部份中文利司扑兰处方资料（仅供参考）
商品名：Evrysdi Dry Syrup
英文名：risdiplam
中文名：利司扑兰干糖浆
生产商：中外制药
药品简介
2021年8月，新药Evrysdi（risdiplam，利司扑兰）干糖浆获日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。
Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法，也是第一个可在家给药的SMA疗法。该药是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
Evrysdi是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。
エブリスディドライシロップ60mg/エブリスディ錠5mg
药效分类名称
脊髓性肌萎缩症治疗
批准日期：
干糖浆：2021年8月
片剂：  2025年5月
商品名
EVRYSDI Tablets
EVRYSDI Dry Syrup
一般的名称：
リスジプラム（Risdiplam）（JAN）
化学名：
7-(4,7-Diazaspiro[2.5]octan-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-4Hpyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one
分子式：
C22H23N7O
分子量：
401.46
性状：
含有淡黄色、黄色、灰黄色或带绿色黄色的粉末或块的粉末。
構造式：
融点：
297～299℃
使用注意事项
〈干糖浆〉
应避免高湿保存。
为了遮光保存，请勿更换本品以外的容器。
〈片剂〉
防潮保存（保持PTP包装保存）。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
〈脊髓性肌萎缩症（基因检查预测发病的除外）〉
由于日本人的给药经验极为有限，因此在制造销售后的一定期间内，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集本制剂的安全性及有效性相关数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
药效药理
作用机制
Risdiplam，SMN2 mRNA特异性修饰的选择性剪接SMN增加蛋白质的产生量。
SMN2接合修饰作用
Risdiplam，in vitro在工作空间的边缘SMA Ⅱ型患者源性成纤维细胞及健康受试者源性全血细胞中SMN2 pre-mRNA的选择性拼接，缺少埃克森7SMN2 Δ7 mRNA从产生到含有埃克森7的完整长度SMN2 mRNA进行动态观察时的轴心点。而且，Risdiplam姆SMA Ⅱ型患者源性成纤维细胞及SMA Ⅱ型患者的iPS在细胞诱导的运动神经细胞中SMN增加了蛋白质的量。
Risdiplam是内源性Smn1使之遗传性地缺损全长及埃克森7缺失的人SMN2导入后呈现严重的神经肌肉功能异常，生存期在出生后3周以下SMA在模型小鼠中，以剂量依赖性SMN增加了蛋白质的量。另外，Risdiplam在抑制模型小鼠神经肌肉接合部的去神经及肌萎缩的同时显示出运动功能的保护作用，使其延长至生存期的中值超过6个月。
适应症
脊髄性筋萎缩症
用法与用量
〈干糖浆〉
通常，对于出生后未满2个月的患者mg/kg1日1次饭后口服。
通常，对于出生后2个月以上且未满2岁的患者mg/kg1日1次饭后口服。
通常，对于2岁以上的患者，作为利斯吉普拉姆，体重为20kg小于0.25mg/kg体重20kg以上为5mg1日1次饭后口服。
〈片剂〉
通常，2岁以上且体重20kg对于以上患者，5mg1日1次饭后口服。
包装
干糖浆
60mg
2g（瓶子）

片剂
5mg
7片（PTP7片×1）
贮法：25℃以下保存（干糖浆）
      室温保存（片剂）
有效期：24个月（干糖浆）
        48个月（片剂）
制造商和分销商
中外制药株式会社
注：以上中文处方资料不够完整。使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/450045_1190029R1028_1_06