近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Xyrem（sodium oxybate 中文译名：羟丁酸钠）口服溶液上市，用于治疗发作性睡病患者的脑瘫和白天过度嗜睡，这是一种可能使人衰弱的疾病。Cataplexy是发作性睡病的主要症状，患者在清醒时突然失去肌肉张力，包括自愿进行肌肉控制。与瘫痪相关的肌肉无力或瘫痪可能导致人崩溃。约有70％的发作性睡病患者患有脑瘫。羟丁酸钠是批准用于治疗发作性睡病患者猝死的唯一药物。 批准日期：2017年1月18日 公司：Jazz Pharmaceuticals, Inc. XYREM（羟丁酸钠[sodium oxybate]）口服溶液，CIII 美国初次批准：2002年 警告：中央神经系统（CNS）抑郁症和滥用与滥用。 有关完整的框内警告，请参阅完整的处方信息。 中枢神经系统抑郁 •Xyrem是一种中枢神经系统抑制剂，使用Xyrem可能会导致呼吸抑制。 滥用与滥用 •Xyrem是γ-羟基丁酸酯（GHB）的钠盐。滥用或滥用滥用GHB与中枢神经系统不良反应有关，包括癫痫发作，呼吸抑制，意识下降，昏迷和死亡。 Xyrem仅可通过名为Xyrem REMS程序的受限制程序使用。 最近的重大变化 适应症和用法：10/2018 用法用量：10/2018 警告和注意事项：10/2018 作用机理 Xyrem是一种中枢神经系统抑制剂。Xyrem在发作性睡病治疗中的作用机制尚不清楚。 羟丁酸钠是γ-羟基丁酸酯（GHB）的钠盐， 神经递质GABA的内源性化合物和代谢产物。 假设Xyrem对瘫痪症和白天过度嗜睡的治疗作用是通过在去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元处的GABA B作用介导的。 适应症和用途 Xyrem是一种中枢神经系统抑制剂，可用于治疗7岁及以上的发作性睡病患者中的瘫痪或白天过度嗜睡（EDS）。 剂量和给药 成人患者的剂量 •以每晚4.5 g的口服剂量开始，分为两剂。 •滴定法以每周间隔1.5克每晚的速度滴定（就寝时间为0.75克，2.5至4小时后服用0.75克）。 •建议剂量范围：每晚口服6g至9g。 每晚总剂量 就寝时间 2.5至4小时后 每晚4.5克 2.25克 2.25克 每晚6克 3克 3克 每晚7.5克 3.75克 3.75克 每晚9克 4.5克 4.5克 儿科患者（7岁及以上）的剂量 •建议的起始剂量，滴定方案和最大总夜间剂量基于体重。 所有患者的重要管理信息 •卧床服用每剂，服药后躺下。 •饭后2小时再服用。 •就寝前准备两种剂量；用大约稀释每个剂量 药房提供的容器中的1/4杯水。 •肝功能不全患者：起始剂量为每晚口服原始剂量的一半，分为两剂。 •与Divalproex钠同时使用：建议将Xyrem剂量初始降低至少20％。 剂量形式和强度 口服溶液，每毫升0.5g 禁忌症 •与镇静催眠药或酒精合用。 •琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症。 警告和注意事项 •中枢神经系统抑郁：考虑并用Xyrem与其他中枢神经系统抑制剂时要谨慎。 •在给药的前6个小时内或首次开始治疗后，警告患者避免需要完全的心理咨询或运动协调的危险活动，直到确定Xyrem不会对他们产生不利影响。 •抑郁和自杀：监测患者的抑郁和自杀倾向。 •困惑/焦虑：监测运动/认知功能受损。 •失眠：评估梦游的发作。 •Xyrem中的钠含量高：监测有心力衰竭，高血压或肾功能受损的患者。 不良反应 成人中最常见的不良反应（≥5％，至少是安慰剂的两倍）是恶心，头晕，呕吐，嗜睡，遗尿和 震颤。 小儿患者（≥5％）最常见的不良反应是遗尿，恶心，头痛，呕吐，体重下降，食欲下降和头晕。 要报告可疑不良反应，请致电1-800-520-5568与JazzPharmaceuticals，Inc.联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系，或访问www.fda.gov/Medwatch。 在特定人口中使用 •怀孕：根据动物数据，可能会造成胎儿伤害。 •老年患者：服用Xyrem时监测运动和/或认知功能受损。 包装供应/存储和处理方式 供应方式 Xyrem是透明至微乳白色的口服溶液。每个处方都包括一瓶Xyrem，并带有按入式瓶装适配器，口腔测量装置（塑料注射器）和《药物指南》。药房每次运送Xyrem时都会提供两个带有防儿童漏斗盖的空容器。 每个琥珀色瓶装的Xyrem口服溶液的浓度为0.5克/毫升（0.5克/毫升的羟丁酸钠相当于0.413克/毫升的羟丁酸钠），并带有防止儿童进入的瓶盖。 一瓶180毫升NDC 68727-100-01 存储 请将本品放在儿童不能接触的地方。 Xyrem应存储在25°C（77°F）下；允许在15°至30°C（59°至86°F）的范围内偏移（请参阅USP控制的室温）。 分配在密闭的容器中。 稀释后制备的溶液应在24小时内食用。 处理和处置 Xyrem是《管制物质法》规定的Schedule III药物。 Xyrem应该根据州和联邦法规进行处理。将Xyrem放在下水道下水道是安全的。 特别提示：本品仅供医药研发单位，不供病人或个人。 完整资料附件： http://pp.jazzpharma.com/pi/xyrem.en.USPI.pdf
