部份中文利司扑兰处方资料（仅供参考）
商品名：Evrysdi Dry Syrup
英文名：risdiplam
中文名：利司扑兰口服溶液
生产商：中外制药
药品简介
近日，新药Evrysdi（risdiplam，利司扑兰）口服溶液在日本厚生劳动省（MHLW）即将批准上市，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。
Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法，也是第一个可在家给药的SMA疗法。该药是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
Evrysdi是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。
エブリスディドライシロップ60mg
药效分类名称
脊髓性肌萎缩症治疗
批准日期：2021年8月
商品名
EVRYSDI Dry Syrup
一般的名称
リスジプラム（Risdiplam）（JAN）
化学名
7-(4,7-Diazaspiro[2.5]octan-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-4H-pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one
分子式
C22H23N7O
分子量
401.46
性状
一种含有淡黄色、黄色、灰黄色或绿黄色粉末或块状物的粉末。
化学構造式
融点
297～299℃
处理注意事项
远离高湿度储存。
请勿转移到本剂以外的容器中进行避光保存。
批准条件
制定药物风险管理计划并妥善实施。
由于日语的给药经验极其有限，我们将在制造和销售后的一段时间内对所有病例进行药物使用结果调查，以了解使用该药物的患者的背景信息，了解使用该药物的患者的背景信息早期收集该药物的安全性和有效性数据，并采取必要措施正确使用该药物。
药效药理
作用机制
Lisdiplum专门修饰SMN2 mRNA的选择性剪接，以增加功能性SMN蛋白的产生。
SMN2剪接修饰剂
在体外，来自SMA II型患者的成纤维细胞和来自健康受试者的全血细胞中SMN2前体mRNA的选择性剪接，全长SMN2含有外显子7，来自缺乏外显子7的 SMN2Δ7mRNA的生产转向生产的mRNA。此外，Lisdiplum增加了SMA II患者来源的成纤维细胞和由SMA II患者iPS细胞诱导的运动神经元中的SMN 蛋白水平。
在患有严重神经肌肉功能障碍和存活3周或更短时间的SMA模型小鼠中发现Lisdiplum通过引入具有全长和外显子7缺失的人SMN2，由于内源性Smn1的遗传缺陷。大脑和肌肉中SMN蛋白的数量增加剂量依赖性方式。此外，Lisdiplum 抑制模型小鼠神经肌肉接头的去神经支配和肌肉萎缩，并对运动功能显示出保护作用，将中位生存时间延长至6个月以上。
适应症
脊髄性筋萎缩症
用法与用量
通常，对于2个月或以上且小于2岁的患者，每天一次在饭后口服0.2mg/kg 的lisdiplum。
2岁以上患者的常用剂量为0.25mg/kg，体重小于20kg的患者为0.25mg/kg，体重20kg或以上的患者为5mg，每日一次，饭后服用。
包装
2g（瓶）
制造商和分销商
中外制药株式会社
注：以上中文处方资料不够完整。使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1190029R1028_1_01/