近日，美国FDA批准Macugen（pegaptanib sodium）玻璃体内注射上市，用于延缓湿性老年黄斑病变患者的视力下降。
Macugen(Pegaptanib)是一种特殊的VEGF异构体165(VEGF165)的拮抗剂，为一种化学合成的寡核苷酸序列，对血管内皮生长因子VEGF具有高度的亲和力。它能阻止血管生长，抑制新生血管形成，对任何大小和组成的CNV均有治疗作用，其钠盐用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑病变。本品每次300ug，每6周一次。眼球玻璃体内注射，连续注射两次后，如果疗效不明显，则应考虑停止治疗。
批准日期：2004年12月17日  公司：Eyetech Inc
MACUGEN（哌加他尼钠[pegaptanib sodium]）注射液,玻璃体内注射
美国初次批准：2004年
作用机理
培加帕尼（Pegaptanib）是一种选择性血管内皮生长因子（VEGF）拮抗剂。VEGF是一种分泌性蛋白质，可选择性结合并激活其主要位于血管内皮细胞表面的受体。VEGF诱导血管生成，并增加血管通透性和炎症，所有这些都被认为与年龄相关性黄斑变性（AMD）的新血管（湿）形式的发展有关，这是致盲的主要原因。VEGF已被认为与血液视网膜屏障破坏和病理性眼新血管形成有关。
Pegaptanib是一种适体，一种聚乙二醇化的修饰寡核苷酸，采用三维构象，使其能够与细胞外VEGF结合。在体外测试条件下，pegaptanib结合主要的病理VEGF亚型，细胞外VEGF165，从而抑制VEGF165与其VEGF受体的结合。VEGF164（人VEGF165的啮齿动物对应物）的抑制作用可有效抑制病理性新血管形成。
适应症和用途
MACUGEN适用于治疗新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性。
剂量和给药
•仅用于眼科玻璃体内注射。
•需每6周一次玻璃体内注射MACUGEN 0.3毫克，以治疗眼球。
剂量形式和强度
•一次性注射器中的0.3mg/90μL溶液用于玻璃体内注射。
禁忌症
•眼或眼周感染。
•超敏。
警告和注意事项
•玻璃体内注射后可能会发生眼内炎。施用MACUGEN时应始终使用正确的无菌注射技术。注射后的一周内应监测患者。
•注射MACUGEN后30分钟内眼内压升高。
•售后经验中报告了罕见的过敏反应/类过敏反应，包括血管性水肿。
不良反应
最常见的不良反应（在接受MACUGEN治疗长达两年的患者中占10-40％）是前房炎症，视力模糊，白内障，结膜出血，角膜浮肿，眼球出水，眼刺激，眼痛，高血压，眼内压（IOP），眼部不适，点状角膜炎，视力下降，视力障碍，玻璃体漂浮物和玻璃体混浊。
供应/存储和处理方式
MACUGEN（哌加他尼钠注射液）装在无菌的铝箔袋中，装有一次性玻璃注射器，预装了0.3mgMACUGEN®，标称剂量为90μL可交付使用。 无菌的一次性使用注射针头在单独的小袋中提供。 铝箔袋和针头包装在纸箱中（NDC 68782-001-02）。
存放在2°至8°C（36°至46°F）的冰箱中。 请勿剧烈冻结或摇动。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=45d03177-5d52-492c-b2e0-01afc7c8d2e0