备和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和规格
SKYTROFA是一种冻干粉剂，提供单剂量、双室、预装药筒，含有lonapegsomatropin-tcgd和稀释剂，注射用水，如下所示：
注射用：3mg、3.6mg、4.3mg、5.2mg、6.3mg、7.6mg、9.1mg、11mg和13.3mg。
禁忌症
•急性危疾。
•对生长激素或SKYTROFA中的任何赋形剂过敏。
•骨骺闭合的儿童。
•活动性恶性肿瘤。
•活动性增殖性或严重的非增殖性糖尿病视网膜病变。
•严重肥胖或因猝死风险而有严重呼吸障碍的Prader-Willi综合征儿童。
警告和注意事项
• 严重超敏反应：可能会发生严重的超敏反应。如果出现过敏反应，请立即就医。
• 增加的肿瘤风险：监测预先存在肿瘤的患者的进展或复发。在接受生长激素治疗的儿童癌症幸存者中，第二次肿瘤的风险增加——尤其是在接受头部放射治疗的患者中，脑膜瘤的第一个肿瘤。
•葡萄糖不耐症和糖尿病：可能会被揭露。
定期监测所有患者的血糖水平。糖尿病患者并发抗高血糖药物的剂量可能需要调整。
• 颅内高压：排除先前存在的视乳头水肿。可能会发展并且通常在停药或减少剂量后可逆。
• 液体潴留（即水肿、关节痛、腕管综合征）：可能发生。必要时减少剂量。
• 肾上腺功能减退症：监测患者血清皮质醇水平降低和/或已知肾上腺功能减退症患者是否需要增加糖皮质激素剂量。
• 甲状腺功能减退：可能首先变得明显或恶化。
•滑脱股骨头骨骺：可能发育。评估出现跛行或持续髋/膝痛的儿童。
• 原有脊柱侧弯的进展：可能会发展。
•胰腺炎：对于持续严重腹痛的患者考虑胰腺炎。
不良反应
儿科患者最常见的不良反应（≥5%）包括：病毒感染、发热、咳嗽、恶心和呕吐、出血、腹泻、腹痛、关节痛和关节炎。
要报告可疑的不良反应，请联系AscendisPharma, Inc.电话1-844-442-7236或FDA电话1-800-FDA-1088 或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
• 替代糖皮质激素治疗：接受糖皮质激素治疗肾上腺功能减退症的患者在开始使用SKYTROFA后可能需要增加维持剂量或应激剂量。
•药物糖皮质激素治疗和超生理糖皮质激素治疗：在接受糖皮质激素治疗的儿科患者中调整糖皮质激素替代剂量，以避免肾上腺功能减退和对生长的抑制作用。
• 细胞色素P450代谢药物：SKYTROFA可能会改变清除率。如果与SKYTROFA一起使用，请仔细监测。
• 口服雌激素：可能需要更大剂量的SKYTROFA。
• 胰岛素和/或其他抗高血糖药物：可能需要调整胰岛素或抗高血糖药物的剂量。
包装供应/储存和处理
供应
注射用SKYTROFA（lonapegsomatropin-tcgd）是一种无菌、不含防腐剂的白色至灰白色冻干粉末，提供单剂量、双室、预装药筒，一个室含有lonapegsomatropin-tcgd，第二室含有稀释剂注射用水. 双室玻璃药筒有9种强度（生长激素等价物）
SKYTROFA           NDC
3毫克         73362-003-01
3.6毫克       73362-004-01
4.3毫克       73362-005-01
5.2毫克       73362-006-01
6.3毫克       73362-007-01
7.6毫克       73362-008-01
9.1毫克       73362-009-01
11毫克        73362-010-01
13.3毫克      73362-011-01
每个纸箱包含4个单剂量预装药筒和6个无菌、一次性、一次性0.25毫米x4毫米（31号x5/32英寸）针头。墨盒仅用于SKYTROFA自动注射器，包装在单独的纸箱中。SKYTROFA自动注射器不随 SKYTROFA 墨盒一起提供，但可通过Ascendis Pharma客户支持拨打免费电话1-844-442-7236 (1-844-44ASCENDIS)提供给有SKYTROFA处方的患者。
储存和处理
• 对于患者：将SKYTROFA药筒放在外箱中的36°F至46°F（2°C 至8°C）下冷藏，以避光直至失效日期。不要冻结。或者，包含起泡墨盒的SKYTROFA外纸箱可以在室温[高达86°F(30°C)]下储存长达6 个月，并且可以在6个月内返回冷藏。在外箱提供的空白处写下首次从冰箱中取出的日期。请勿在过期日期后或首次从冰箱中取出之日起6个月后使用SKYTROFA（以较早者为准）。
•对于药房长期储存：将SKYTROFA药筒储存在36°F至46°F的冷藏温度（2°C至8°C）在外纸箱中以避光直至失效日期。不要冻结。
完整说明资料附件：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/761177lbl.pdf
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SKYTROFA(lonapegsomatropin-tcgd)
Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd)is a weekly prodrug designed to provide growth hormone within a week. The released growth hormone has the same 191 amino acid sequence as the daily growth hormone.
Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd)disposable prefilled cartridges have nine dosage strengths, which provide convenient dosage flexibility. They are designed only for Skytrofa auto-injectors and can be stored at room temperature for up to six months. The recommended dose of Skytrofa for untreated patients and those who switch from daily growth hormone is 0.24 mg/kg body weight, administered once a week. The dose can be adjusted according to the child's weight and insulin-like growth factor-1(IGF-1) SDS.