新药Aduhelm(aducanumab-avwa)获FDA加速批准；近20年来第一个治疗阿尔茨海默(AD)蛋白抗体新药 近日，美国食品和药物管理局(FDA)已授予加速批准ADUHELM（aducanumab-avwa）静脉注射，作为第一个也是唯一一个通过减少大脑中的淀粉样蛋白斑块来解决该疾病的明确病理的阿尔茨海默病治疗方法。 FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni表示：“AD是一种毁灭性的疾病，它会对确诊的患者及其亲人的生活产生深远的影响。目前可用的疗法只能治疗疾病的症状，而Aduhelm是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。正如我们从抗癌斗争中了解到的，加速批准途径可以更快地为患者带来治疗，同时刺激更多的研究和创新。” 批准日期：2021年06月08日 公司：渤健/卫材 ADUHELM（aducanumab-avwa）注射液，用于静脉注射 美国初步批准：2021 作用机制 Aducanumab-avwa是一种人类免疫球蛋白γ1(IgG1)单克隆抗体，针对聚集的可溶性和不溶性淀粉样蛋白β。大脑中淀粉样蛋白斑块的积累是阿尔茨海默病的一个明确的病理生理特征。 如研究1、2和3中所评估，ADUHELM可减少淀粉样蛋白β斑块[见临床研究]。 适应症和用法 ADUHELM是一种淀粉样蛋白定向抗体，用于治疗阿尔茨海默病。该适应症在加速批准下获得批准，这是基于在接受ADUHELM治疗的患者中观察到的β淀粉样斑块减少。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证。 剂量和给药 • 治疗开始时需要滴定。 • 推荐的维持剂量为10mg/kg，每4周静脉输注约1小时。 • 在开始治疗前获得近期（一年内）脑部MRI。 • 在第7次和第12次输注之前获得MRI。如果观察到放射学严重的ARIA-H，只有在临床评估和随防MRI显示放射学稳定（即ARIA-H的大小或数量没有增加）后，才可以谨慎继续治疗。 • 给药前需要用100mL 0.9% 氯化钠注射液 (USP) 稀释。 • 通过 .2或0.22微米的在线过滤器在大约1小时内作为静脉输注给药。 剂型和规格 注射： • 170mg/1.7mL(100mg/mL)溶液在单剂量小瓶中。 • 300mg/3mL(100mg/mL) 溶液在单剂量小瓶中。 禁忌症 没有任何。 警告和注意事项 • 淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)：建议在ADUHELM治疗的前8次给药期间增强对ARIA的临床警惕，尤其是在滴定期间。如果患者出现可能提示ARIA的症状，应进行临床评估，包括MRI检测（如果有指征）。 • 超敏反应：发生血管性水肿和荨麻疹。如果发生超敏反应，立即停止ADUHELM的输注并开始适当的治疗。 不良反应 最常见的不良反应（与安慰剂相比至少10%和更高的发生率）：ARIA-水肿、头痛、ARIA-H微出血、ARIA-H表面铁沉积和跌倒。 要报告可疑的不良反应，请拨打1-联系 Biogen 833-425-9360 或 FDA 电话 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 包装供应/储存和处理 如何供应 ADUHELM（aducanumab-avwa）注射液是一种不含防腐剂、无菌、透明至乳白色、无色至黄色的溶液。ADUHELM每箱提供一瓶，如下所示： 170mg/1.7mL(100mg/mL) 单剂量小瓶（带红色翻盖）–NDC 64406-101-01 300mg/3mL(100mg/mL)单剂量小瓶（带蓝色翻盖）–NDC 64406-102-02 储存和处理 未开封的小瓶 • 存放在原装纸箱中直至使用以避光。 • 存放在 2°C 至8°C（36°F 至 46°F）的冰箱中。 • 不要冻结或摇晃。 • 如果没有冷藏设备，ADUHELM可以未开封存放在其原始纸箱中以在高达25°C(77°F)的室温下避光长达3天。 • 在稀释之前，如果需要，可以将未开封的 ADUHELM小瓶从冰箱中取出并放回冰箱中，并保存在原来的纸箱中。在室温至25°C(77°F) 的情况下，带避光的冷藏总时间不应超过24小时。 完整说明资料附件： https://www.biogencdn.com/us/aduhelm-pi.pdf
