Otarmeni Suspension,infusion kit,2ml/vial(lunsotogene parvec-cwha耳蜗内输注) - 耳病（中耳炎）

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Otarmeni Suspension,infusion kit,2ml/vial(lunsotogene parvec-cwha耳蜗内输注)

药店国别：

产地国家：

美国

处方药：

是

所属类别：

2毫升/瓶

包装规格：

2毫升/瓶

计价单位：

瓶

生产厂家中文参考译名:

再生元

生产厂家英文名:

Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

该药品相关信息网址1:

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该药品相关信息网址3:

原产地英文商品名:

Otarmeni Suspension, intracochlear infusion kit,2ml/vial

原产地英文药品名:

lunsotogene parvec-cwha

中文参考商品译名:

Otarmeni混悬液，耳蜗内输注试剂盒，2毫升/瓶

中文参考药品译名:

lunsotogene parvec-cwha

曾用名:

简介：

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha，DB-OTO）上市，用于治疗存在重度至极重度以及重度感音神经性听力损失（任何频率>90分贝听力水平）的儿童和成人患者。

Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha，DB-OTO）是再生元开发的一款基于腺病毒载体（AAV）的基因疗法，旨在通过递送OTOF基因的正常工作拷贝至耳蜗（类似于人工耳蜗植入的程序），选择性增强携带OTOF编码基因突变患者的功能性OTOF表达水平，使耳朵能够将声音传递到大脑，从而实现听觉的持续恢复。在该基因疗法中，新引入的OTOF基因受专有的细胞特异性Myo15启动子控制，旨在限制正常表达OTOF的毛细胞的生成。

OTOF相关听力损失（OTOF-related hearing loss）是一种极为罕见的疾病，在美国每年影响约50名新生儿。尽管耳朵内的所有结构都完整，但OTOF基因变异会导致功能性OTOF缺失，而这对内耳感觉细胞与听神经之间的沟通至关重要。在此之前，遗传性OTOF相关听力损失被认为是永久性耳聋，患者需要终身使用设备辅助改善听力，但这些设备并不能恢复完整的声音频谱。

批准日期：2026年04月23日公司：再生元

Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）混悬液，用于耳蜗内输注

美国首次批准：2026年

作用机制

如小鼠动物研究所示，耳蜗内输注OTARMENI会导致OTOF基因主要在内毛细胞（IHCs）中表达，这有助于产生功能性的耳铁蛋白并恢复到听神经的突触传递。

适应症与用途

OTARMENI是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗儿童和成人严重至深度和深层感音神经性听力损失（任何频率>90 dB HL）患者，这些患者与OTOF基因中分子证实的双等位基因变异有关，外毛细胞功能得以保留，且同耳未植入人工耳蜗。

根据第24周平均纯音测听（PTA）评估的听力敏感性改善情况，该适应症在加速批准下获得批准。该适应症的继续批准可能取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。

使用限制

对于术前影像显示无法进入内耳的患者，包括乳突气化异常或中耳和内耳有临床意义的解剖变异的患者，不建议使用奥他美尼。

用法与用量

仅用于耳蜗内输注。