近日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准Wakix（Pitolisant）替洛利生片剂上市，用于治疗 6 岁及以上患有发作性睡病的儿童患者的猝倒症状。

Wakix（Pitolisant）替洛利生是一种选择性组胺 3 (H₃) 受体拮抗剂/反向激动剂。WAKIX 的作用机制尚不明确；然而，其疗效可能通过其在 H₃ 受体上的活性介导，从而增加组胺（一种促进觉醒的神经递质）的合成和释放。

发作性睡病（Narcolepsy）是一种罕见、慢性、使人衰弱的睡眠-觉醒状态不稳定的神经系统疾病，影响着大约 170,000 名美国人，其主要症状是白天过度嗜睡 (EDS)，伴或不伴有猝倒症，以及 REM 睡眠失调的其他表现（幻觉和睡眠瘫痪），这些症状会干扰觉醒。

批准日期：2026年02月17日 公司：Harmony Biosciences

Wakix([eptinezumab])片剂，口服使用

美国初始批准时间：2019年

近期重大变更

适应症与用法：2/2026

剂量和用法：2/2026

作用机制

垂体后叶素在6岁及以上发作性睡病患者白天过度嗜睡（EDS）或猝倒中的作用机制尚不清楚。然而，其疗效可能是通过其作为组胺-3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂的活性来介导的。

适应症与用途

WAKIX是一种组胺-3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，适用于治疗6岁及以上患有发作性睡病的过度日间嗜睡（EDS）或猝倒患者。

剂量与用法

•有关完整的剂量说明，请参阅完整的处方信息。

•每天早上醒来后口服一次。

•剂量建议：

成人

第1周 ：以8.9mg的剂量开始，每天一次

第2周 ：增加剂量至17.8mg，每日一次

第3周 ：可增加至每日一次35.6mg的最大推荐剂量

儿科患者（6岁及以上）

第1周 ：每日一次，剂量为4.45mg

第2周 ：将剂量增加至8.9mg，每日一次

第3周 ：将剂量增加到17.8mg，每日一次，这是体重<40kg患者的最大推荐剂量

第4周 ：对于体重≥40kg的患者，可增加至最大推荐剂量35.6mg，每日一次

•肝损伤：

o中度肝损伤（Child-Pugh B级）：

成人：初始剂量为8.9mg，每日一次。14天后增加至最大剂量17.8mg，每日一次

儿科患者：初始剂量为4.45mg，每日一次。14天后增加至8.9mg，每日一次；对于体重≥40kg的患者，可能会在14天后增加到17.8mg，每天一次

•肾功能损害（肾小球滤过率低于60 mL/分钟/1.73 m2）：

o成人：初始剂量为8.9mg，每日一次。7天后增加至最大剂量17.8mg，每日一次

o儿科患者：初始剂量为4.45mg，每日一次。7天后增加至8.9mg，每日一次；对于体重≥40kg的患者，可能会在7天后增加到17.8mg，每天一次

o终末期肾病（ESRD）：不建议

•CYP2D6代谢不良者：

o成人：最大推荐剂量为17.8mg，每日一次

o儿科患者：体重<40kg的患者每日一次的最大推荐剂量为8.9mg，体重≥40kg的病人为17.8mg

剂型和规格

片剂：4.45毫克和17.8毫克

禁忌症

•已知对垂体后叶素或制剂任何成分过敏。

•严重肝损伤。

警告与注意事项

QT间期延长：QT间期增加。避免与也会增加QT间期的药物以及有QT间期延长危险因素的患者一起使用。监测肝肾功能受损患者QTc是否升高。

不良反应

成人最常见的不良反应（≥5%和至少两次安慰剂）：失眠、恶心和焦虑。

6岁及以上儿童患者最常见的不良反应（≥5%，大于安慰剂）：头痛和失眠。

如需报告疑似不良反应，请致电1-800-833-7460联系Harmony Biosciences，或致电1800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。

药物相互作用

•强效CYP2D6抑制剂：WAKIX暴露量增加；将WAKIX的最大推荐剂量减半。

•强效CYP3A4诱导剂：WAKIX暴露量减少；考虑WAKIX的剂量调整。

•敏感的CYP3A4底物（包括激素避孕药）：WAKIX可能会降低敏感CYP3A4基质的有效性。在WAKIX治疗期间和停止治疗后至少21天内使用替代性非激素避孕方法。

包装供应/储存和处理

供应方式

WAKIX（pitolisant）片剂有以下几种：

4.45mg：白色圆形双凸薄膜包衣片剂，直径3.7 mm，一面标有“S”，另一面为普通。

NDC  72028-045-03–30片瓶装

17.8mg：白色圆形双凸薄膜包衣片剂，直径7.5mm，一面标有“H”，另一面为普通。

NDC 72028-178-03-30片瓶装

储存和处理

储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。

请参阅随附WAKIX的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=8daa5562-824e-476c-9652-26ceef3d4b0e