部份中文依伐卡托处方资料（仅供参考）
商品名：Kalydeco Granulat
英文名：ivacaftor
中文名：依伐卡托口服颗粒
生产商：福泰制药
药品简介
近日，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）扩展，用于治疗年龄≥4个月、体重≥5公斤的囊性纤维化（CF）婴儿患者。具体为，在囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R117H突变或下列门控（III类）突变的CF婴儿患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。
作用机制
Ivacaftor是CFTR蛋白的增效剂，即，与正常CFTR相比，体外ivacaftor增加CFTR通道门控以增强特定门控突变中的氯离子转运，并降低通道打开概率。Ivacaftor还增强了R117H-CFTR的通道打开概率，它具有低通道打开概率（门控）和降低的通道电流幅度（电导）。G970R突变导致剪接缺陷，导致细胞表面几乎没有CFTR蛋白，这可以解释在研究5中在具有这种突变的受试者中观察到的结果（参见药效学效应和临床疗效数据）。
在使用来自表达突变CFTR形式的啮齿动物细胞的膜贴片的单通道膜片钳实验中看到的体外反应不一定对应于体内药效学反应（例如汗液氯化物）或临床益处。导致ivacaftor在该系统中增强正常和一些突变CFTR形式的门控活性的确切机制尚未完全阐明。
适应症
Kalydeco颗粒适用于治疗具有R117H CFTR突变或以下门控（III类）突变之一的患有囊性纤维化(CF)的至少4个月大的婴儿、幼儿和体重5公斤至小于25公斤的儿童CFTR基因：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N或S549R。
用法与用量
Kalydeco只能由具有治疗囊性纤维化经验的医生开具处方。如果患者的基因型未知，则应在开始治疗前进行准确且经过验证的基因分型方法，以确认CFTR基因的至少一个等位基因中存在指示的突变。R117H突变识别的 poly-T变异的阶段应根据当地临床建议确定。
剂量
至少4个月大的婴儿、幼儿、儿童、青少年和成人应根据表1给药。
表1：4个月及以上患者的剂量建议
年龄                重量            剂量         每日总剂量
4个月至6个月以下   ≥5公斤        每12小时与含脂   50毫克
                                  肪食物一起口服
                                  25毫克颗粒.
6个月及以上    ≥5公斤至<7公斤    每12小时与含脂   50毫克
                                  肪食物一起口服
                                  25毫克颗粒.
               ≥7公斤至<14公斤   每12小时与含脂   100毫克
                                  肪食物一起口服
                                  50毫克颗粒.
               ≥14公斤至<25公斤  每12小时与含脂    150毫克
                                  肪食物一起口服
                                  75毫克颗粒.
≥25公斤       有关详细信息，请参阅Kalydeco片剂SmPC。
错过剂量
如果距错过的早晨或晚上服药已过去6小时或更短时间，应建议患者尽快服用，然后在定期安排的时间服用下一剂。如果自通常服用剂量后已过去6小时以上，应建议患者等到下一次预定剂量。
同时使用CYP3A抑制剂
当在6个月及以上患者中与CYP3A强抑制剂共同给药时，ivacaftor剂量应减至一袋（对于5kg至<7kg的患者，ivacaftor 25mg；对于7kg至<14kg的患者，ivacaftor 50mg; 对于14kg至<25kg的患者，ivacaftor 75mg）每周两次。
当在6个月及以上患者中与中度CYP3A抑制剂共同给药时，ivacaftor剂量如上所述，但每天给药一次。
由于参与ivacaftor代谢的细胞色素(CYP)酶成熟的可变性，当4个月至6个月以下的患者与中度或强效 CYP3A 抑制剂共同给药时，不建议使用ivacaftor治疗，除非益处超过风险。在这种情况下，推荐剂量是一包25mg颗粒，每周两次或更频繁。应根据临床反应和耐受性修改给药间隔。
特殊人群
肾功能不全
轻度至中度肾功能不全患者无需调整剂量。建议严重肾功能不全（肌酐清除率小于或等于30mL/min）或终末期肾病的患者慎用。
肝功能损害
对于年龄在6个月及以上的轻度肝功能不全患者（Child-Pugh A级），无需调整剂量。对于6个月及以上有中度肝功能不全的患者（Child-Pugh B级），减少一袋的剂量（对于5kg至<7kg 的患者，ivacaftor 25mg；对于 7kg至<14kg的患者，ivacaftor 50mg；建议14kg至<25kg 的患者使用 ivacaftor 75mg），每天一次。在6个月及以上有严重肝功能不全的患者（Child-Pugh C级）中没有使用ivacaftor的经验；因此，除非收益大于风险，否则不推荐使用它。在这种情况下，起始剂量应按照上述建议，每隔一天给药一次。应根据临床反应和耐受性修改给药间隔。
由于参与ivacaftor代谢的细胞色素(CYP)酶成熟的可变性，不建议在4个月至小于6个月的肝受损患者中使用 ivacaftor治疗，除非益处大于风险。在这种情况下，推荐剂量是每天一次或更少频率的一袋（ivacaftor 25mg）。应根据临床反应和耐受性修改给药间隔。
儿科人群
ivacaftor在4个月以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。没有可用的数据。
在CFTR基因R117H突变的6岁以下患者中可获得的数据有限。描述了6岁及以上患者的可用数据。
给药方法
用于口服。
每个小袋仅供一次性使用。
每袋颗粒应与5mL适合年龄的软食或液体混合，并立即完全食用。食物或液体应处于室温或以下。如果不立即食用，该混合物已显示稳定一小时，因此应在此期间摄入。应在给药前或给药后立即食用含脂肪的膳食或零食。
治疗期间应避免食用含有葡萄柚的食物或饮料。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
3年。
一旦混合，混合物已显示稳定一小时。
存放的特殊注意事项
该药品不需要任何特殊的储存条件。
容器的性质和内容
颗粒包装在双轴取向的聚对苯二甲酸乙二醇酯/聚乙烯/箔/聚乙烯（BOPET/PE/箔/PE）小袋中。
56袋装（包含 4个独立钱包，每个钱包14袋）
请参阅随附的Kalydeco完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/1954/smpc
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Kalydeco 75mg Granulat im Beutel
Kalydeco ist zum Einnehmen.
Jeder Beutel ist nur zur einmaligen Verwendung vorgesehen.
So geben Sie Kalydeco Ihrem Kind:
Halten Sie den Granulat-Beutel mit der Schnittlinie nach oben.
Schütteln Sie den Beutel vorsichtig, damit sich der gesamte Inhalt im unteren Teil des Beutels befindet.
Reißen oder schneiden Sie den Beutel entlang der Schnittlinie auf.
Mischen Sie den gesamten Inhalt eines Beutels mit 5 ml einer altersgerecht zubereiteten weichen Speise oder Flüssigkeit. Die Speise oder Flüssigkeit darf höchstens Raumtemperatur haben. Beispiele für altersgerechte weiche Speisen oder Flüssigkeiten sind püriertes Obst oder Gemüse, Joghurt, Apfelmus, Wasser, Milch oder Fruchtsaft.
Wie soll es aufbewahrt werden?
Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.
Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf der Packung nach „Verwendbar bis“ bzw. „EXP“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.
Nicht über 30 ºC lagern.
Was Kalydeco enthält
Kalydeco 50 mg Granulat im Beutel: Der Wirkstoff ist Ivacaftor.Ein Beutel enthält 50mg Ivacaftor.
Kalydeco 75mg Granulat im Beutel: Der Wirkstoff ist Ivacaftor. Ein Beutel enthält 75 mg Ivacaftor.
Die sonstigen Bestandteile sind: hochdisperses Siliciumdioxid, Croscarmellose-Natrium, Hypromelloseacetatsuccinat, Lactose- Monohydrat (siehe Abschnitt 2–Kalydeco enthält Lactose), Magnesiumstearat (Ph.Eur.), Mannitol (Ph.Eur.), Sucralose und Natriumdodecylsulfat.
Wie Kalydeco aussieht und Inhalt der Packung
Bei Kalydeco 50 mg Granulat im Beutel handelt es sich um ein weißes bis fast weißes Granulat. Bei Kalydeco 75 mg Granulat im Beutel handelt es sich um ein weißes bis fast weißes Granulat.
Das Granulat steht in Beuteln zur Verfügung.
Die Packung enthält 56 Beutel (4 Walletpackungen mit jeweils 14 Beuteln)