近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Firdapse（amifampridine）10mg片剂，用于治疗患有Lambert Eaton肌无力综合征（LEMS）的成年人。
Firdapse是美国第一个也是唯一批准用于LEMS对症治疗的口服药物。是一种钾通道阻滞剂，通过增加乙酰胆碱的释放起作用，已被证明具有显著的益处，例如提高肌肉力量和复合运动动作电位。
LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，最常见的特征是易疲劳的四肢肌肉无力。这种疾病是由位于神经肌肉连接处的抗电压门控钙通道的自身抗体引起的，如果不加以治疗，会导致神经肌肉交流不当，导致进行性肌无力。在大约50%的病例中，LEMS与潜在的恶性肿瘤（最常见的是小细胞肺癌癌症）相关，在一些人中，LEMS是这种恶性肿瘤的第一症状。LEMS通常影响四肢，尤其是腿部。在疾病的早期，最靠近躯干的肌肉会受到影响，表现为爬楼梯或坐姿站立困难。体育锻炼和高温往往会使症状恶化。偶尔出现的其他症状包括口腔、喉咙和眼睛肌肉无力。
批准日期： 2022年09月29日 公司：Catalyst Pharmaceuticals, Inc
Firdapse(阿米吡啶[amifampridine])
美国首次批准：2018年
最近的重大变化
适应症和用法：9/2022
剂量和用法：9/2022
作用机制
amifampridine在LEMS患者中发挥治疗作用的机制尚未完全阐明。amifampridine是一种广谱钾通道阻滞剂。
适应症和用法
FIRDAPSE是一种钾通道阻滞剂，适用于治疗6岁及以上成人和儿童的Lambert Eaton肌无力综合征（LEMS）。
剂量和给药
分次口服给药（每天3-4次）。成人（任何体重）和体重45公斤或以上的儿科患者的推荐起始剂量为每天15毫克至30毫克，分次服用。
剂量可每3至4天增加5mg每日。
最大单次剂量为20mg。
剂量不得超过每日80mg。体重小于45公斤的儿科患者的推荐起始剂量为每天5毫克至15毫克，分次服用。
剂量可每3至4天增加2.5mg每日。最大单次剂量为10mg。剂量不得超过每日最多40毫克。
患有肾损伤、肝损伤和已知N-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的成人和儿童患者的推荐起始剂量是最低的推荐起始日剂量。
对于剂量调整增量小于5mg、吞咽困难或需要喂食管的患者，可以制备1mg/mL混悬液。
剂型和强度
片剂：10mg，功能评分。
禁忌症
以下患者禁用FIRDAPSE：癫痫病史。
对阿米法吡啶或另一种氨基吡啶过敏。
警告和注意事项
癫痫发作：FIRDAPSE可导致癫痫发作。考虑在治疗期间癫痫发作的患者停用或减少FIRDAPSE的剂量。
超敏反应：如果发生过敏反应等超敏反应，应停止FIRDAPSE并开始适当的治疗。
不良反应
最常见（>10%）的不良反应是：感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。
要报告疑似不良反应，请致电1-844-347-3277（1-844-FIRDAPSE）联系Catalyst Pharmaceuticals，或致电1-800-FDA-1088或WWW.FDA.GOV/MEDWATCH联系美国食品药品监督管理局。
药物相互作用
降低癫痫发作阈值的药物：同时使用可能会增加癫痫发作的风险。
具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）：同时使用可能会增加FIRDAPSE和这些药物的胆碱能作用，并增加不良反应的风险。
在特定人群中使用
妊娠：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。
包装供应/储存和处理
供应方式
FIRDAPSE 10mg片剂为白色至米白色，圆形，功能评分。每片药片在未刻痕的一侧刻有“CATALYST”字样，在刻痕的一侧，刻痕上方刻有“211”字样，刻痕下方刻有“10”字样。药片可以按分数分成两半。FIRDAPSE供应如下：
儿童防水泡包
10片：NDC 69616-211-04的吸塑包
12个泡罩包装（共120片）NDC 69616-211-06
瓶：
60片   NDC 69616-211-08
240片：NDC 69616-211-03
请参阅随附的FIRDAPSE完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=f015fe60-3128-4a43-8c31-19fc6b5def3f