Zevaskyn Sheets 1×41.25cm²(prademagene zamikeracel,gene) - 基因工程药物

TOP

Zevaskyn Sheets 1×41.25cm²(prademagene zamikeracel,gene)

药店国别：

产地国家：

美国

处方药：

是

所属类别：

41.25平方厘米/薄片 12薄片

包装规格：

41.25平方厘米/薄片 12薄片

计价单位：

盒

生产厂家中文参考译名:

Abeona Therapeutics

生产厂家英文名:

Abeona Therapeutics

该药品相关信息网址1:

https://www.drugs.com/history/zevaskyn.html

该药品相关信息网址2:

该药品相关信息网址3:

原产地英文商品名:

Zevaskyn 41.25cm²/sheets 12sheets

原产地英文药品名:

prademagene zamikeracel

中文参考商品译名:

Zevaskyn 41.25平方厘米/薄片 12薄片

中文参考药品译名:

普拉德马基因扎米克拉塞尔

曾用名:

简介：

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zevaskyn（prademagene zamikeracel）基因修饰细胞片，也称为pz-cel，作为第一种也是唯一一种基于自体细胞的基因疗法，用于治疗患有隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）的成人和儿童患者的伤口，这是一种严重且使人虚弱的遗传性皮肤病。
RDEB无法治愈，ZEVASKYN是唯一一种经美国食品药品监督管理局批准的产品，可以一次性治疗RDEB伤口。
Zevaskyn(prademagene zamikeracel,pz-cel) gene-modified cellular sheets 基因修饰细胞片是Abeona开发的一种自体COL7A1基因校正表皮片，旨在将功能性、产生VII型胶原蛋白的COL7A1基因递送到患者自身的皮肤细胞中，并通过使用逆转录病毒载体稳定整合到靶细胞的DNA中，实现长期基因表达。
隐性营养不良型大疱性表皮松解症（Recessive dystrophic epidermolysis bullosa，RDEB）是一种罕见的遗传性皮肤病，其致病机制为COL7A1基因突变导致VII型胶原蛋白合成障碍。VII型胶原蛋白是锚定真皮层与表皮层的关键结构蛋白，其缺失会使皮肤各层粘附功能受损。该疾病以严重的皮肤脆性增加和创伤后水疱形成为特征，并伴随持续性疼痛、反复感染及多种系统性并发症，显著影响患者生存质量和预期寿命。
批准日期：2025年04月29日公司：Abeona Therapeutics
ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）基因修饰细胞片，局部使用
美国首次批准：2025年
作用机制
在隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者中，COL7A1基因的两个拷贝都发生了突变，导致形成锚定纤维（AF）的生物活性C7蛋白缺失或水平较低。缺乏AF会破坏表皮和真皮之间的连接，导致皮肤脆弱和RDEB的其他体征和症状。ZEVASKYN由患者自身的细胞组成，这些细胞通过RVV转导进行了基因修饰，以表达COL7A1基因，从而产生C7蛋白。这些细胞形成细胞片，用于局部应用于伤口。
适应症
ZEVASKYN是一种基于自体细胞片的基因疗法，适用于治疗成人和儿童隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口。
剂量与用法
仅适用于伤口的自体局部应用
ZEVASKYN的推荐剂量基于伤口的表面积。一片ZEVASKYN覆盖了41.25平方厘米的面积。
最多可以从患者活检中制造十二张ZEVASKYN片，并提供给潜在用户。
在申请ZEVASKYN之前验证患者的身份。
请参阅ZEVASKYN制剂和给药说明的完整处方信息。
剂型和强度
ZEVASKYN以单次剂量供应，最多12个细胞片，每个细胞片的面积为41.25cm2（5.5cm x 7.5cm），由患者自己的、活的、基因修饰的细胞组成，这些细胞含有表达胶原蛋白7（C7）蛋白的COL7A1基因的功能性拷贝。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
ZEVASKYN应用可能会对万古霉素、阿米卡星或产品赋形剂产生超敏反应。
逆转录病毒载体（RVV）介导的插入性肿瘤发生可能在ZEVASKYN治疗后发生。
由于ZEVASKYN是使用人源和牛源试剂制造的，因此可能会发生传染源的传播。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5%）是手术疼痛和瘙痒。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-844-888-2236联系Abeona Therapeutics Inc，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
包装供应/储存和处理
供货方式
41.25平方厘米（5.5厘米×7.5厘米）的ZEVASKYN片材贴在矩形纱布上，放置在透明的热成型保护套（“蛤壳式”）中，该保护套包含无菌运输介质，密封在由4级保护组成的包装中。
单个运输集装箱最多可提供四张ZEVASKYN板材，每个制造批次最多三个集装箱，总共最多十二张板材。每个制造批次的所有可用板材均按照NDC 84103-007-01提供。
收到药品后，确认药品容器上的患者身份。
每张切片均已准备就绪，可用于制造ZEVASKYN切片的活检患者。
由于ZEVASKYN的自体性质，如果制造失败，可能会尝试第二次制造ZEVASKYN，并需要重复活检。
储存和搬运
在室温（15-25°C）下储存和运输ZEVASKYN。ZEVASKYN在室温下稳定84小时，必须在84小时内使用。处理任何受损或处理不当的产品。
根据当地要求，将未使用的ZEVASKYN作为手术生物危害废物进行处置。
根据当地要求，将与ZEVASKYN接触的材料作为手术生物危害废物进行处置。

请参阅随附ZEVASKYN的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/fda/fdaDrugXsl.cfm?setid=f8782480-8782-4748-9764-b9ed60979d47