部分中文托夫生处方资料（仅供参考）
商品名：Qalsody injection
英文名：Tofersen
中文名：托夫生注射溶液
生产商：渤健日本公司
药品简介
Qalsody(Tofersen)是首个被批准治疗成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物，该病由负责产生超氧化物歧化酶1（SOD1）的基因突变（缺陷）引起。ALS是一种进行性神经系统疾病，其中控制自主运动的大脑和脊髓中的神经细胞逐渐恶化，导致肌肉功能丧失和瘫痪。
クアルソディ髄注100mg
药效分类名称
SOD1注1）-ALS（肌萎缩性侧索硬化症）治疗剂
Tofersen髓注
批准日期：2024年12月
欧文商標名
Qalsody lntrathecal injection 100mg
一般的名称：
トフェルセン（JAN）
Tofersen（JAN）
化学名：
all-P-ambo-2'-O（2-甲氧基乙基）-5-甲基-P-硫代西替基-（3′→5′）-2′-O（2-甲氧基乙基）-腺苷基-（3′→5′）-2′-O（2-甲氧基乙基）-P-硫代胍基-（3′→5′）-2′-O（2-甲氧基乙基）-胍基-（3′→5′）-2′）-2′-O腺苷基-（3′→5′）-2′-脱氧-5-甲基-P-硫代西替利基-（3′→5′）-2′-脱氧-P硫代腺苷基-（3′→5′）-P-硫代二利基-（3’→5’）-P-噻嘧啶基-（3’→5’）-P-噻嘧啶基-（3’→5’）-2’-脱氧-5-甲基-P-噻嘧啶基-（3’→5’）-P-噻嘧啶基-基-（3′→5′）-2′-O（2-甲氧基乙基）胍基-（3′→5′）-2′-O（2-甲氧基-乙基）-5-甲基-P-硫代西替基-（3′→5′）-2′-O（2-甲氧基乙基）-5-甲基尿苷
分子式：
C230H317N72O123P19S15
分子量：
7127.86
性 状：
无色～微黄色的澄清液
化学構造式：
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，以全部病例为对象实施使用成绩调查
药效药理
作用机制
Tofersen,SOD1-ALS靶向患者源基因人SOD1mRNA的3'非翻译区的反义核酸，通过沃森-克里克碱基配对（杂交）与SOD1mRNA结合，并被生物体内的RNase-H分解，从而减少SOD1蛋白合成量。
药理作用
在In vitro中，浓度依赖性地降低人细胞系的SOD1mRNA量。通过对表达了人SOD1（SOD1-G93A变异）基因的转基因小鼠（ALS病情模型）进行脑室内给药，减少了大脑皮质及腰髓的SOD1蛋白浓度，延长了疾病发病的时间及生存期。此外，还显示出抑制神经损伤和支配肌的肌肉萎缩。
适应症
抑制患有SOD1基因变异的肌萎缩性侧索硬化症的功能障碍的发展
用法与用量
通常，成人用1～3分钟作为Tofersen，1次100mg进行髓腔内给药。初次、2周后、4周后给药，以后每隔4周给药。
包装
点滴静注
1瓶/箱
贮存方法：2～8℃保存
有效期：36个月
制造和销售来源
渤健日本公司株式会社
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明书附件：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/630499_11904A8A1029_1_01